En fase 1, enkelt- og multidose, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til subkutant administrert ALN-TTRSC (Revusiran) hos friske frivillige

Inklusjonskriterier:

• Kroppsmasseindeks (BMI) må være ≥ 16,5 kg/m2 og ≤ 35,0 kg/m2;
• Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil potensial; f.eks. postmenopausal eller premenopausal med kirurgisk sterilisering;
• Mannlige forsøkspersoner samtykker i å bruke passende prevensjon;
• Tilstrekkelig blodtall, lever- og nyrefunksjon;
• Ikke-røykere i minst 3 måneder;
• Villig til å gi skriftlig informert samtykke og er villig til å overholde studiekravene;
• Forsøkspersonen ble født i Japan og har bodd utenfor Japan i <10 år, og forsøkspersonens biologiske foreldre og besteforeldre er fullstendig japanske og ble født i Japan (kohorter 19 og 20).

Ekskluderingskriterier:

• Kjent humant immunsviktvirus (HIV) positiv status eller kjent eller mistenkt systemisk bakteriell, viral, parasittisk eller soppinfeksjon;
• Personer med en historie med flere medikamentallergier eller intoleranse mot SC-injeksjon;
• historie med narkotikamisbruk og/eller alkoholmisbruk;
• Motta et undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før administrasjon av studiemedisin;
• Ansett som uegnet for studien av hovedetterforskeren.