Ublituximab for Akutt Neuromyelitt Optica (NMO) tilbakefall

Inklusjonskriterier:

1. Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke.
2. 18-100 år.
3. Ny akutt optikusnevritt og/eller tverrmyelitt. En klinisk hendelse er definert som en episode med betennelse i ryggmargen og/eller synsnerven som fører til nevrologiske mangler ved fysisk undersøkelse som ikke kan tilskrives en annen sykdomsprosess.
4. Bekreftet eller sterkt mistenkt diagnose av NMO i henhold til 2006-revisjonene av Wingerchuk diagnostiske kriterier for NMO (Wingerchuk, 2006), eller AQP4 positiv NMOSD.
5. B-celletallet må være normalt (5-20 % av totale lymfocytter) hos forsøkspersoner som ikke har fått en annen B-celle-depleterende behandling det siste året. For de som har fått behandling med B-celler i løpet av det siste året, er et B-celletall på minst 0,5 % nødvendig.

6. En kvinnelig forsøksperson er kvalifisert til å delta i prøven hvis hun er:

   • Ikke gravid eller ammende;
   • Av ikke-fertil potensial ELLER av fertil potensial

7. Personen har en negativ serumgraviditetstest ved screening og godtar ett av følgende:

   • Fullstendig avholdenhet fra samleie i perioden fra samtykke inn i forsøket til 6 måneder etter siste dose av forsøksproduktet; eller,

   • Konsekvent og korrekt bruk av en av følgende akseptable prevensjonsmetoder i perioden fra samtykke inn i forsøket til 6 måneder etter siste dose av forsøksproduktet:

     • Orale prevensjonsmidler
     • Injiserbart progesteron
     • Levonorgestrel-implantater
     • Østrogen vaginal ring
     • Perkutane prevensjonsplaster
     • Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS)
     • Mannlig partner sterilisering
     • Dobbel barrieremetode

Ekskluderingskriterier:

1. Nåværende bevis eller kjent historie med klinisk signifikant infeksjon, inkludert:

   • Kronisk eller pågående aktiv infeksjonssykdom
   • Tidligere alvorlige opportunistiske eller atypiske infeksjoner.
   • Hepatitt B
   • Tuberkulose (TB)
   • HIV
2. Anamnese med klinisk signifikant traume i sentralnervesystemet (f.eks. ryggmargskompresjon).

3. Tidligere eller nåværende historie med medisinsk signifikante bivirkninger fra:

   • Kortikosteroider
   • Difenhydramin
   • Murine eller mus/humane kimære antistoffer

4. Tidligere eller nåværende malignitet, unntatt

   • Livmorhalskreft Stadium 1B eller mindre
   • Ikke-invasiv basalcelle- og plateepitelhudkarsinom
   • Kreftdiagnoser med en varighet av fullstendig respons (remisjon) >5 år En historie med hematologisk malignitet utelukker en person fra deltakelse, uavhengig av respons.
5. Betydelig samtidig, ukontrollert medisinsk tilstand inkludert, men ikke begrenset til, hjerte-, nyre-, lever-, hematologiske, gastrointestinale, endokrine, immunsviktsyndrom, lunge-, cerebral, psykiatrisk eller nevrologisk sykdom som kan påvirke pasientens sikkerhet, svekke pasientens pålitelige deltakelse i studien, svekke evalueringen av endepunkter, eller nødvendiggjøre bruk av medisiner som ikke er tillatt i protokollen, som bestemt av PI for studien.
6. Bruk av et forsøkslegemiddel eller annen eksperimentell terapi for en annen tilstand enn NMO innen 4 uker, 5 farmakokinetiske halveringstider eller varighet av biologisk effekt (avhengig av hva som er lengst) før screening.
7. Nåværende deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie. Deltakelse i ikke-intervensjonsforsøk krever godkjenning av protokollen av etterforsker.
8. Personer som samtidig får andre undersøkelsesmidler, eller som har deltatt i en intervensjonell klinisk studie i løpet av de siste 21 dagene, eller individer som har blitt vaksinert med en levende vaksine < 2 måneder før studieinkludering.
9. Fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos ammende spedbarn sekundært til behandling av moren med ublituximab, bør amming avbrytes hvis moren behandles med ublituximab.