Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen deferipronihoito potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (TIRCON-EXT)

keskiviikko 12. elokuuta 2020 päivittänyt: ApoPharma

Deferipronin pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (PKAN)

Potilaita, joilla on PKAN, hoidetaan rautakelaattorilla, deferipronilla 18 kuukauden ajan. Vain potilaat, jotka ovat suorittaneet aiemman tutkimuksen TIRCON2012V1 (NCT01741532), kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun tutkimuksen, jossa osallistujat satunnaistettiin saamaan joko deferipronia tai lumelääkettä 18 kuukauden ajan, voivat osallistua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TIRCON2012V1-EXT on monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus. Kaikki aiemman tutkimuksen TIRCON2012V1 (NCT01741532) suorittaneet potilaat voivat osallistua. Alkututkimuksessa potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan 18 kuukauden hoitoa joko rautaa kelatoivalla deferipronilla tai lumelääkeellä. Tässä jatkotutkimuksessa kaikki osallistujat saavat deferipronia 18 kuukauden ajan. Siten potilaat saavat deferipronia yhteensä joko 1,5 vuoden tai 3 vuoden ajan riippuen siitä, mikä tuote on vastaanotettu aikaisemmin. Kuten aikaisemmassakin tutkimuksessa, arvioinnit suoritetaan kuuden kuukauden välein lääkkeen turvallisuuden tarkastelemiseksi ja sen selvittämiseksi, onko potilailla dystonian ja muiden PKAN-oireiden paranemista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

68

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Valmistunut tutkimus TIRCON2012V1

Poissulkemiskriteerit:

  • Poistui tutkimuksesta TIRCON2012V1 turvallisuussyistä
  • Suunnittele osallistuvasi toiseen kliiniseen tutkimukseen milloin tahansa ilmoittautumispäivästä 30 päivään hoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferiproni
Kaikki potilaat saavat deferiproni-oraaliliuosta.
Lääke: Deferiprone oraaliliuos
Deferiproni-oraaliliuos, annoksena enintään 15 mg painokiloa kohti, kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • DFP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Turvallisuus ja siedettävyys arvioitiin seuraavien muutosten perusteella: haittatapahtumien esiintymistiheys (AE), vakavien haittatapahtumien esiintyvyys (SAE) ja hoidon lopettaminen haittavaikutusten vuoksi. Ryhmien välillä ei tehty tilastollista vertailua, koska kaikki osallistujat saivat saman tutkimustuotteen.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pistemäärässä BAD-asteikolla – hoitoryhmien vertailu kussakin tutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilaiden BAD-pistemäärän muutos arvioitiin sekä alkuperäisen tutkimuksen (jonka aikana yksi ryhmä sai lumelääkettä ja toinen deferipronia) että jatkotutkimuksen (jonka aikana molemmat ryhmät saivat deferipronia) aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Muutos pisteissä BAD-asteikolla – plasebo-DFP-potilaiden vertailu tutkimuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilailta arvioitiin BAD-pistemäärän muutos kunkin tutkimuksen aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Muutos pisteissä BAD-asteikolla – DFP-DFP-potilaiden vertailu eri tutkimuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilailta arvioitiin BAD-pistemäärän muutos tutkimuksen aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Niiden potilaiden osuus, joiden BAD-pisteet ovat parantuneet tai pysyneet muuttumattomina
Aikaikkuna: Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaiden katsottiin vastanneiksi, jos heidän BAD-kokonaispisteensä joko parani tai pysyi muuttumattomana lähtötasosta. Lähtötilanne oli kunkin tutkimuksen alku lumelääke-DFP-ryhmässä ja alkuperäisen tutkimuksen alku DFP-DFP-ryhmässä.
Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaiden maailmanlaajuisen paranemisen vaikutelma (PGI-I) plasebo-DFP-potilaiden vertailu eri tutkimuksissa
Aikaikkuna: Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaan kokonaisvaikutelma paranemisesta (PGI-I) on maailmanlaajuinen indeksi, jota käytetään arvioimaan sairauden vastetta hoitoon. Potilaita pyydettiin jokaisella perustilanteen jälkeisellä käynnillä arvioimaan yleiskuntonsa jatkotutkimuksen alusta lähtien 7-pisteen luokitusasteikolla: 1 = parantunut huomattavasti, 2 = parantunut paljon, 3 = parantunut vähän, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi.
Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ApoPharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Päätutkija: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Päätutkija: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 26. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deferiprone oraaliliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa