Ett försök med neuroskydd med ACTH vid akut optisk neurit (ACTHAR)

Patienter med sin första episod av ensidig akut ON kommer att behandlas med antingen 3 dagars IV metylprednisolon följt av 11 dagars oralt prednison eller 15 dagar med intramuskulärt eller subkutant kortikotropin (Acthar).

Detta är en parallell aktiv grupp, randomiserad kontrollerad studie där upp till 100 personer med kliniskt unilateral akut optikusneurit (≤ 2 veckors synnedsättning; med eller utan tidigare diagnos av skovvis förlöpande MS) kommer att behandlas med antingen ACTH eller IV metylprednisolon /prednison i 2 veckor för att bedöma RNFL-tjockleken. De primära, sekundära och tertiära resultaten kommer att vara enligt ovan. Deltagarna kommer att bedömas för inklusions-/exkluderingskriterier av sin behandlande neurolog/ögonläkare vid University of Colorado Denver (PI-Dr Jeffrey Bennett) eller University of Pennsylvania Scheie Eye Institute (PI-Dr. Kenneth Shindler). Efter informerat samtycke kommer University of Colorado att fastställa patientrandomisering för båda platserna enligt det etablerade randomiseringsschemat. En säker fax- eller e-postbekräftelse angående randomisering kommer att skickas till forskarpersonalen vid University of Pennsylvania och korrekta apoteksbeställningar kommer att göras av platsutredaren eller utses. Vi räknar med att registrera upp till 50 ämnen per institution.

Efter informerat samtycke och randomisering kommer deltagarna att genomgå baslinjeprocedurer (besök 1) och få behandling med antingen högdos metylprednisolon (1000 mg IV qD i 3 dagar följt av 60 mg oral prednison dagligen i 11 dagar) eller Acthar (80 U IM eller SC dagligen i 5 dagar följt av 40 U IM eller SC dagligen i 10 dagar). Studieuppföljningsbesök kommer därefter att ske efter 1, 3 och 6 månader. Under varje besök, inklusive baslinje (besök 1), ETDRS, låg kontrastskärpa (2,5 %) och färgseende (Farnsworth D-15) kommer att bedömas. OCT-utvärderingar (Optic Disc Cube 200x200 och Macular Cube 512x128) kommer att utföras vid baslinjen, 1, 3 och 6 månader med användning av spektraldomän OCT (Cirrus OCT; Carl Zeiss Meditec, Dublin, CA, USA). Automatiserade synfält (Humphrey 30-2 SITA) kommer att utföras vid baslinjen (besök 1) och månad 6. Modifierad trötthetspåverkansskala, multipel skleros livskvalitet 54 Instrument, 25-objekt visuell funktionsfrågeformulär med 10-objekt tillägg, Beck's Depression Inventory-enkäter kommer att bedömas vid varje studiebesök. Patientens behandlande läkare kommer att utföra blodprover och MRT-utvärderingar för att utesluta andra orsaker till optisk neuropati vid det första studiebesöket som en del av sin rutinvård.

RNFL-ödem kommer att definieras som antingen genomsnittlig RNFL-tjocklek större än den 95:e percentilen av den åldersmatchade normala databasen eller ett förhållande mellan RNFL-tjocklek (påverkat/medföljande öga) större än 1,1 i någon kvadrant.8 Studieplatserna kommer att samla in och rapportera data om AE och SAE enligt standardpraxis.

Detaljerat patientschema för bedömningar:

Baslinje, inom 2 veckor från början av synförlust (cirka 2 timmar):

• Samtycke och diskussion om studieförväntningar
• Kvalificeringschecklista
• Genomgång av medicinsk historia & demografi
• Registrera en lista över konmediciner, samsjukligheter och symtom vid tidpunkten för diagnos
• Skaffa randomiseringsnummer
• Administrera MFIS, BDI, VFQ-25 och 10-posttillägg och MSQOL-54 frågeformulär
• Ögontest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 och Macular Cube 512x128], Synskärpa [Högkontrast ETDRS], Lågkontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % och 1,25 % bokstäver], Färgseende [Farnsworth D15], Humphreys synfält (Humphreys synfält) HVF).
• Administrera studiemedicin (antingen IM eller SC Acthar Gel eller IV metylprednisolon med oral avsmalning)
• Laborationer och MRT, enligt vårdstandard

Månad 1 +/- 3 dagar (cirka 1,5 timmar):

• Granskning av AE och Con Meds
• Administrera MFIS, BDI, VFQ-25 och 10-posttillägg och MSQOL-54 frågeformulär
• Ögontest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 och Macular Cube 512x128], Synskärpa [Högkontrast ETDRS], Bokstavskärpa med låg kontrast [Sloan 2,5 % och 1,25 % bokstäver], Färgseende [Farnsworth D15]

Månad 3 +/- 3 dagar (cirka 1,5 timmar):

• Granskning av AE och Con Meds
• Administrera MFIS, BDI, VFQ-25 och 10-posttillägg och MSQOL-54 frågeformulär
• Ögontest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 och Macular Cube 512x128], Synskärpa [Högkontrast ETDRS], Bokstavskärpa med låg kontrast [Sloan 2,5 % och 1,25 % bokstäver], Färgseende [Farnsworth D15]

Månad 6 +/- 3 dagar (cirka 2 timmar):

• Granskning av AE och Con Meds
• Administrera MFIS, BDI, VFQ-25 och 10-posttillägg och MSQOL-54 frågeformulär
• Ögontest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 och Macular Cube 512x128], Synskärpa [Högkontrast ETDRS], Lågkontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % och 1,25 % bokstäver], Färgseende [Farnsworth D15], Humphreys synfält (Humphreys synfält) HVF)