Zkouška neuroprotekce s ACTH u akutní optické neuritidy (ACTHAR)

Pacienti s první epizodou unilaterální akutní ON budou léčeni buď 3 dny IV methylprednisolonem následovaným 11 dny perorálním prednisonem nebo 15 dny intramuskulárním nebo subkutánním kortikotropinem (Acthar).

Jedná se o paralelní aktivní skupinu, randomizovanou kontrolovanou studii, ve které bude až 100 lidí s klinicky jednostrannou akutní optickou neuritidou (≤ 2 týdny ztráty zraku; s předchozí diagnózou recidivující remitentní RS nebo bez ní) léčeno buď ACTH nebo IV methylprednisolonem /prednison po dobu 2 týdnů k posouzení tloušťky RNFL. Primární, sekundární a terciární výsledky budou takové, jak je uvedeno výše. Účastníci budou posouzeni z hlediska kritérií pro zařazení/vyloučení jejich ošetřujícím neurologem/oftalmologem na University of Colorado Denver (PI-Dr. Jeffrey Bennett) nebo The University of Pennsylvania Scheie Eye Institute (PI-Dr. Kenneth Shindler). Po informovaném souhlasu určí University of Colorado randomizaci pacientů pro obě místa podle zavedeného schématu randomizace. Zabezpečený fax nebo e-mailové potvrzení týkající se randomizace bude zasláno výzkumnému personálu Pennsylvánské univerzity a vyšetřovatel nebo pověřená osoba zadá řádné objednávky v lékárně. Očekáváme, že zapíšeme až 50 předmětů na instituci.

Po informovaném souhlasu a randomizaci účastníci podstoupí základní procedury (návštěva 1) a dostanou léčbu buď vysokou dávkou methylprednisolonu (1000 mg IV qD po dobu 3 dnů a následně 60 mg perorálního prednisonu denně po dobu 11 dnů) nebo Acthar (80 U IM nebo SC denně po dobu 5 dnů a následně 40 U IM nebo SC denně po dobu 10 dnů). Následné návštěvy studie se následně uskuteční po 1, 3 a 6 měsících. Během každé návštěvy, včetně základní linie (návštěva 1), bude hodnocena ETDRS, ostrost nízkého kontrastu (2,5 %) a barevné vidění (Farnsworth D-15). Hodnocení OCT (Optic Disc Cube 200x200 a Macular Cube 512x128) budou prováděna na začátku, 1, 3 a 6 měsíců pomocí OCT spektrální domény (Cirrus OCT; Carl Zeiss Meditec, Dublin, CA, USA). Automatizovaná zorná pole (Humphrey 30-2 SITA) budou provedena na začátku (návštěva 1) a v 6. měsíci. Modifikovaná stupnice dopadu únavy, nástroj kvality života roztroušené sklerózy 54, 25položkový dotazník vizuální funkce s 10položkovým doplňkem, dotazníky Beck's Depression Inventory budou hodnoceny při každé studijní návštěvě. Ošetřující lékař pacienta provede krevní testy a vyšetření magnetickou rezonancí, aby vyloučil jiné příčiny neuropatie zrakového nervu na úvodní studijní návštěvě jako součást své rutinní péče.

Edém RNFL bude definován buď jako průměrná tloušťka RNFL větší než 95. percentil věkově odpovídající normální databáze nebo poměr tloušťky RNFL (postižené/spoluoko) větší než 1,1 v jakémkoli kvadrantu.8 Studijní místa budou shromažďovat a hlásit data o AE a SAE podle standardní praxe.

Podrobný rozpis vyšetření pacientů:

Výchozí stav, do 2 týdnů od začátku ztráty zraku (přibližně 2 hodiny):

• Souhlas a projednání studijních očekávání
• Kontrolní seznam způsobilosti
• Přehled lékařské historie a demografie
• Zaznamenejte si seznam Con Meds, souběžných onemocnění a příznaků v době diagnózy
• Získejte Randomizační číslo
• Spravujte dotazníky MFIS, BDI, VFQ-25 a 10položkový doplněk a MSQOL-54
• Testování zraku (OCT – [Optic Disc Cube 200x200 and Makcular Cube 512x128], Zraková ostrost [High Contrast ETDRS], Nízký kontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % a 1,25 % písmen], Barevné vidění [Farnsworth D15], Humphreyho vizuální pole HVF).
• Podávejte studijní léky (buď IM nebo SC Acthar Gel nebo IV methylprednisolon s perorálním zúžením)
• Laboratoře a MRI podle standardní péče

Měsíc 1 +/- 3 dny (přibližně 1,5 hodiny):

• Recenze AE a Con Meds
• Spravujte dotazníky MFIS, BDI, VFQ-25 a 10položkový doplněk a MSQOL-54
• Testování zraku (OCT – [Optic Disc Cube 200x200 and Macular Cube 512x128], Zraková ostrost [Vysoký kontrast ETDRS], Nízký kontrast písmene ostrosti [Sloan 2,5 % a 1,25 % písmen], Barevné vidění [Farnsworth D15]

Měsíc 3 +/- 3 dny (přibližně 1,5 hodiny):

• Recenze AE a Con Meds
• Spravujte dotazníky MFIS, BDI, VFQ-25 a 10položkový doplněk a MSQOL-54
• Testování zraku (OCT – [Optic Disc Cube 200x200 and Macular Cube 512x128], Zraková ostrost [Vysoký kontrast ETDRS], Nízký kontrast písmene ostrosti [Sloan 2,5 % a 1,25 % písmen], Barevné vidění [Farnsworth D15]

Měsíc 6 +/- 3 dny (přibližně 2 hodiny):

• Recenze AE a Con Meds
• Spravujte dotazníky MFIS, BDI, VFQ-25 a 10položkový doplněk a MSQOL-54
• Testování zraku (OCT – [Optic Disc Cube 200x200 and Makcular Cube 512x128], Zraková ostrost [High Contrast ETDRS], Nízký kontrast Letter Acuity [Sloan 2,5 % a 1,25 % písmen], Barevné vidění [Farnsworth D15], Humphreyho vizuální pole HVF)