Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú deferipron-kezelés pantotenát-kináz-asszociált neurodegenerációban szenvedő betegeknél (TIRCON-EXT)

2020. augusztus 12. frissítette: ApoPharma

A deferipron hosszú távú biztonságossági és hatékonysági vizsgálata pantotenát-kinázzal kapcsolatos neurodegenerációban (PKAN) szenvedő betegeknél

A PKAN-ban szenvedő betegeket 18 hónapig a deferipron vaskelátorral kezelik. Csak azok a betegek jelentkezhetnek, akik befejezték a korábbi TIRCON2012V1 (NCT01741532) vizsgálatot, egy kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatot, amelyben a résztvevőket randomizálták, hogy 18 hónapig deferipront vagy placebót kapjanak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A TIRCON2012V1-EXT egy többközpontú, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálat. Minden olyan beteg részt vehet, aki befejezte a korábbi TIRCON2012V1 (NCT01741532) vizsgálatot. A kezdeti vizsgálatban a betegeket 2:1 arányban randomizálták, hogy 18 hónapos kezelést kapjanak a vaskelátképző deferipronnal vagy placebóval. Ebben a kiterjesztett vizsgálatban minden résztvevő 18 hónapig deferipront kap. Így attól függően, hogy melyik terméket kapták meg korábban, a betegek összesen 1,5 vagy 3 évig kapnak deferipront. A korábbi vizsgálathoz hasonlóan hathavonta értékeléseket végeznek a gyógyszer biztonságosságának vizsgálata és annak megállapítása érdekében, hogy a betegeknél javult-e a dystonia és a PKAN egyéb tünetei.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

68

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Németország
      • Munich, Németország, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Befejezett TIRCON2012V1 tanulmány

Kizárási kritériumok:

  • Biztonsági okokból kilépett a TIRCON2012V1 tanulmányból
  • Tervezzen részt venni egy másik klinikai vizsgálatban a felvétel napjától a jelenlegi vizsgálatban szereplő kezelést követő 30 napig

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deferiprone
Minden beteg deferipron belsőleges oldatot kap.
Drog: Deferiprone belsőleges oldat
Deferipron belsőleges oldat legfeljebb 15 mg/testtömeg-kilogramm dózisban, naponta kétszer
Más nevek:
  • DFP

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 18 hónap
A biztonságosságot és a tolerálhatóságot a következő változások alapján értékelték: a mellékhatások gyakorisága (AE), a súlyos nemkívánatos események gyakorisága (SAE) és a nemkívánatos események miatti megszakítás. Nem végeztek statisztikai összehasonlítást a csoportok között, mivel minden résztvevő ugyanazt a vizsgálati terméket kapta.
18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Pontszám változás a BAD skálán – A kezelési csoportok összehasonlítása az egyes vizsgálatok során
Időkeret: Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
A Barry-Albright Dystonia (BAD) skála a dystonia súlyosságának értékelésére szolgáló eszköz nyolc testrégióban. Az egyéni pontszámok összegzése 0 és 32 közötti összpontszámot eredményez; minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a dystonia. A betegeknél a teljes BAD pontszám változását értékelték mind a kezdeti vizsgálat (amely során az egyik csoport placebót kapott, a másik pedig deferipront), mind a kiterjesztett vizsgálat (amely során mindkét csoport kapott deferipront) során.
Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
Pontszám változás a BAD skálán -- A placebo-DFP-betegek összehasonlítása a különböző tanulmányokban
Időkeret: Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
A Barry-Albright Dystonia (BAD) skála a dystonia súlyosságának értékelésére szolgáló eszköz nyolc testrégióban. Az egyéni pontszámok összegzése 0 és 32 közötti összpontszámot eredményez; minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a dystonia. A betegeket a teljes BAD pontszám változása alapján értékelték az egyes vizsgálatok során.
Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
Pontszám változás a BAD skálán -- A DFP-DFP betegek összehasonlítása a különböző tanulmányokban
Időkeret: Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
A Barry-Albright Dystonia (BAD) skála a dystonia súlyosságának értékelésére szolgáló eszköz nyolc testrégióban. Az egyéni pontszámok összegzése 0 és 32 közötti összpontszámot eredményez; minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a dystonia. A betegeknél a teljes BAD pontszám változását értékelték a vizsgálat során.
Az egyes tanulmányok kiindulási állapota és 18. hónapja
Javult vagy változatlan rossz pontszámmal rendelkező betegek aránya
Időkeret: Minden vizsgálat 18. hónapja
A betegeket akkor tekintették reagálónak, ha a BAD összpontszámuk javult, vagy nem változott a kiindulási értékhez képest, ahol a kiindulási érték minden egyes vizsgálat kezdete volt a placebo-DFP csoportban és a kezdeti vizsgálat kezdete a DFP-DFP csoportban.
Minden vizsgálat 18. hónapja
A betegek globális javulási benyomása (PGI-I) A placebo-DFP-betegek összehasonlítása a vizsgálatok során
Időkeret: Minden vizsgálat 18. hónapja
A Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) egy globális index, amelyet egy állapot terápiára adott válaszának értékelésére használnak. A betegeket minden egyes kiindulási vizit alkalmával arra kérték, hogy értékeljék általános állapotukat a kiterjesztett vizsgálat kezdete óta egy 7 pontos értékelési skálán: 1 = nagyon sokat javult, 2 = sokat javult, 3 = minimális javulás, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb és 7 = nagyon sokkal rosszabb.
Minden vizsgálat 18. hónapja

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ApoPharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Kutatásvezető: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Kutatásvezető: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. március 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 25.

Első közzététel (Becslés)

2014. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. augusztus 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel