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Traitement à long terme par la défériprone chez les patients atteints de neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (TIRCON-EXT)

12 août 2020 mis à jour par: ApoPharma

Étude d'innocuité et d'efficacité à long terme de la défériprone chez des patients atteints de neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (PKAN)

Les patients atteints de PKAN seront traités avec le chélateur du fer défériprone pendant 18 mois. Seuls les patients qui ont terminé l'étude antérieure TIRCON2012V1 (NCT01741532), un essai en double aveugle contrôlé par placebo dans lequel les participants ont été randomisés pour recevoir soit de la défériprone soit un placebo pendant 18 mois, sont éligibles pour s'inscrire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

TIRCON2012V1-EXT est une étude multicentrique, à un seul bras, en ouvert. Tous les patients qui ont terminé l'étude précédente TIRCON2012V1 (NCT01741532) sont éligibles pour y participer. Dans l'étude initiale, les patients ont été randomisés selon un ratio de 2:1 pour recevoir 18 mois de traitement avec le chélateur du fer défériprone ou un placebo, respectivement. Dans cette étude de prolongation, tous les participants recevront de la défériprone pendant 18 mois. Ainsi, selon le produit reçu en premier, les patients seront sous défériprone pendant 1,5 an ou 3 ans au total. Comme dans l'étude précédente, des évaluations seront effectuées tous les six mois pour examiner l'innocuité du médicament et pour voir si les patients présentent une amélioration de la dystonie et d'autres symptômes de la PKAN.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Etude terminée TIRCON2012V1

Critère d'exclusion:

  • Retiré de l'étude TIRCON2012V1 pour des raisons de sécurité
  • Prévoyez de participer à un autre essai clinique à tout moment à partir du jour de l'inscription jusqu'à 30 jours après le traitement dans l'étude en cours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Défériprone
Tous les patients recevront une solution buvable de défériprone.
Médicament: Solution buvable de défériprone
Solution buvable de défériprone à une posologie allant jusqu'à 15 mg par kilogramme de poids corporel, deux fois par jour
Autres noms:
  • DFP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 18 mois
L'innocuité et la tolérabilité ont été évaluées en fonction des changements dans : la fréquence des événements indésirables (EI), la fréquence des événements indésirables graves (EIG) et l'arrêt en raison des EI. Aucune comparaison statistique entre les groupes n'a été effectuée car tous les participants ont reçu le même produit à l'étude.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score sur l'échelle BAD - Comparaison des groupes de traitement dans chaque étude
Délai: Ligne de base et mois 18 de chaque étude
L'échelle Barry-Albright Dystonia (BAD) est un instrument permettant d'évaluer la gravité de la dystonie dans huit régions du corps. Les scores individuels sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 32 ; plus le score est élevé, plus la dystonie est sévère. Les patients ont été évalués pour l'évolution du score BAD total au cours de l'étude initiale (au cours de laquelle un groupe a reçu un placebo et l'autre a reçu de la défériprone) et de l'étude d'extension (au cours de laquelle les deux groupes ont reçu de la défériprone).
Ligne de base et mois 18 de chaque étude
Modification du score sur l'échelle BAD - Comparaison des patients placebo-DFP entre les études
Délai: Ligne de base et mois 18 de chaque étude
L'échelle Barry-Albright Dystonia (BAD) est un instrument permettant d'évaluer la gravité de la dystonie dans huit régions du corps. Les scores individuels sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 32 ; plus le score est élevé, plus la dystonie est sévère. Les patients ont été évalués pour le changement du score BAD total au cours de chaque étude.
Ligne de base et mois 18 de chaque étude
Modification du score sur l'échelle BAD - Comparaison des patients DFP-DFP entre les études
Délai: Ligne de base et mois 18 de chaque étude
L'échelle Barry-Albright Dystonia (BAD) est un instrument permettant d'évaluer la gravité de la dystonie dans huit régions du corps. Les scores individuels sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 32 ; plus le score est élevé, plus la dystonie est sévère. Les patients ont été évalués pour le changement du score BAD total au cours de l'étude.
Ligne de base et mois 18 de chaque étude
Proportion de patients avec un score BAD amélioré ou inchangé
Délai: Mois 18 de chaque étude
Les patients étaient considérés comme répondeurs si leur score total BAD s'améliorait ou restait inchangé par rapport au départ, le départ étant le début de chaque étude pour le groupe placebo-DFP et le début de l'étude initiale pour le groupe DFP-DFP
Mois 18 de chaque étude
Comparaison de l'impression globale d'amélioration du patient (PGI-I) des patients placebo-DFP entre les études
Délai: Mois 18 de chaque étude
L'impression globale d'amélioration du patient (PGI-I) est un indice global utilisé pour évaluer la réponse d'une condition à une thérapie. Les patients ont été invités à chaque visite post-inclusion pour évaluer leur état général depuis le début de l'étude d'extension sur une échelle d'évaluation en 7 points : 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire, 6 = bien pire et 7 = très bien pire.
Mois 18 de chaque étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ApoPharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Chercheur principal: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Chercheur principal: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2014

Achèvement primaire (Réel)

16 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

16 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2014

Première publication (Estimation)

26 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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