Et forsøg med neurobeskyttelse med ACTH i akut optisk neuritis (ACTHAR)

Patienter med deres første episode af ensidig akut ON vil blive behandlet med enten 3 dages IV methylprednisolon efterfulgt af 11 dages oral prednison eller 15 dages intramuskulært eller subkutant corticotropin (Acthar).

Dette er en parallel aktiv gruppe, randomiseret kontrolleret forsøg, hvor op til 100 personer med klinisk unilateral akut optisk neuritis (≤ 2 ugers synstab; med eller uden en tidligere diagnose af recidiverende remitterende MS) vil blive behandlet med enten ACTH eller IV methylprednisolon /prednison i 2 uger for at vurdere RNFL-tykkelsen. De primære, sekundære og tertiære resultater vil være som nævnt ovenfor. Deltagerne vil blive vurderet for inklusions-/eksklusionskriterier af deres behandlende neurolog/øjenlæge ved University of Colorado Denver (PI-Dr. Jeffrey Bennett) eller University of Pennsylvania Scheie Eye Institute (PI-Dr. Kenneth Shindler). Efter informeret samtykke vil University of Colorado bestemme patientrandomisering for begge steder i henhold til det etablerede randomiseringsskema. En sikret fax- eller e-mail-bekræftelse vedrørende randomisering vil blive sendt til forskningspersonalet ved University of Pennsylvania, og korrekte apoteksordrer vil blive afgivet af stedets efterforsker eller udpegede. Vi forventer at tilmelde op til 50 fag pr. institution.

Efter informeret samtykke og randomisering vil deltagerne gennemgå baseline-procedurer (besøg 1) og modtage behandling med enten højdosis methylprednisolon (1000 mg IV qD i 3 dage efterfulgt af 60 mg oral prednison dagligt i 11 dage) eller Acthar (80 U IM eller SC dagligt i 5 dage efterfulgt af 40 U IM eller SC dagligt i 10 dage). Studieopfølgningsbesøg vil efterfølgende finde sted efter 1, 3 og 6 måneder. Under hvert besøg, inklusive baseline (besøg 1), vil ETDRS, lav kontrast skarphed (2,5%) og farvesyn (Farnsworth D-15) blive vurderet. OCT-evalueringer (Optic Disc Cube 200x200 og Macular Cube 512x128) vil blive udført ved baseline, 1, 3 og 6 måneder ved brug af spektralt domæne OCT (Cirrus OCT; Carl Zeiss Meditec, Dublin, CA, USA). Automatiserede synsfelter (Humphrey 30-2 SITA) vil blive udført ved baseline (besøg 1) og måned 6. Modificeret træthedspåvirkningsskala, multipel sklerose livskvalitet 54 Instrument, 25-elements visuelle funktionsspørgeskema med 10-elements supplement, Beck's Depression Inventory-spørgeskemaer vil blive vurderet ved hvert studiebesøg. Patientens behandlende læge vil udføre blodprøver og MR-evalueringer for at udelukke andre årsager til optisk neuropati ved det indledende studiebesøg som en del af deres rutinemæssige behandling.

RNFL-ødem vil blive defineret som enten gennemsnitlig RNFL-tykkelse større end den 95. percentil af den aldersmatchede normale database eller et forhold mellem RNFL-tykkelse (påvirket/medfølgende øje) større end 1,1 i en hvilken som helst kvadrant.8 Studiestederne vil indsamle og rapportere data om AE'er og SAE'er i henhold til standardpraksis.

Detaljeret patientskema for vurderinger:

Baseline, inden for 2 uger efter indtræden af ​​synstab (ca. 2 timer):

• Samtykke og diskussion af studieforventninger
• Kvalifikationstjekliste
• Gennemgang af medicinsk historie & demografi
• Optag en liste over Con Meds, Co-morbidities og symptomer på diagnosetidspunktet
• Få tilfældigt nummer
• Administrer MFIS, BDI, VFQ-25 og 10-elements supplement og MSQOL-54 spørgeskemaer
• Øjentest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 og Macular Cube 512x128], Synsskarphed [Højkontrast ETDRS], Lavkontrast Letter Acuity [Sloan 2,5% og 1,25% bogstaver], Farvesyn [Farnsworth D15], Humphreys synsfelt HVF).
• Administrer undersøgelsesmedicin (enten IM eller SC Acthar Gel eller IV Methylprednisolon med oral taper)
• Laboratorier og MR, pr. plejestandard

Måned 1 +/- 3 dage (ca. 1,5 time):

• Gennemgang af AE'er og Con Meds
• Administrer MFIS, BDI, VFQ-25 og 10-elements supplement og MSQOL-54 spørgeskemaer
• Øjentest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 og Macular Cube 512x128], Synsstyrke [Højkontrast ETDRS], Lavkontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % og 1,25 % bogstaver], Farvesyn [Farnsworth D15]

Måned 3 +/- 3 dage (ca. 1,5 time):

• Gennemgang af AE'er og Con Meds
• Administrer MFIS, BDI, VFQ-25 og 10-elements supplement og MSQOL-54 spørgeskemaer
• Øjentest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 og Macular Cube 512x128], Synsstyrke [Højkontrast ETDRS], Lavkontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % og 1,25 % bogstaver], Farvesyn [Farnsworth D15]

Måned 6 +/- 3 dage (ca. 2 timer):

• Gennemgang af AE'er og Con Meds
• Administrer MFIS, BDI, VFQ-25 og 10-elements supplement og MSQOL-54 spørgeskemaer
• Øjentest (OCT - [Optic Disc Cube 200x200 og Macular Cube 512x128], synsskarphed [Højkontrast ETDRS], bogstavskarphed med lav kontrast [Sloan 2,5 % og 1,25 % bogstaver], farvesyn [Farnsworth D15], Humphreys synsfelt HVF)