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Tratamiento a largo plazo con deferiprona en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa (TIRCON-EXT)

12 de agosto de 2020 actualizado por: ApoPharma

Estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de deferiprona en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN)

Los pacientes con PKAN serán tratados con el quelante de hierro deferiprona durante 18 meses. Solo los pacientes que hayan completado el estudio anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532), un ensayo doble ciego controlado con placebo en el que los participantes fueron asignados al azar para recibir deferiprona o placebo durante 18 meses, son elegibles para inscribirse.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

TIRCON2012V1-EXT es un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico. Todos los pacientes que completaron el estudio anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532) son elegibles para participar. En el estudio inicial, los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir 18 meses de tratamiento con el quelante de hierro deferiprona o placebo, respectivamente. En este estudio de extensión, todos los participantes recibirán deferiprona durante 18 meses. Por lo tanto, según el producto que se haya recibido antes, los pacientes recibirán deferiprona durante un total de 1,5 años o 3 años. Al igual que en el estudio anterior, se llevarán a cabo evaluaciones cada seis meses para analizar la seguridad del medicamento y ver si los pacientes muestran alguna mejora en la distonía y otros síntomas de PKAN.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estudio completado TIRCON2012V1

Criterio de exclusión:

  • Se retiró del estudio TIRCON2012V1 por motivos de seguridad
  • Planee participar en otro ensayo clínico en cualquier momento desde el día de la inscripción hasta 30 días después del tratamiento en el estudio actual

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferiprona
Todos los pacientes recibirán solución oral de deferiprona.
Droga: Solución oral de deferiprona
Solución oral de deferiprona a una dosis de hasta 15 mg por kilogramo de peso corporal, dos veces al día
Otros nombres:
  • DFP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 18 meses
La seguridad y la tolerabilidad se evaluaron en función de los cambios en: frecuencia de eventos adversos (EA), frecuencia de eventos adversos graves (SAE) e interrupción debido a EA. No se realizó una comparación estadística entre los grupos ya que todos los participantes recibieron el mismo producto del estudio.
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación en la escala BAD: comparación de los grupos de tratamiento en cada estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación BAD total durante el transcurso del estudio inicial (durante el cual un grupo recibió placebo y el otro recibió deferiprona) y el estudio de extensión (durante el cual ambos grupos recibieron deferiprona).
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Cambio en la puntuación en la escala BAD: comparación de pacientes con placebo-DFP en todos los estudios
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación total de BAD en el transcurso de cada estudio.
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Cambio en la puntuación en la escala BAD -- Comparación de pacientes con DFP-DFP entre estudios
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación total de BAD durante el transcurso del estudio.
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Proporción de pacientes con puntaje BAD mejorado o sin cambios
Periodo de tiempo: Mes 18 de cada estudio
Se consideró que los pacientes respondieron si su puntaje total de BAD mejoró o permaneció sin cambios desde el inicio, siendo el inicio de cada estudio para el grupo de placebo-DFP y el inicio del estudio inicial para el grupo de DFP-DFP.
Mes 18 de cada estudio
Comparación de la impresión global de mejora del paciente (PGI-I) de pacientes con placebo-DFP en todos los estudios
Periodo de tiempo: Mes 18 de cada estudio
La Impresión Global de Mejora del Paciente (PGI-I) es un índice global que se utiliza para calificar la respuesta de una condición a una terapia. Se pidió a los pacientes en cada visita posterior al inicio que calificaran su estado general desde el inicio del estudio de extensión en una escala de calificación de 7 puntos: 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor.
Mes 18 de cada estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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ApoPharma

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigador principal: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigador principal: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

16 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

16 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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