Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčba deferipronem u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (TIRCON-EXT)

12. srpna 2020 aktualizováno: ApoPharma

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti deferipronu u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (PKAN)

Pacienti s PKAN budou léčeni chelátorem železa deferipronem po dobu 18 měsíců. Pouze pacienti, kteří dokončili dřívější studii TIRCON2012V1 (NCT01741532), dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii, ve které byli účastníci randomizováni tak, aby dostávali buď deferipron, nebo placebo po dobu 18 měsíců, jsou způsobilí k zařazení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TIRCON2012V1-EXT je multicentrická, jednoramenná, otevřená studie. Všichni pacienti, kteří dokončili dřívější studii TIRCON2012V1 (NCT01741532), se mohou zúčastnit. V úvodní studii byli pacienti randomizováni v poměru 2:1 k 18měsíční léčbě buď chelátorem železa deferipronem, nebo placebem, v daném pořadí. V této prodloužené studii budou všichni účastníci dostávat deferipron po dobu 18 měsíců. V závislosti na tom, který přípravek byl podán dříve, budou pacienti na deferipronu celkem buď 1,5 roku nebo 3 roky. Stejně jako v předchozí studii se bude každých šest měsíců provádět hodnocení, aby se zjistila bezpečnost léku a aby se zjistilo, zda pacienti vykazují nějaké zlepšení dystonie a dalších příznaků PKAN.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Německo
      • Munich, Německo, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončená studie TIRCON2012V1

Kritéria vyloučení:

  • Z bezpečnostních důvodů odstoupili ze studie TIRCON2012V1
  • Plánujte účast v další klinické studii kdykoli ode dne zařazení do 30 dnů po léčbě v aktuální studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferipron
Všichni pacienti dostanou deferipron perorální roztok.
Lék: Deferipron perorální roztok
Deferipron perorální roztok v dávce do 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně
Ostatní jména:
  • DFP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 18 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost byly hodnoceny na základě změn: frekvence nežádoucích účinků (AE), frekvence závažných nežádoucích účinků (SAE) a přerušení léčby kvůli AE. Nebylo provedeno žádné statistické srovnání mezi skupinami, protože všichni účastníci dostali stejný studijní produkt.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre na škále BAD - Porovnání léčebných skupin v každé studii
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu počáteční studie (během které jedna skupina dostávala placebo a druhá deferipron) a prodloužené studie (během které obě skupiny dostávaly deferipron).
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Změna skóre na škále BAD – srovnání pacientů s placebem a DFP napříč studiemi
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu každé studie.
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Změna skóre na škále BAD – srovnání pacientů DFP-DFP napříč studiemi
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu studie.
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Podíl pacientů se zlepšeným nebo nezměněným BAD skóre
Časové okno: 18. měsíc každé studie
Pacienti byli považováni za reagující, pokud se jejich celkové skóre BAD buď zlepšilo, nebo zůstalo nezměněno oproti výchozí hodnotě, přičemž výchozí stav byl začátkem každé studie pro skupinu s placebem-DFP a začátkem počáteční studie pro skupinu DFP-DFP
18. měsíc každé studie
Globální dojem zlepšení pacientů (PGI-I) Porovnání pacientů s placebem a DFP napříč studiemi
Časové okno: 18. měsíc každé studie
Pacientský globální dojem zlepšení (PGI-I) je globální index používaný k hodnocení reakce stavu na terapii. Pacienti byli při každé návštěvě po vstupním vyšetření požádáni, aby ohodnotili svůj celkový stav od začátku prodloužené studie na 7bodové hodnotící škále: 1 = velmi zlepšené, 2 = velmi zlepšené, 3 = minimální zlepšení, 4 = žádná změna, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší a 7 = mnohem horší.
18. měsíc každé studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Vrchní vyšetřovatel: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

16. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

16. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

26. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit