パントテネートキナーゼ関連神経変性患者における長期デフェリプロン治療 (TIRCON-EXT)
2020年8月12日 更新者：ApoPharma
パントテネートキナーゼ関連神経変性（PKAN）患者におけるデフェリプロンの長期安全性および有効性研究
PKAN の患者は、鉄キレート剤デフェリプロンで 18 か月間治療されます。
参加者がデフェリプロンまたはプラセボのいずれかを 18 か月間無作為に投与される二重盲検プラセボ対照試験である以前の試験 TIRCON2012V1 (NCT01741532) を完了した患者のみが、登録する資格があります。
調査の概要
詳細な説明
TIRCON2012V1-EXT は、多施設、単群、非盲検試験です。
以前の研究TIRCON2012V1（NCT01741532）を完了したすべての患者は、参加資格があります。
最初の研究では、患者は 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、それぞれ鉄キレート剤デフェリプロンまたはプラセボのいずれかによる 18 か月の治療を受けました。
この延長研究では、すべての参加者が18か月間デフェリプロンを受け取ります。
したがって、どちらの製品を先に受け取ったかによって、患者は合計で 1.5 年または 3 年のデフェリプロンを使用することになります。
以前の研究と同様に、薬の安全性を調べ、患者がジストニアやPKANの他の症状の改善を示しているかどうかを確認するために、6か月ごとに評価が行われます.
研究の種類
介入
入学 (実際)
68
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 調査完了 TIRCON2012V1
除外基準:
- 安全上の理由からTIRCON2012V1試験から撤退
- -登録日から現在の研究の治療後30日までの任意の時点で別の臨床試験に参加する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェリプロン
すべての患者は、デフェリプロン経口溶液を受け取ります。
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体重 1 キログラムあたり最大 15 mg の用量のデフェリプロン経口溶液、1 日 2 回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：18ヶ月
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安全性と忍容性は、有害事象 (AE) の頻度、重篤な有害事象 (SAE) の頻度、および AE による中止の変化に基づいて評価されました。
すべての参加者が同じ研究製品を受け取ったため、グループ間の統計的比較は行われませんでした。
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18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BADスケールのスコアの変化 -- 各研究における治療グループの比較
時間枠：各研究のベースラインと月 18
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Barry-Albright ジストニア (BAD) スケールは、身体の 8 つの領域におけるジストニアの重症度を評価するための手段です。
個々のスコアが合計されて、0 ～ 32 の範囲の合計スコアが得られます。スコアが高いほど、ジストニアはより深刻です。
患者は、最初の研究 (一方のグループがプラセボを受け、もう一方のグループがデフェリプロンを受けた) と延長研究 (両方のグループがデフェリプロンを受けた) の両方の過程で合計 BAD スコアの変化について評価されました。
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各研究のベースラインと月 18
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BAD スケールのスコアの変化 -- スタディ間のプラセボ DFP 患者の比較
時間枠：各研究のベースラインと月 18
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Barry-Albright ジストニア (BAD) スケールは、身体の 8 つの領域におけるジストニアの重症度を評価するための手段です。
個々のスコアが合計されて、0 ～ 32 の範囲の合計スコアが得られます。スコアが高いほど、ジストニアはより深刻です。
患者は、各研究の過程で合計 BAD スコアの変化について評価されました。
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各研究のベースラインと月 18
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BAD スケールのスコアの変化 -- 研究間の DFP-DFP 患者の比較
時間枠：各研究のベースラインと月 18
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Barry-Albright ジストニア (BAD) スケールは、身体の 8 つの領域におけるジストニアの重症度を評価するための手段です。
個々のスコアが合計されて、0 ～ 32 の範囲の合計スコアが得られます。スコアが高いほど、ジストニアはより深刻です。
患者は、研究の過程で合計 BAD スコアの変化について評価されました。
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各研究のベースラインと月 18
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BADスコアが改善または不変の患者の割合
時間枠：各研究の18か月目
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患者の BAD 合計スコアがベースラインから改善または不変のままである場合、患者はレスポンダーと見なされました。ベースラインは、プラセボ-DFP グループの各研究の開始点であり、DFP-DFP グループの最初の研究の開始点です。
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各研究の18か月目
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患者全体の改善の印象 (PGI-I) 試験間のプラセボ-DFP 患者の比較
時間枠：各研究の18か月目
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患者全体の改善の印象 (PGI-I) は、治療に対する状態の反応を評価するために使用される全体的な指標です。
患者は、ベースライン後の各訪問時に、延長試験の開始以降の全体的な状態を 7 段階の評価スケールで評価するように求められました: 1 = 非常に改善、2 = 大幅に改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、 5 = わずかに悪い、6 = かなり悪い、7 = 非常に悪い。
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各研究の18か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Thomas Klopstock, MD、Klinikum der Universität München
- 主任研究者：Nardo Nardocci, MD、Foundation Neurological Institute C. Besta
- 主任研究者：Patrick Chinnery, MD、Newcastle University Institute of Human Genetics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年6月1日
一次修了 (実際)
2018年3月16日
研究の完了 (実際)
2018年3月16日
試験登録日
最初に提出
2014年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月25日
最初の投稿 (見積もり)
2014年6月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月12日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TIRCON2012V1-EXT
- 2012-000845-11 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフェリプロン内服液の臨床試験
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Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentuckyわからない
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Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...完了
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University of Wisconsin, MadisonNational Institute on Aging (NIA)募集
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Inje University完了
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Do Hyun ParkHK inno.N Corporation募集