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Trattamento a lungo termine con deferiprone in pazienti con neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (TIRCON-EXT)

12 agosto 2020 aggiornato da: ApoPharma

Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia del deferiprone in pazienti con neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN)

I pazienti con PKAN saranno trattati con il chelante del ferro deferiprone per 18 mesi. Solo i pazienti che hanno completato lo studio precedente TIRCON2012V1 (NCT01741532), uno studio in doppio cieco controllato con placebo in cui i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere deferiprone o placebo per 18 mesi, possono arruolarsi.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

TIRCON2012V1-EXT è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto. Tutti i pazienti che hanno completato lo studio precedente TIRCON2012V1 (NCT01741532) possono partecipare. Nello studio iniziale, i pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere 18 mesi di trattamento rispettivamente con il chelante del ferro deferiprone o con placebo. In questo studio di estensione, tutti i partecipanti riceveranno deferiprone per 18 mesi. Pertanto, a seconda del prodotto ricevuto in precedenza, i pazienti assumeranno deferiprone per un totale di 1,5 anni o 3 anni. Come nello studio precedente, le valutazioni saranno effettuate ogni sei mesi per esaminare la sicurezza del farmaco e vedere se i pazienti mostrano miglioramenti nella distonia e in altri sintomi della PKAN.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

68

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Munich, Germania, 80336
        • Klinikum der Universität München
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Studio completato TIRCON2012V1

Criteri di esclusione:

  • Ritirato dallo studio TIRCON2012V1 per motivi di sicurezza
  • Pianificare la partecipazione a un'altra sperimentazione clinica in qualsiasi momento dal giorno dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo il trattamento nello studio in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferiprone
Tutti i pazienti riceveranno la soluzione orale di deferiprone.
Deferiprone soluzione orale ad un dosaggio fino a 15 mg per chilogrammo di peso corporeo, due volte al giorno
Altri nomi:
  • DFP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 18 mesi
La sicurezza e la tollerabilità sono state valutate in base ai cambiamenti in: frequenza di eventi avversi (AE), frequenza di eventi avversi gravi (SAE) e interruzione dovuta a eventi avversi. Non è stato condotto alcun confronto statistico tra i gruppi poiché tutti i partecipanti hanno ricevuto lo stesso prodotto dello studio.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto dei gruppi di trattamento in ogni studio
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso sia dello studio iniziale (durante il quale un gruppo ha ricevuto placebo e l'altro ha ricevuto deferiprone) sia dello studio di estensione (durante il quale entrambi i gruppi hanno ricevuto deferiprone).
Basale e mese 18 di ogni studio
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto tra pazienti trattati con placebo e DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso di ciascuno studio.
Basale e mese 18 di ogni studio
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto dei pazienti DFP-DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso dello studio.
Basale e mese 18 di ogni studio
Proporzione di pazienti con punteggio BAD migliorato o invariato
Lasso di tempo: Mese 18 di ogni studio
I pazienti sono stati considerati responder se il loro punteggio totale BAD migliorava o rimaneva invariato rispetto al basale, dove il basale rappresentava l'inizio di ogni studio per il gruppo placebo-DFP e l'inizio dello studio iniziale per il gruppo DFP-DFP
Mese 18 di ogni studio
Confronto dell'impressione di miglioramento globale del paziente (PGI-I) dei pazienti trattati con placebo e DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Mese 18 di ogni studio
Il Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) è un indice globale utilizzato per valutare la risposta di una condizione a una terapia. Ai pazienti è stato chiesto ad ogni visita post-basale di valutare la loro condizione generale dall'inizio dello studio di estensione su una scala di valutazione a 7 punti: 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggio, 6 = molto peggio e 7 = molto molto peggio.
Mese 18 di ogni studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigatore principale: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigatore principale: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

16 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

16 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

26 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deferiprone soluzione orale

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