- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02148016
Reparation och terapi av hornhinneepitel med hjälp av autolog limbal stamcellstransplantation
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Hornhinnans yta består av en unik typ av icke-keratiniserad epitelcell. Dessa celler är ordnade på ett ordnat sätt, vilket är viktigt för synen genom att upprätthålla transparensen i den visuella axeln.
Kemisk skada och pterygi kan skada limbus, zonen mellan hornhinnan och den bulbara konjunktiva, och orsaka brist på limbal stamcell (LSC). De representerar viktiga behandlingsbara orsaker till synförlust över hela världen. En brist på hornhinnedonatorvävnad hindrar många patienter från att återfå synen, vilket kräver nya behandlingsstrategier för att kringgå denna begränsning. Transplantation av stamceller representerar en tilltalande terapeutisk strategi inom regenerativ medicin, och användningen av endogena stamceller ger en möjlig lösning på problemet med immunavstötning.
För närvarande är LASIK (laserassisterad in situ keratomileusis) den vanligaste laserbehandlingen för synkorrigering i världen (över 10 miljoner operationer varje år); den har dock en stor nackdel genom att den försvagar hornhinnans integritet och struktur och predisponerar för komplikationer som keratektasi eller keratokonus (utbuktning av hornhinnan) och synförlust. Ett alternativ är fotorefraktiv keratektomi (PRK), som tar bort hornhinneepitel och främre stroma samtidigt som förekomsten av keratektasi eller keratokonus minimeras. De primära nackdelarna med PRK är att det kräver en längre återhämtningstid (hornhinneepitelet måste regenereras från patientens egna LSC) och kan resultera i suddig syn och smärta på grund av exponering av nervfibrer i hornhinnesmärta efter avlägsnande av epitelet. Täckning av exponerad hornhinnestromavävnad omedelbart efter operation med LSC-härledda hornhinneepitelceller kommer att lösa denna viktiga flaskhals och göra ögonlaseroperationer säkrare och bekvämare för miljontals människor.
Det är känt att förnyelse och reparation av hornhinnan förmedlas av stamceller i limbus. Autolog LSC-transplantation har rapporterats tidigare (Rama et al.). Emellertid krävdes musmatarceller för att expandera LSCs i kultur. Vi har framgångsrikt utvecklat ett matarfritt, kemiskt definierat medium för att expandera LSC:er. Dessa expanderade LSC: er kan reparera och regenerera hornhinneytor (Ouyang et al., under press).
Hypotes: Försöket kommer att visa huruvida en ny teknik, transplantation av LSCs expanderade från limbalvävnad i det oskadade ögat, kan förbättra den visuella funktionen hos patienter med ensidig hornhinnesjukdom. Dessutom kommer det att visa om det finns snabbare återhämtning och förbättrade visuella resultat efter PRK om expanderade LSC: er används för att täcka hornhinnan. Studien kommer också att jämföra förekomsten av komplikationer och karakterisera visuella resultat hos patienter som behandlas med den nya tekniken kontra kontrolltekniken.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Guangzhou, Kina
- Rekrytering
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
-
Huvudutredare:
- Yizhi Liu, MD, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Monokulär korneal kemisk skada eller pterygium, eller brytningsfel större än +/- 2D
- Informerat samtycke undertecknat av patient eller vårdnadshavare
Exklusions kriterier:
- Patienter med en historia av hornhinneperforering eller operation
- Patienter med andra ögonsjukdomar
- Patienter med en historia av allvarlig kardiovaskulär sjukdom, lever, njure, endokrina och hematopoetiska sjukdomar, diabetes eller immunbristsjukdomar
- Gravida eller ammande kvinnor
- Patienter som deltar i andra kliniska prövningar
- Patienter med en historia av psykisk ohälsa som inte kan ge informerat samtycke eller följa upp enligt studieprotokollet.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LSCs och fosterhinna (modifierad teknik)
Limbala stamceller (LSC) från det kontralaterala ögat kommer att skördas och expanderas i matarfria, kemiskt definierade media under en vecka på en kollagenbelagd kontaktlins. LSC:erna på kontaktlinsen kommer att transplanteras på en hornhinneyta in vivo, efter avlägsnande av ärrvävnad på grund av kemisk skada eller pterygium. Kontaktlinsen kommer sedan att täckas med fosterhinna för att säkra den på plats. Ögat kommer att behandlas med antibiotika (levofloxacin) och steroider (betametason), och sedan lappas. |
Limbala stamceller (LSC) från det kontralaterala ögat kommer att skördas och expanderas i matarfria, kemiskt definierade media under en vecka på en kollagenbelagd kontaktlins. LSC:erna på kontaktlinsen kommer att transplanteras på en hornhinneyta in vivo, efter avlägsnande av ärrvävnad på grund av kemisk skada eller pterygium. Kontaktlinsen kommer sedan att täckas med fosterhinna för att säkra den på plats. Ögat kommer att behandlas med antibiotika (levofloxacin) och steroider (betametason), och sedan lappas. |
|
Aktiv komparator: Endast fosterhinnan (traditionell teknik)
Enbart fosterhinna kommer att användas för att täcka hornhinnans yta, efter avlägsnande av ärrvävnad från en kemisk skada eller pterygium.
|
Enbart fosterhinna kommer att användas för att täcka hornhinnans yta, efter avlägsnande av ärrvävnad från en kemisk skada eller pterygium.
