Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsbehandling av deferipron hos patienter med pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (TIRCON-EXT)

12 augusti 2020 uppdaterad av: ApoPharma

Långtidsstudie av säkerhet och effekt av deferipron hos patienter med pantotenatkinasassocierad neurodegeneration (PKAN)

Patienter med PKAN kommer att behandlas med järnkelatorn deferipron i 18 månader. Endast patienter som har slutfört den tidigare studien TIRCON2012V1 (NCT01741532), en dubbelblind placebokontrollerad studie där deltagarna randomiserades till att få antingen deferipron eller placebo i 18 månader, är berättigade att registrera sig.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

TIRCON2012V1-EXT är en multicenter, enarmad, öppen studie. Alla patienter som genomförde den tidigare studien TIRCON2012V1 (NCT01741532) är berättigade att delta. I den initiala studien randomiserades patienterna i förhållandet 2:1 för att få 18 månaders behandling med antingen järnkelatorn deferipron eller placebo. I denna förlängningsstudie kommer alla deltagare att få deferipron i 18 månader. Beroende på vilken produkt som erhölls tidigare kommer patienterna alltså att vara på deferipron i totalt antingen 1,5 år eller 3 år. Liksom i den tidigare studien kommer bedömningar att göras var sjätte månad för att titta på läkemedlets säkerhet och för att se om patienterna visar någon förbättring av dystoni och andra symtom på PKAN.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

68

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Storbritannien
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genomförd studie TIRCON2012V1

Exklusions kriterier:

  • Dra sig ur studien TIRCON2012V1 av säkerhetsskäl
  • Planera att delta i en annan klinisk prövning när som helst från dagen för inskrivningen till 30 dagar efter behandling i den aktuella studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deferipron
Alla patienter kommer att få deferipron oral lösning.
Läkemedel: Deferipron oral lösning
Deferipron oral lösning i en dos på upp till 15 mg per kilogram kroppsvikt, två gånger om dagen
Andra namn:
  • DFP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 18 månader
Säkerhet och tolerabilitet utvärderades baserat på förändringar i: frekvens av biverkningar (AE), frekvens av allvarliga biverkningar (SAE) och utsättning på grund av biverkningar. Ingen statistisk jämförelse mellan grupperna gjordes eftersom alla deltagare fick samma studieprodukt.
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i poäng på BAD-skalan -- Jämförelse av behandlingsgrupper över varje studie
Tidsram: Baslinje och månad 18 för varje studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalan är ett instrument för att bedöma svårighetsgraden av dystoni i åtta kroppsregioner. De individuella poängen summeras för att ge ett totalpoäng som sträcker sig från 0 till 32; ju högre poäng, desto allvarligare dystoni. Patienterna bedömdes för förändringen i total BAD-poäng under loppet av både den initiala studien (under vilken en grupp fick placebo och den andra fick deferipron) och förlängningsstudien (under vilken båda grupperna fick deferipron).
Baslinje och månad 18 för varje studie
Förändring i poäng på BAD-skalan -- Jämförelse av placebo-DFP-patienter över studier
Tidsram: Baslinje och månad 18 för varje studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalan är ett instrument för att bedöma svårighetsgraden av dystoni i åtta kroppsregioner. De individuella poängen summeras för att ge ett totalpoäng som sträcker sig från 0 till 32; ju högre poäng, desto allvarligare dystoni. Patienterna bedömdes med avseende på förändringen i total BAD-poäng under loppet av varje studie.
Baslinje och månad 18 för varje studie
Förändring i poäng på BAD-skalan -- Jämförelse av DFP-DFP-patienter över studier
Tidsram: Baslinje och månad 18 för varje studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalan är ett instrument för att bedöma svårighetsgraden av dystoni i åtta kroppsregioner. De individuella poängen summeras för att ge ett totalpoäng som sträcker sig från 0 till 32; ju högre poäng, desto allvarligare dystoni. Patienterna bedömdes med avseende på förändringen i total BAD-poäng under studiens gång.
Baslinje och månad 18 för varje studie
Andel patienter med förbättrat eller oförändrat BAD Score
Tidsram: Månad 18 av varje studie
Patienterna ansågs svara på om deras DÅLIGA totalpoäng antingen förbättrades eller förblev oförändrad från baslinjen, där baslinjen var början på varje studie för placebo-DFP-gruppen och starten på den initiala studien för DFP-DFP-gruppen
Månad 18 av varje studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) Jämförelse av placebo-DFP-patienter över studier
Tidsram: Månad 18 av varje studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) är ett globalt index som används för att bedöma svaret av ett tillstånd på en terapi. Patienterna ombads vid varje besök efter baslinjen att bedöma sitt övergripande tillstånd sedan starten av förlängningsstudien på en 7-gradig betygsskala: 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket sämre och 7 = mycket sämre.
Månad 18 av varje studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ApoPharma

Utredare

  • Huvudutredare: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Huvudutredare: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Huvudutredare: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

16 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

16 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

26 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera