Ublituximab för Akut Neuromyelit Optica (NMO) återfall

Inklusionskriterier:

1. Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke.
2. 18-100 år.
3. Ny akut optikusneurit och/eller transversell myelit. En klinisk händelse definieras som en episod av inflammation i ryggmärgen och/eller synnerven som leder till neurologiska brister vid fysisk undersökning som inte kan tillskrivas en annan sjukdomsprocess.
4. Bekräftad eller starkt misstänkt diagnos av NMO enligt 2006 års revisioner av Wingerchuk diagnostiska kriterier för NMO (Wingerchuk, 2006), eller AQP4 positiv NMOSD.
5. Antalet B-celler måste vara normalt (5-20 % av det totala antalet lymfocyter) hos försökspersoner som inte har fått någon annan B-cellsnedbrytande behandling under det senaste året. För dem som fått behandling med B-cellsnedbrytande under det senaste året är ett B-cellantal på minst 0,5 % nödvändigt.

6. En kvinnlig försöksperson är berättigad att delta i rättegången om hon är:

   • Inte gravid eller ammande;
   • Av icke-fertil ålder ELLER av fertil ålder

7. Försökspersonen har ett negativt serumgraviditetstest vid screening och samtycker till något av följande:

   • Fullständig avhållsamhet från samlag under perioden från samtycke till prövningen till 6 månader efter den sista dosen av prövningsprodukten; eller,

   • Konsekvent och korrekt användning av en av följande acceptabla metoder för preventivmedel under perioden från samtycke till prövningen till 6 månader efter den sista dosen av prövningsprodukten:

     • Orala preventivmedel
     • Injicerbart progesteron
     • Levonorgestrel implantat
     • Östrogen vaginal ring
     • Perkutana p-plåster
     • Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS)
     • Manlig partner sterilisering
     • Dubbelbarriärmetod

Exklusions kriterier:

1. Aktuella bevis eller känd historia av kliniskt signifikant infektion inklusive:

   • Kronisk eller pågående aktiv infektionssjukdom
   • Tidigare allvarliga opportunistiska eller atypiska infektioner.
   • Hepatit B
   • Tuberkulos (TB)
   • HIV
2. Historik med kliniskt signifikant trauma från centrala nervsystemet (CNS) (t. ryggmärgskompression).

3. Tidigare eller nuvarande historia av medicinskt signifikanta biverkningar från:

   • Kortikosteroider
   • Difenhydramin
   • Murina eller mus/humana chimära antikroppar

4. Tidigare eller aktuell malignitet, med undantag för

   • Livmoderhalscancer Steg 1B eller lägre
   • Icke-invasiv basalcells- och skivepitelhudkarcinom
   • Cancerdiagnoser med en varaktighet av fullständigt svar (remission) >5 år En historia av hematologisk malignitet utesluter en patient från deltagande, oavsett respons.
5. Betydande samtidig, okontrollerat medicinskt tillstånd inklusive, men inte begränsat till, hjärt-, njur-, lever-, hematologiska, gastrointestinala, endokrina, immunbristsyndrom, pulmonell, cerebral, psykiatrisk eller neurologisk sjukdom som kan påverka patientens säkerhet, försämra patientens tillförlitliga deltagande i prövningen, försämra utvärderingen av endpoints eller nödvändiggöra användningen av medicin som inte tillåts enligt protokollet, vilket bestäms av PI för prövningen.
6. Användning av ett prövningsläkemedel eller annan experimentell terapi för ett annat tillstånd än NMO inom 4 veckor, 5 farmakokinetiska halveringstider eller varaktighet av biologisk effekt (beroende på vilket som är längre) före screening.
7. Aktuellt deltagande i någon annan interventionell klinisk prövning. Deltagande i icke-interventionsprövning kräver godkännande av protokollet av utredaren.
8. Försökspersoner som samtidigt får andra prövningsmedel, eller som har deltagit i en interventionell klinisk prövning inom de senaste 21 dagarna, eller försökspersoner som har vaccinerats med ett levande vaccin < 2 månader innan prövningen inkluderades.
9. Eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos ammande spädbarn sekundärt till behandling av mamman med ublituximab bör amning avbrytas om mamman behandlas med ublituximab.