판토텐산 키나아제 관련 신경변성 환자에서 장기 데페리프론 치료 (TIRCON-EXT)
2020년 8월 12일 업데이트: ApoPharma
PKAN(Pantothenate Kinase-Associated Neurodegeneration) 환자에서 데페리프론의 장기 안전성 및 효능 연구
PKAN 환자는 철분 킬레이터 데페리프론으로 18개월 동안 치료를 받게 됩니다.
이전 연구 TIRCON2012V1(NCT01741532) 연구를 완료한 환자만 참가자가 18개월 동안 데페리프론 또는 위약을 무작위로 투여받은 이중 맹검 위약 대조 시험으로 등록할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
TIRCON2012V1-EXT는 다중 센터, 단일 암, 공개 라벨 연구입니다.
이전 연구 TIRCON2012V1(NCT01741532)을 완료한 모든 환자가 참여할 수 있습니다.
초기 연구에서 환자들은 철분 킬레이트제 데페리프론 또는 위약으로 각각 18개월 치료를 받도록 2:1 비율로 무작위 배정되었습니다.
이 확장 연구에서 모든 참가자는 18개월 동안 데페리프론을 투여받게 됩니다.
따라서, 어떤 제품을 더 일찍 받았느냐에 따라 환자는 총 1.5년 또는 3년 동안 데페리프론을 사용하게 됩니다.
이전 연구에서와 같이 평가는 약물의 안전성을 살펴보고 환자가 근긴장이상 및 기타 PKAN 증상의 개선을 보이는지 확인하기 위해 6개월마다 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
68
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 완료된 연구 TIRCON2012V1
제외 기준:
- 안전상의 이유로 연구 TIRCON2012V1에서 철회
- 현재 연구에서 등록일부터 치료 후 30일까지 언제든지 다른 임상 시험에 참여할 계획
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페리프론
모든 환자는 데페리프론 경구 용액을 받게 됩니다.
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체중 1kg당 최대 15mg의 데페리프론 경구 용액을 1일 2회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 18개월
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부작용 빈도(AE), 심각한 부작용(SAE) 빈도 및 AE로 인한 중단의 변화를 기준으로 안전성 및 내약성을 평가했습니다.
모든 참가자가 동일한 연구 제품을 받았기 때문에 그룹 간의 통계적 비교는 수행되지 않았습니다.
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BAD 척도의 점수 변화 - 각 연구에 대한 치료군 비교
기간: 각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD(Barry-Albright Dystonia) 척도는 8개 신체 부위의 근긴장 이상 정도를 평가하는 도구입니다.
개별 점수는 합산되어 0에서 32까지의 총 점수를 제공합니다. 점수가 높을수록 디스토니아가 더 심한 것입니다.
환자들은 초기 연구(한 그룹은 위약을 투여받았고 다른 그룹은 데페리프론을 투여받았음)와 확장 연구(두 그룹 모두 데페리프론을 투여받았음) 과정에 걸쳐 총 BAD 점수의 변화에 대해 평가되었습니다.
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각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD 척도의 점수 변화 -- 연구 전반에 걸친 위약-DFP 환자의 비교
기간: 각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD(Barry-Albright Dystonia) 척도는 8개 신체 부위의 근긴장 이상 정도를 평가하는 도구입니다.
개별 점수는 합산되어 0에서 32까지의 총 점수를 제공합니다. 점수가 높을수록 디스토니아가 더 심한 것입니다.
각 연구 과정에 걸쳐 총 BAD 점수의 변화에 대해 환자를 평가했습니다.
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각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD 척도의 점수 변화 -- 연구 전반에 걸친 DFP-DFP 환자의 비교
기간: 각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD(Barry-Albright Dystonia) 척도는 8개 신체 부위의 근긴장 이상 정도를 평가하는 도구입니다.
개별 점수는 합산되어 0에서 32까지의 총 점수를 제공합니다. 점수가 높을수록 디스토니아가 더 심한 것입니다.
연구 과정 동안 총 BAD 점수의 변화에 대해 환자를 평가했습니다.
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각 연구의 기준선 및 18개월
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BAD 점수가 개선되었거나 변경되지 않은 환자의 비율
기간: 각 연구의 18개월
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위약-DFP 그룹에 대한 각 연구의 시작과 DFP-DFP 그룹에 대한 초기 연구의 시작이 기준선인 상태에서 BAD 총 점수가 기준선에서 개선되거나 변경되지 않은 경우 환자를 응답자로 간주했습니다.
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각 연구의 18개월
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연구 전반에 걸친 위약-DFP 환자의 PGI-I(Patient Global Impression of Improvement) 비교
기간: 각 연구의 18개월
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PGI-I(Patient Global Impression of Improvement)는 치료에 대한 상태의 반응을 평가하는 데 사용되는 글로벌 지표입니다.
각 기준선 이후 방문 시 환자에게 확장 연구 시작 이후 전반적인 상태를 7점 척도로 평가하도록 요청했습니다. 1 = 매우 많이 개선됨, 2 = 많이 개선됨, 3 = 최소한으로 개선됨, 4 = 변화 없음, 5 = 최소한으로 악화됨, 6 = 매우 악화됨, 7 = 매우 악화됨.
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각 연구의 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
- 수석 연구원: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
- 수석 연구원: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 16일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 25일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 12일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TIRCON2012V1-EXT
- 2012-000845-11 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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