Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig deferipronbehandling hos pasienter med pantothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (TIRCON-EXT)

12. august 2020 oppdatert av: ApoPharma

Langtidsstudie av sikkerhet og effekt av deferipron hos pasienter med pantothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN)

Pasienter med PKAN vil bli behandlet med jernkelatoren deferipron i 18 måneder. Kun pasienter som har fullført den tidligere studien TIRCON2012V1 (NCT01741532), en dobbeltblind placebokontrollert studie der deltakerne ble randomisert til å motta enten deferipron eller placebo i 18 måneder, er kvalifisert til å melde seg inn.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

TIRCON2012V1-EXT er en multisenter, enarms, åpen studie. Alle pasienter som fullførte den tidligere studien TIRCON2012V1 (NCT01741532) er kvalifisert til å delta. I den første studien ble pasientene randomisert i forholdet 2:1 for å motta 18 måneders behandling med henholdsvis jernkelatoren deferipron eller placebo. I denne forlengelsesstudien vil alle deltakerne få deferipron i 18 måneder. Avhengig av hvilket produkt som ble mottatt tidligere, vil derfor pasienter være på deferipron i totalt enten 1,5 år eller 3 år. Som i den tidligere studien, vil vurderinger bli utført hver sjette måned for å se på sikkerheten til stoffet og for å se om pasientene viser noen bedring i dystoni og andre symptomer på PKAN.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført studie TIRCON2012V1

Ekskluderingskriterier:

  • Trakk seg fra studien TIRCON2012V1 av sikkerhetsgrunner
  • Planlegg å delta i en annen klinisk studie når som helst fra registreringsdagen til 30 dager etter behandling i den nåværende studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferipron
Alle pasienter vil få deferipron mikstur.
Legemiddel: Deferipron mikstur
Deferipron mikstur i en dose på opptil 15 mg per kilo kroppsvekt, to ganger daglig
Andre navn:
  • DFP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet ble vurdert basert på endringer i: frekvens av uønskede hendelser (AE), frekvens av alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering på grunn av uønskede hendelser. Ingen statistisk sammenligning mellom gruppene ble utført da alle deltakerne fikk samme studieprodukt.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av behandlingsgrupper over hver studie
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av både den første studien (der den ene gruppen fikk placebo og den andre fikk deferipron) og forlengelsesstudien (der begge gruppene fikk deferipron).
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av placebo-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av hver studie.
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av DFP-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av studien.
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Andel pasienter med forbedret eller uendret BAD-score
Tidsramme: Måned 18 av hver studie
Pasienter ble ansett som respondere hvis deres BAD-totalpoengsum enten ble forbedret eller forble uendret fra baseline, med baseline som starten på hver studie for placebo-DFP-gruppen og starten på den første studien for DFP-DFP-gruppen
Måned 18 av hver studie
Pasientens globale inntrykk av forbedring (PGI-I) Sammenligning av placebo-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Måned 18 av hver studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) er en global indeks som brukes til å vurdere responsen til en tilstand på en terapi. Pasientene ble bedt ved hvert besøk etter baseline om å vurdere sin generelle tilstand siden starten av utvidelsesstudien på en 7-punkts vurderingsskala: 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt dårligere, 6 = mye verre og 7 = veldig mye verre.
Måned 18 av hver studie

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ApoPharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Hovedetterforsker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hovedetterforsker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2014

Primær fullføring (Faktiske)

16. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

16. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

26. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Nevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propeller protein-assosiert nevrodegenerasjon (BPAN) | Mitokondriell membranprotein assosiert nevrodegenerasjon (MPAN) | Fettsyrehydroksylase-assosiert nevrodegenerasjon... og andre forhold
    Canada, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Serbia, Spania

Kliniske studier på Deferipron mikstur

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere