Una prova di neuroprotezione con ACTH nella neurite ottica acuta (ACTHAR)

I pazienti con il loro primo episodio di ON acuto unilaterale saranno trattati con 3 giorni di metilprednisolone IV seguiti da 11 giorni di prednisone orale o 15 giorni di corticotropina intramuscolare o sottocutanea (Acthar).

Si tratta di un gruppo attivo parallelo, studio controllato randomizzato in cui fino a 100 persone con neurite ottica acuta clinicamente unilaterale (≤ 2 settimane di perdita della vista; con o senza una precedente diagnosi di SM recidivante remittente) saranno trattate con ACTH o metilprednisolone EV /prednisone per 2 settimane per valutare lo spessore RNFL. Gli esiti primari, secondari e terziari saranno come indicato sopra. I partecipanti saranno valutati per i criteri di inclusione / esclusione dal loro neurologo / oftalmologo curante presso l'Università del Colorado Denver (PI- Dr. Jeffrey Bennett) o The University of Pennsylvania Scheie Eye Institute (PI- Dr. Kenneth Shindler). A seguito del consenso informato, l'Università del Colorado determinerà la randomizzazione dei pazienti per entrambi i siti secondo lo schema di randomizzazione stabilito. Un fax sicuro o un'e-mail di conferma relativa alla randomizzazione verrà inviata al personale di ricerca dell'Università della Pennsylvania e gli ordini farmaceutici corretti verranno effettuati dallo sperimentatore del sito o dal designato. Prevediamo di iscrivere fino a 50 soggetti per istituto.

Dopo il consenso informato e la randomizzazione, i partecipanti saranno sottoposti a procedure di base (visita 1) e riceveranno un trattamento con metilprednisolone ad alte dosi (1000 mg IV qD per 3 giorni seguiti da 60 mg di prednisone orale al giorno per 11 giorni) o Acthar (80 U IM o SC al giorno per 5 giorni seguiti da 40 U IM o SC al giorno per 10 giorni). Le visite di follow-up dello studio avverranno successivamente a 1, 3 e 6 mesi. Durante ogni visita, compreso il basale (visita 1), verranno valutati ETDRS, acuità a basso contrasto (2,5%) e visione dei colori (Farnsworth D-15). Le valutazioni OCT (Optic Disc Cube 200x200 e Macular Cube 512x128) saranno eseguite al basale, 1, 3 e 6 mesi utilizzando l'OCT del dominio spettrale (Cirrus OCT; Carl Zeiss Meditec, Dublino, CA, USA). I campi visivi automatizzati (Humphrey 30-2 SITA) verranno eseguiti al basale (visita 1) e al mese 6. Scala dell'impatto della fatica modificata, strumento per la qualità della vita della sclerosi multipla 54, questionario sulla funzione visiva di 25 voci con supplemento di 10 voci, i questionari dell'inventario della depressione di Beck saranno valutati ad ogni visita di studio. Il medico curante del paziente eseguirà esami del sangue e valutazioni MRI per escludere altre cause di neuropatia ottica alla visita iniziale dello studio come parte della loro cura di routine.

L'edema del RNFL sarà definito come uno spessore medio del RNFL maggiore del 95° percentile del database normale corrispondente all'età o un rapporto dello spessore del RNFL (affetto/altro occhio) maggiore di 1,1 in qualsiasi quadrante.8 I siti di studio raccoglieranno e riporteranno i dati sugli eventi avversi e sugli eventi avversi secondo la pratica standard.

Programma dettagliato delle valutazioni del paziente:

Basale, entro 2 settimane dall'inizio della perdita della vista (circa 2 ore):

• Consenso e discussione delle aspettative di studio
• Lista di controllo dell'idoneità
• Rassegna di storia medica e dati demografici
• Registrare l'elenco di Con Meds, Co-Morbidità e Sintomi al momento della diagnosi
• Ottieni il numero di randomizzazione
• Somministrare MFIS, BDI, VFQ-25 e supplemento di 10 voci e questionari MSQOL-54
• Test della vista (OCT - [Cubo disco ottico 200x200 e Cubo maculare 512x128], Acuità visiva [ETDRS ad alto contrasto], Acuità letterale a basso contrasto [Sloan 2,5% e 1,25% lettere], Visione dei colori [Farnsworth D15], Campi visivi di Humphrey ( HVF).
• Somministrare il farmaco in studio (IM o SC Acthar Gel o IV Metilprednisolone con riduzione orale)
• Laboratori e risonanza magnetica, secondo lo standard di cura

Mese 1 +/- 3 giorni (circa 1,5 ore):

• Rassegna di AE e Con Meds
• Somministrare MFIS, BDI, VFQ-25 e supplemento di 10 voci e questionari MSQOL-54
• Test della vista (OCT - [Cubo disco ottico 200x200 e Cubo maculare 512x128], Acuità visiva [ETDRS ad alto contrasto], Acuità letterale a basso contrasto [Sloan 2,5% e 1,25% lettere], Visione dei colori [Farnsworth D15]

Mese 3 +/- 3 giorni (circa 1,5 ore):

• Rassegna di AE e Con Meds
• Somministrare MFIS, BDI, VFQ-25 e supplemento di 10 voci e questionari MSQOL-54
• Test della vista (OCT - [Cubo disco ottico 200x200 e Cubo maculare 512x128], Acuità visiva [ETDRS ad alto contrasto], Acuità letterale a basso contrasto [Sloan 2,5% e 1,25% lettere], Visione dei colori [Farnsworth D15]

Mese 6 +/- 3 giorni (circa 2 ore):

• Rassegna di AE e Con Meds
• Somministrare MFIS, BDI, VFQ-25 e supplemento di 10 voci e questionari MSQOL-54
• Test della vista (OCT - [Cubo disco ottico 200x200 e Cubo maculare 512x128], Acuità visiva [ETDRS ad alto contrasto], Acuità letterale a basso contrasto [Sloan 2,5% e 1,25% lettere], Visione dei colori [Farnsworth D15], Campi visivi di Humphrey ( HVF)