Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langvarig deferipronbehandling hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (TIRCON-EXT)

12. august 2020 opdateret af: ApoPharma

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effekt af deferipron hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)

Patienter med PKAN vil blive behandlet med jernchelatoren deferipron i 18 måneder. Kun patienter, der har gennemført det tidligere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), et dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg, hvor deltagerne blev randomiseret til at modtage enten deferipron eller placebo i 18 måneder, er kvalificerede til at tilmelde sig.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

TIRCON2012V1-EXT er et multicenter, enkelt-arm, åbent studie. Alle patienter, der gennemførte det tidligere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), er berettiget til at deltage. I den indledende undersøgelse blev patienterne randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage 18 måneders behandling med henholdsvis jernchelatoren deferipron eller placebo. I denne forlængelsesundersøgelse vil alle deltagere modtage deferipron i 18 måneder. Alt efter hvilket produkt, der blev modtaget tidligere, vil patienterne således være på deferipron i i alt enten 1,5 år eller 3 år. Som i den tidligere undersøgelse vil der blive udført vurderinger hver sjette måned for at se på lægemidlets sikkerhed og for at se, om patienterne viser nogen forbedring af dystoni og andre symptomer på PKAN.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afsluttet undersøgelse TIRCON2012V1

Ekskluderingskriterier:

  • Trak sig fra undersøgelsen TIRCON2012V1 af sikkerhedsmæssige årsager
  • Planlæg at deltage i et andet klinisk forsøg på et hvilket som helst tidspunkt fra tilmeldingsdagen indtil 30 dage efter behandling i den aktuelle undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferipron
Alle patienter vil modtage deferipron oral opløsning.
Medicin: Deferipron oral opløsning
Deferipron oral opløsning i en dosis på op til 15 mg pr. kg kropsvægt, to gange dagligt
Andre navne:
  • DFP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet blev vurderet baseret på ændringer i: hyppighed af bivirkninger (AE'er), hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering på grund af AE'er. Der blev ikke foretaget nogen statistisk sammenligning mellem grupperne, da alle deltagere modtog det samme undersøgelsesprodukt.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af behandlingsgrupper over hver undersøgelse
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af både den indledende undersøgelse (hvor den ene gruppe fik placebo, og den anden fik deferipron) og forlængelsesundersøgelsen (hvor begge grupper fik deferipron).
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af placebo-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af hver undersøgelse.
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af DFP-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af undersøgelsen.
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Andel af patienter med forbedret eller uændret BAD Score
Tidsramme: Måned 18 af hver undersøgelse
Patienterne blev anset for at være respondere, hvis deres BAD-totalscore enten forbedredes eller forblev uændret i forhold til baseline, hvor baseline var starten på hver undersøgelse for placebo-DFP-gruppen og starten på den indledende undersøgelse for DFP-DFP-gruppen
Måned 18 af hver undersøgelse
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) Sammenligning af placebo-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Måned 18 af hver undersøgelse
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) er et globalt indeks, der bruges til at vurdere en tilstands respons på en terapi. Patienterne blev ved hvert post-baseline besøg bedt om at vurdere deres generelle tilstand siden starten af ​​forlængelsesstudiet på en 7-punkts vurderingsskala: 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre og 7 = meget værre.
Måned 18 af hver undersøgelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ApoPharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Ledende efterforsker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Ledende efterforsker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

16. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2014

Først opslået (Skøn)

26. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Neurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forhold
    Canada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien

Kliniske forsøg med Deferipron oral opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner