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Langzeitbehandlung mit Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (TIRCON-EXT)

12. August 2020 aktualisiert von: ApoPharma

Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

Patienten mit PKAN werden 18 Monate lang mit dem Eisenchelator Deferipron behandelt. Nur Patienten, die die frühere Studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in der die Teilnehmer randomisiert 18 Monate lang entweder Deferipron oder Placebo erhielten, abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme berechtigt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

TIRCON2012V1-EXT ist eine multizentrische, einarmige Open-Label-Studie. Alle Patienten, die an der früheren Studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) teilgenommen haben, sind zur Teilnahme berechtigt. In der ersten Studie wurden die Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten 18 Monate lang entweder den Eisenchelator Deferipron oder Placebo. In dieser Verlängerungsstudie erhalten alle Teilnehmer 18 Monate lang Deferipron. Je nachdem, welches Produkt früher erhalten wurde, werden die Patienten also insgesamt entweder 1,5 Jahre oder 3 Jahre mit Deferipron behandelt. Wie in der früheren Studie werden alle sechs Monate Bewertungen durchgeführt, um die Sicherheit des Medikaments zu prüfen und um festzustellen, ob die Patienten eine Verbesserung der Dystonie und anderer Symptome von PKAN zeigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universitat Munchen
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Studie TIRCON2012V1

Ausschlusskriterien:

  • Aus Sicherheitsgründen aus der Studie TIRCON2012V1 zurückgezogen
  • Planen Sie die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu einem beliebigen Zeitpunkt ab dem Tag der Registrierung bis 30 Tage nach der Behandlung in der aktuellen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferipron
Alle Patienten erhalten Deferipron-Lösung zum Einnehmen.
Arzneimittel: Deferipron Lösung zum Einnehmen
Deferipron Lösung zum Einnehmen in einer Dosierung von bis zu 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht zweimal täglich
Andere Namen:
  • DFP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 18 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit wurden auf der Grundlage von Änderungen bewertet in: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE), Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUEs) und Abbruch aufgrund von UE. Es wurde kein statistischer Vergleich zwischen den Gruppen durchgeführt, da alle Teilnehmer das gleiche Studienprodukt erhielten.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich der Behandlungsgruppen in jeder Studie
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden sowohl im Verlauf der Anfangsstudie (während der eine Gruppe Placebo und die andere Deferipron erhielt) als auch der Verlängerungsstudie (während der beide Gruppen Deferipron erhielten) auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich von Placebo-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden im Laufe jeder Studie auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich von DFP-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden im Laufe der Studie auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Anteil der Patienten mit verbessertem oder unverändertem BAD-Score
Zeitfenster: Monat 18 jeder Studie
Patienten wurden als Responder angesehen, wenn sich ihr BAD-Gesamtwert gegenüber dem Ausgangswert entweder verbesserte oder unverändert blieb, wobei der Ausgangswert der Beginn jeder Studie für die Placebo-DFP-Gruppe und der Beginn der ersten Studie für die DFP-DFP-Gruppe war
Monat 18 jeder Studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) Vergleich von Placebo-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Monat 18 jeder Studie
Der Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) ist ein globaler Index, der verwendet wird, um das Ansprechen einer Erkrankung auf eine Therapie zu bewerten. Die Patienten wurden bei jedem Besuch nach der Baseline gebeten, ihren Gesamtzustand seit Beginn der Verlängerungsstudie auf einer 7-Punkte-Bewertungsskala zu bewerten: 1 = sehr stark verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter.
Monat 18 jeder Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApoPharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universitat Munchen
  • Hauptermittler: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hauptermittler: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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