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Tratamento a longo prazo com deferiprona em pacientes com neurodegeneração associada a pantotenato quinase (TIRCON-EXT)

12 de agosto de 2020 atualizado por: ApoPharma

Estudo de Segurança e Eficácia de Longo Prazo da Deferiprona em Pacientes com Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase (PKAN)

Os pacientes com PKAN serão tratados com o quelante de ferro deferiprona por 18 meses. Apenas os pacientes que concluíram o estudo anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532), um estudo duplo-cego controlado por placebo no qual os participantes foram randomizados para receber deferiprona ou placebo por 18 meses, são elegíveis para inscrição.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O TIRCON2012V1-EXT é um estudo multicêntrico, de braço único e aberto. Todos os pacientes que completaram o estudo anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532) são elegíveis para participar. No estudo inicial, os pacientes foram randomizados em uma proporção de 2:1 para receber 18 meses de tratamento com o quelante de ferro deferiprona ou placebo, respectivamente. Neste estudo de extensão, todos os participantes receberão deferiprona por 18 meses. Assim, dependendo de qual produto foi recebido anteriormente, os pacientes estarão em deferiprona por um total de 1,5 ou 3 anos. Como no estudo anterior, as avaliações serão realizadas a cada seis meses para verificar a segurança do medicamento e verificar se os pacientes apresentam alguma melhora na distonia e outros sintomas de PKAN.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

68

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estudo concluído TIRCON2012V1

Critério de exclusão:

  • Desistiu do estudo TIRCON2012V1 por motivos de segurança
  • Planeje participar de outro estudo clínico a qualquer momento desde o dia da inscrição até 30 dias após o tratamento no estudo atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deferiprona
Todos os pacientes receberão solução oral de deferiprona.
Medicamento: Deferiprona solução oral
Solução oral de deferiprona em uma dosagem de até 15 mg por quilograma de peso corporal, duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • DFP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 18 meses
A segurança e a tolerabilidade foram avaliadas com base nas alterações em: frequência de eventos adversos (EAs), frequência de eventos adversos graves (SAEs) e descontinuação devido a AEs. Nenhuma comparação estatística entre os grupos foi realizada, pois todos os participantes receberam o mesmo produto do estudo.
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação na Escala BAD -- Comparação de Grupos de Tratamento em Cada Estudo
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo do estudo inicial (durante o qual um grupo recebeu placebo e o outro recebeu deferiprona) e o estudo de extensão (durante o qual ambos os grupos receberam deferiprona).
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Mudança na Pontuação na Escala BAD -- Comparação de Pacientes Placebo-DFP em Estudos
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo de cada estudo.
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Mudança na pontuação na escala BAD -- Comparação de pacientes DFP-DFP entre estudos
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo do estudo.
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Proporção de pacientes com pontuação BAD melhorada ou inalterada
Prazo: Mês 18 de cada estudo
Os pacientes foram considerados respondedores se sua pontuação total de BAD melhorou ou permaneceu inalterada em relação à linha de base, com a linha de base sendo o início de cada estudo para o grupo placebo-DFP e o início do estudo inicial para o grupo DFP-DFP
Mês 18 de cada estudo
Comparação de impressão global de melhora do paciente (PGI-I) de pacientes com placebo-DFP entre estudos
Prazo: Mês 18 de cada estudo
A impressão global de melhora do paciente (PGI-I) é um índice global usado para avaliar a resposta de uma condição a uma terapia. Os pacientes foram solicitados em cada visita pós-linha de base para avaliar sua condição geral desde o início do estudo de extensão em uma escala de classificação de 7 pontos: 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = nenhuma mudança, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior e 7 = muito pior.
Mês 18 de cada estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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ApoPharma

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigador principal: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigador principal: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2014

Conclusão Primária (Real)

16 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

16 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

26 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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