|
|
Experimentell: PRK, LSCs och fostervattenmembran (modifierad teknik)
Limbala stamceller (LSC) från det kontralaterala ögat kommer att skördas och expanderas i matarfria, kemiskt definierade media under en vecka på en kollagenbelagd kontaktlins. LSC:erna på kontaktlinsen kommer att transplanteras på en hornhinneyta in vivo, efter fotobrytande keratektomi (PRK). Kontaktlinsen kommer sedan att täckas med fosterhinna för att säkra den på plats. Ögat kommer att behandlas med antibiotika (levofloxacin) och steroider (betametason), och sedan lappas. |
Limbala stamceller (LSC) från det kontralaterala ögat kommer att skördas och expanderas i matarfria, kemiskt definierade media under en vecka på en kollagenbelagd kontaktlins. LSC:erna på kontaktlinsen kommer att transplanteras på en hornhinneyta in vivo, efter fotobrytande keratektomi (PRK). Kontaktlinsen kommer sedan att täckas med fosterhinna för att säkra den på plats. Ögat kommer att behandlas med antibiotika (levofloxacin) och steroider (betametason), och sedan lappas. |
|
Aktiv komparator: Endast PRK (traditionell teknik)
Enbart PRK kommer att utföras.
|
Enbart PRK kommer att utföras.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatt mått på synfunktion i ögon som behandlats för hornhinnesjukdom.
Tidsram: upp till 1 år
|
Slitlamp-undersökning, förutom mätning av synskärpa och intraokulärt tryck.
|
upp till 1 år
|
|
Sammansatt mått på synfunktion i ögon efter fotobrytande keratektomi (PRK)
Tidsram: upp till 1 år
|
upp till 1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av transparens av hornhinnan
Tidsram: upp till 1 år
|
Fotografering av främre segment och OCT samt pentacamfotografering kommer att utföras efter behandling dag 1, vecka 1, vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6 och år 1, för att bedöma transparens och krökning av hornhinnan.
|
upp till 1 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Postoperativa komplikationer
Tidsram: upp till 1 år
|
Slitlamp-undersökning, främre segmentfotografering, främre segment OCT, pentacam-fotografering, förutom mätning av synskärpa och intraokulärt tryck, kommer att utföras efter behandling dag 1, vecka 1, vecka 2, månad 1, månad 3, månad 6, och år 1, för att bedöma eventuella postoperativa komplikationer.
|
upp till 1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Yizhi Liu, MD, PhD, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Kolli S, Ahmad S, Mudhar HS, Meeny A, Lako M, Figueiredo FC. Successful application of ex vivo expanded human autologous oral mucosal epithelium for the treatment of total bilateral limbal stem cell deficiency. Stem Cells. 2014 Aug;32(8):2135-46. doi: 10.1002/stem.1694.
- Zakaria N, Possemiers T, Dhubhghaill SN, Leysen I, Rozema J, Koppen C, Timmermans JP, Berneman Z, Tassignon MJ. Results of a phase I/II clinical trial: standardized, non-xenogenic, cultivated limbal stem cell transplantation. J Transl Med. 2014 Mar 3;12:58. doi: 10.1186/1479-5876-12-58.
- Vazirani J, Basu S, Kenia H, Ali MH, Kacham S, Mariappan I, Sangwan V. Unilateral partial limbal stem cell deficiency: contralateral versus ipsilateral autologous cultivated limbal epithelial transplantation. Am J Ophthalmol. 2014 Mar;157(3):584-90.e1-2. doi: 10.1016/j.ajo.2013.11.011. Epub 2013 Nov 19.
- Wu Z, Zhou Q, Duan H, Wang X, Xiao J, Duan H, Li N, Li C, Wan P, Liu Y, Song Y, Zhou C, Huang Z, Wang Z. Reconstruction of auto-tissue-engineered lamellar cornea by dynamic culture for transplantation: a rabbit model. PLoS One. 2014 Apr 4;9(4):e93012. doi: 10.1371/journal.pone.0093012. eCollection 2014.
- Konomi K, Satake Y, Shimmura S, Tsubota K, Shimazaki J. Long-term results of amniotic membrane transplantation for partial limbal deficiency. Cornea. 2013 Aug;32(8):1110-5. doi: 10.1097/ICO.0b013e31828d06d2.
- Rama P, Matuska S, Paganoni G, Spinelli A, De Luca M, Pellegrini G. Limbal stem-cell therapy and long-term corneal regeneration. N Engl J Med. 2010 Jul 8;363(2):147-55. doi: 10.1056/NEJMoa0905955. Epub 2010 Jun 23.
- Ouyang H, Xue Y, Lin Y, Zhang X, Xi L, Patel S, Cai H, Luo J, Zhang M, Zhang M, Yang Y, Li G, Li H, Jiang W, Yeh E, Lin J, Pei M, Zhu J, Cao G, Zhang L, Yu B, Chen S, Fu XD, Liu Y, Zhang K. WNT7A and PAX6 define corneal epithelium homeostasis and pathogenesis. Nature. 2014 Jul 17;511(7509):358-61. doi: 10.1038/nature13465. Epub 2014 Jul 2.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ögonsjukdomar
- Konjunktiva sjukdomar
- Brytningsfel
- Myopi
- Pterygium
- Hyperopi
- Kornea sjukdomar
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Enzyminhibitorer
- Antiinflammatoriska medel
- Antineoplastiska medel
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Topoisomeras II-hämmare
- Topoisomerasinhibitorer
- Antibakteriella medel
- Cytokrom P-450 enzymhämmare
- Anti-astmatiska medel
- Andningsorgan
- Cytokrom P-450 CYP1A2-hämmare
- Anti-infektionsmedel, urinvägar
- Njurmedel
- Betametason
- Levofloxacin
- Ofloxacin
Andra studie-ID-nummer
- 2013SKL005
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .