Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długotrwałe leczenie deferypronem pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (TIRCON-EXT)

12 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: ApoPharma

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności deferypronu u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (PKAN)

Pacjenci z PKAN będą leczeni chelatorem żelaza deferypronem przez 18 miesięcy. Do badania kwalifikują się tylko pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIRCON2012V1 (NCT01741532), podwójnie ślepą próbę z grupą kontrolną otrzymującą placebo, w której uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej deferypron lub placebo przez 18 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

TIRCON2012V1-EXT to wieloośrodkowe, jednoramienne badanie otwarte. Do udziału kwalifikują się wszyscy pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIRCON2012V1 (NCT01741532). W początkowym badaniu pacjentów przydzielono losowo w stosunku 2:1 do grup otrzymujących przez 18 miesięcy leczenie odpowiednio chelatorem żelaza deferypronem lub placebo. W tym rozszerzonym badaniu wszyscy uczestnicy będą otrzymywać deferypron przez 18 miesięcy. Tak więc, w zależności od tego, który produkt otrzymano wcześniej, pacjenci będą przyjmować deferypron łącznie przez 1,5 roku lub 3 lata. Podobnie jak we wcześniejszym badaniu, oceny będą przeprowadzane co sześć miesięcy w celu sprawdzenia bezpieczeństwa leku i sprawdzenia, czy pacjenci wykazują jakąkolwiek poprawę w zakresie dystonii i innych objawów PKAN.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone badanie TIRCON2012V1

Kryteria wyłączenia:

  • Wycofał się z badania TIRCON2012V1 ze względów bezpieczeństwa
  • Zaplanuj udział w innym badaniu klinicznym w dowolnym momencie od dnia rejestracji do 30 dni po leczeniu w bieżącym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferypron
Wszyscy pacjenci otrzymają roztwór doustny deferypronu.
Lek: Roztwór doustny deferypronu
Roztwór doustny deferypronu w dawce do 15 mg na kilogram masy ciała dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • DFP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancję oceniano na podstawie zmian: częstości zdarzeń niepożądanych (AE), częstości poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz przerwania leczenia z powodu AE. Nie przeprowadzono statystycznego porównania między grupami, ponieważ wszyscy uczestnicy otrzymywali ten sam badany produkt.
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali ZŁEGO -- Porównanie grup terapeutycznych w każdym badaniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie zarówno badania początkowego (podczas którego jedna grupa otrzymywała placebo, a druga deferypronu), jak i badania kontynuacyjnego (podczas którego obie grupy otrzymywały deferypron).
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Zmiana wyniku w skali BAD — porównanie pacjentów otrzymujących placebo-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie każdego badania.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Zmiana wyniku w skali BAD — porównanie pacjentów z DFP-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie badania.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Odsetek pacjentów z poprawionym lub niezmienionym ZŁYM wynikiem
Ramy czasowe: Miesiąc 18 każdego badania
Pacjentów uznano za reagujących na leczenie, jeśli ich łączny wynik BAD poprawił się lub pozostał niezmieniony w stosunku do wartości wyjściowej, przy czym wartość wyjściową stanowi początek każdego badania w grupie otrzymującej placebo-DFP i początek badania wstępnego w grupie otrzymującej DFP-DFP
Miesiąc 18 każdego badania
Ogólne wrażenie poprawy (PGI-I) pacjentów Porównanie pacjentów otrzymujących placebo-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Miesiąc 18 każdego badania
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) to globalny wskaźnik używany do oceny odpowiedzi stanu na terapię. Pacjenci byli proszeni podczas każdej wizyty po wizycie początkowej, aby ocenili swój ogólny stan od rozpoczęcia badania przedłużającego na 7-punktowej skali ocen: 1 = bardzo dużo poprawił się, 2 = znacznie się poprawił, 3 = minimalnie poprawił się, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorzej, 6 = znacznie gorzej, 7 = bardzo dużo gorzej.
Miesiąc 18 każdego badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ApoPharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Główny śledczy: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Główny śledczy: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania
  • Children's National Research Institute
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicy
    Rejestracja na zaproszenie
    Potrzeby opieki paliatywnej dzieci z rzadkimi chorobami i ich rodzinami (FACE-Rare)
    Wrodzona przepuklina przeponowa | Ciężka hemofilia A | Syndrom Noonana | Zespół krótkiego jelita | Zespół trisomii 13 | Zespół Cockayne'a | Syndrom CHARGE'a | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration | Wczesna dziecięca encefalopatia padaczkowa | Niedobór syntetazy asparaginy | Zespół FOXG1 | Zespół KBG | Arthrogryposis... i inne warunki
    Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Roztwór doustny deferypronu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj