Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige behandeling met deferipron bij patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie (TIRCON-EXT)

12 augustus 2020 bijgewerkt door: ApoPharma

Langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsstudie van deferipron bij patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie (PKAN)

Patiënten met PKAN zullen gedurende 18 maanden worden behandeld met de ijzerchelator deferipron. Alleen patiënten die de eerdere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) hebben voltooid, een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin deelnemers werden gerandomiseerd om gedurende 18 maanden ofwel deferipron of placebo te krijgen, komen in aanmerking voor inschrijving.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

TIRCON2012V1-EXT is een multicenter, eenarmig, open-label onderzoek. Alle patiënten die de eerdere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname. In de initiële studie werden patiënten gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om 18 maanden behandeling te krijgen met respectievelijk de ijzerchelator deferipron of placebo. In deze vervolgstudie krijgen alle deelnemers gedurende 18 maanden deferipron. Dus, afhankelijk van welk product eerder is ontvangen, zullen patiënten in totaal 1,5 jaar of 3 jaar deferipron gebruiken. Net als in de eerdere studie zullen er om de zes maanden beoordelingen worden uitgevoerd om te kijken naar de veiligheid van het medicijn en om te zien of patiënten enige verbetering vertonen in dystonie en andere symptomen van PKAN.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

68

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Afgeronde studie TIRCON2012V1

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft zich om veiligheidsredenen teruggetrokken uit de studie TIRCON2012V1
  • Plan deelname aan een ander klinisch onderzoek op elk moment vanaf de dag van inschrijving tot 30 dagen na de behandeling in het huidige onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deferipron
Alle patiënten krijgen deferipron drank.
Geneesmiddel: Deferipron drank
Deferipron drank in een dosering van maximaal 15 mg per kilogram lichaamsgewicht, tweemaal daags
Andere namen:
  • DFP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 18 maanden
De veiligheid en verdraagbaarheid werden beoordeeld op basis van veranderingen in: frequentie van bijwerkingen (AE's), frequentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzetting vanwege bijwerkingen. Er werd geen statistische vergelijking tussen de groepen uitgevoerd omdat alle deelnemers hetzelfde onderzoeksproduct ontvingen.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van behandelingsgroepen over elke studie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score in de loop van zowel het initiële onderzoek (waarbij de ene groep placebo kreeg en de andere deferipron) als het vervolgonderzoek (waarbij beide groepen deferipron kregen).
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van placebo-DFP-patiënten in verschillende onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden in de loop van elk onderzoek beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score.
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van DFP-DFP-patiënten in verschillende onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score in de loop van het onderzoek.
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Percentage patiënten met verbeterde of ongewijzigde BAD-score
Tijdsspanne: Maand 18 van elke studie
Patiënten werden geacht responders te zijn als hun BAD-totaalscore verbeterde of onveranderd bleef ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij de uitgangswaarde het begin was van elk onderzoek voor de placebo-DFP-groep en het begin van het initiële onderzoek voor de DFP-DFP-groep
Maand 18 van elke studie
Patiënt Global Impression of Improvement (PGI-I) Vergelijking van Placebo-DFP-patiënten in verschillende studies
Tijdsspanne: Maand 18 van elke studie
De Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) is een wereldwijde index die wordt gebruikt om de respons van een aandoening op een therapie te beoordelen. Patiënten werd bij elk bezoek na baseline gevraagd om hun algehele toestand sinds de start van het vervolgonderzoek te beoordelen op een 7-puntsschaal: 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter en 7 = heel veel slechter.
Maand 18 van elke studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApoPharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Hoofdonderzoeker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hoofdonderzoeker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

26 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Deferipron drank

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren