Ublituximab til tilbagefald af akut neuromyelitis optica (NMO).

Inklusionskriterier:

1. Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke.
2. 18-100 år.
3. Ny akut optisk neuritis og/eller tværgående myelitis. En klinisk hændelse defineres som en episode med betændelse i rygmarven og/eller synsnerven, der fører til neurologiske mangler ved fysisk undersøgelse, som ikke kan tilskrives en anden sygdomsproces.
4. Bekræftet eller stærkt mistænkt diagnose af NMO i henhold til 2006-revisionerne af Wingerchuk diagnostiske kriterier for NMO (Wingerchuk, 2006) eller AQP4 positiv NMOSD.
5. B-celletallet skal være normalt (5-20 % af det samlede antal lymfocytter) hos forsøgspersoner, som ikke har modtaget en anden B-celle-nedbrydende behandling inden for det seneste år. For dem, der er i behandling med B-celleudtømning inden for det seneste år, er et B-celletal på mindst 0,5 % nødvendigt.

6. En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage i forsøget, hvis hun er:

   • Ikke gravid eller ammende;
   • Af ikke-fertilitet ELLER af den fødedygtige alder

7. Forsøgspersonen har en negativ serumgraviditetstest ved screening og accepterer et af følgende:

   • Fuldstændig afholdenhed fra samleje i perioden fra samtykke til forsøget indtil 6 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt; eller,

   • Konsekvent og korrekt brug af en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder i perioden fra samtykke til forsøget indtil 6 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt:

     • Orale præventionsmidler
     • Injicerbar progesteron
     • Levonorgestrel implantater
     • Østrogen vaginal ring
     • Perkutane præventionsplastre
     • Intrauterin enhed (IUD) eller intrauterin system (IUS)
     • Sterilisering af mandlig partner
     • Dobbelt barriere metode

Ekskluderingskriterier:

1. Aktuelt bevis eller kendt historie om klinisk signifikant infektion, herunder:

   • Kronisk eller vedvarende aktiv infektionssygdom
   • Tidligere alvorlige opportunistiske eller atypiske infektioner.
   • Hepatitis B
   • Tuberkulose (TB)
   • HIV
2. Anamnese med klinisk signifikant traume i centralnervesystemet (CNS) (f. rygmarvskompression).

3. Tidligere eller nuværende historie med medicinsk signifikante bivirkninger fra:

   • Kortikosteroider
   • Diphenhydramin
   • Murine eller mus/humane kimære antistoffer

4. Tidligere eller nuværende malignitet, undtagen

   • Cervikal carcinom Stadium 1B eller mindre
   • Ikke-invasivt basalcelle- og pladecellehudkarcinom
   • Kræftdiagnoser med en varighed af fuldstændig respons (remission) >5 år En historie med hæmatologisk malignitet udelukker en forsøgsperson fra deltagelse, uanset respons.
5. Betydelig samtidig, ukontrolleret medicinsk tilstand, herunder, men ikke begrænset til, hjerte-, nyre-, lever-, hæmatologiske, gastrointestinale, endokrine, immundefektsyndrom, lunge-, cerebral, psykiatrisk eller neurologisk sygdom, som kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed, svække forsøgspersonens pålidelige deltagelse i forsøget, forringe evalueringen af ​​endepunkter eller nødvendiggøre brug af medicin, der ikke er tilladt i protokollen, som bestemt af forsøgets PI.
6. Brug af et forsøgslægemiddel eller anden eksperimentel terapi til en anden tilstand end NMO inden for 4 uger, 5 farmakokinetiske halveringstider eller varighed af biologisk effekt (alt efter hvad der er længst) før screening.
7. Aktuel deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg. Deltagelse i ikke-interventionsforsøg kræver godkendelse af protokollen af ​​investigator.
8. Forsøgspersoner, der samtidig får andre forsøgsmidler eller har deltaget i et interventionelt klinisk forsøg inden for de sidste 21 dage, eller forsøgspersoner, der er blevet vaccineret med en levende vaccine < 2 måneder før forsøgets inklusion.
9. Fordi der er en ukendt, men potentiel risiko for bivirkninger hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med ublituximab, bør amning seponeres, hvis moderen behandles med ublituximab.