Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Длительное лечение деферипроном у пациентов с нейродегенерацией, ассоциированной с пантотенаткиназой (TIRCON-EXT)

12 августа 2020 г. обновлено: ApoPharma

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности деферипрона у пациентов с нейродегенерацией, связанной с пантотенаткиназой (PKAN)

Пациентов с PKAN будут лечить хелатором железа деферипроном в течение 18 месяцев. Только пациенты, прошедшие ранее исследование TIRCON2012V1 (NCT01741532), двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором участники были рандомизированы для получения либо деферипрона, либо плацебо в течение 18 месяцев, имеют право на участие.

Обзор исследования

Подробное описание

TIRCON2012V1-EXT — это многоцентровое открытое исследование с одной группой. Все пациенты, прошедшие ранее исследование TIRCON2012V1 (NCT01741532), имеют право принять участие. В начальном исследовании пациенты были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения 18-месячного лечения деферипроном или плацебо, соответственно. В этом расширенном исследовании все участники будут получать деферипрон в течение 18 месяцев. Таким образом, в зависимости от того, какой препарат был получен ранее, пациенты будут принимать деферипрон в общей сложности либо 1,5 года, либо 3 года. Как и в предыдущем исследовании, оценки будут проводиться каждые шесть месяцев, чтобы проверить безопасность препарата и увидеть, наблюдается ли у пациентов какое-либо улучшение дистонии и других симптомов PKAN.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершено исследование TIRCON2012V1

Критерий исключения:

  • Выведен из исследования TIRCON2012V1 по соображениям безопасности
  • Запланируйте участие в другом клиническом испытании в любое время со дня регистрации до 30 дней после лечения в текущем исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Деферипрон
Все пациенты будут получать пероральный раствор деферипрон.
Раствор деферипрона для приема внутрь в дозе до 15 мг на килограмм массы тела 2 раза в сутки.
Другие имена:
  • DFP

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 18 месяцев
Безопасность и переносимость оценивали на основании изменений: частоты нежелательных явлений (НЯ), частоты серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и прекращения лечения из-за НЯ. Статистического сравнения между группами не проводилось, так как все участники получали один и тот же исследуемый продукт.
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале BAD — сравнение групп лечения в каждом исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общей оценки BAD в течение как начального исследования (во время которого одна группа получала плацебо, так и другую — деферипрон), так и дополнительного исследования (во время которого обе группы получали деферипрон).
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Изменение балла по шкале BAD — сравнение пациентов, принимавших плацебо-DFP, в разных исследованиях
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общего балла BAD в ходе каждого исследования.
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Изменение оценки по шкале BAD — сравнение пациентов DFP-DFP в разных исследованиях
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общего балла BAD в ходе исследования.
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Доля пациентов с улучшенной или неизменной оценкой BAD
Временное ограничение: 18-й месяц каждого исследования
Пациенты считались ответившими на лечение, если их общий балл BAD либо улучшался, либо оставался неизменным по сравнению с исходным уровнем, при этом исходным уровнем считалось начало каждого исследования для группы плацебо-DFP и начало начального исследования для группы DFP-DFP.
18-й месяц каждого исследования
Общее впечатление пациента об улучшении (PGI-I) Сравнение пациентов, принимавших плацебо-DFP, в разных исследованиях
Временное ограничение: 18-й месяц каждого исследования
Общее впечатление пациента об улучшении (PGI-I) — это глобальный индекс, используемый для оценки реакции состояния на терапию. Пациентов просили при каждом посещении после исходного уровня оценить свое общее состояние с момента начала дополнительного исследования по 7-балльной оценочной шкале: 1 = очень значительное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже и 7 = очень сильно хуже.
18-й месяц каждого исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Главный следователь: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Главный следователь: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Главный следователь: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Деферипрон раствор для приема внутрь

Подписаться