Ublituximab pro relapsy akutní neuromyelitidy (NMO).

Kritéria pro zařazení:

1. Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.
2. 18-100 let věku.
3. Nová akutní optická neuritida a/nebo transverzální myelitida. Klinická událost je definována jako epizoda zánětu v míše a/nebo očním nervu vedoucí k neurologickým deficitům při fyzikálním vyšetření, které nelze připsat jinému chorobnému procesu.
4. Potvrzená nebo vysoce suspektní diagnóza NMO podle revizí Wingerchuk diagnostických kritérií pro NMO z roku 2006 (Wingerchuk, 2006), nebo AQP4 pozitivní NMOSD.
5. Počet B lymfocytů musí být normální (5-20 % z celkového počtu lymfocytů) u subjektů, které v minulém roce nepodstoupily jinou terapii deplecí B lymfocytů. Pro ty, kteří v posledním roce podstupují terapii deplecí B buněk, je nutný počet B buněk alespoň 0,5 %.

6. Žena je způsobilá vstoupit do hodnocení, pokud je:

   • Netěhotná nebo kojící;
   • Neplodný potenciál NEBO fertilní potenciál

7. Subjekt má negativní těhotenský test v séru při screeningu a souhlasí s jedním z následujících:

   • Úplná abstinence od pohlavního styku po dobu od souhlasu do studie do 6 měsíců po poslední dávce hodnoceného přípravku; nebo,

   • Důsledné a správné používání jedné z následujících přijatelných metod antikoncepce po dobu od souhlasu do studie až do 6 měsíců po poslední dávce hodnoceného přípravku:

     • Perorální antikoncepce
     • Injekční progesteron
     • Implantáty levonorgestrelu
     • Estrogenní vaginální kroužek
     • Perkutánní antikoncepční náplasti
     • Nitroděložní tělísko (IUD) nebo intrauterinní systém (IUS)
     • Sterilizace mužského partnera
     • Metoda dvojité bariéry

Kritéria vyloučení:

1. Současné důkazy nebo známá anamnéza klinicky významné infekce včetně:

   • Chronické nebo probíhající aktivní infekční onemocnění
   • Předchozí závažné oportunní nebo atypické infekce.
   • Žloutenka typu B
   • tuberkulóza (TB)
   • HIV
2. Anamnéza klinicky významného traumatu centrálního nervového systému (CNS) (např. komprese míchy).

3. Minulá nebo současná historie lékařsky významných nežádoucích účinků z:

   • kortikosteroidy
   • Difenhydramin
   • Myší nebo myší/lidské chimérické protilátky

4. Minulá nebo současná malignita, kromě

   • Karcinom děložního čípku stadium 1B nebo méně
   • Neinvazivní bazaliom a spinocelulární karcinom kůže
   • Diagnózy rakoviny s délkou úplné odpovědi (remise) > 5 let Historie hematologické malignity vylučuje subjekt z účasti bez ohledu na odpověď.
5. Významný souběžný, nekontrolovaný zdravotní stav včetně, ale bez omezení na, srdeční, ledvinové, jaterní, hematologické, gastrointestinální, endokrinní, syndrom imunodeficience, plicní, cerebrální, psychiatrické nebo neurologické onemocnění, které by mohlo ovlivnit bezpečnost subjektu, zhoršit spolehlivou účast subjektu na studie, zhoršit hodnocení koncových bodů nebo vyžadovat použití léků, které protokol nepovoluje, jak určil PI studie.
6. Použití zkoušeného léku nebo jiné experimentální terapie pro stav jiný než NMO během 4 týdnů, 5 farmakokinetických poločasů nebo trvání biologického účinku (podle toho, co je delší) před screeningem.
7. Současná účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii. Účast v neintervenční studii vyžaduje schválení protokolu zkoušejícím.
8. Subjekty, které současně dostávají jakékoli jiné zkoumané látky nebo se účastnily intervenčního klinického hodnocení během posledních 21 dnů, nebo subjekty, které byly očkovány živou vakcínou < 2 měsíce před zařazením do studie.
9. Vzhledem k tomu, že existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí v důsledku léčby matky ublituximabem, mělo by být kojení přerušeno, pokud je matka léčena ublituximabem.