Ublituximab bei akuten Neuromyelitis optica (NMO)-Schüben

Einschlusskriterien:

1. In der Lage und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
2. 18-100 Jahre alt.
3. Neue akute Optikusneuritis und/oder transversale Myelitis. Ein klinisches Ereignis ist definiert als eine Entzündungsepisode im Rückenmark und/oder Sehnerv, die bei der körperlichen Untersuchung zu neurologischen Defiziten führt, die nicht auf einen anderen Krankheitsprozess zurückzuführen sind.
4. Bestätigte oder höchst vermutete Diagnose von NMO gemäß den Überarbeitungen der Wingerchuk-Diagnosekriterien für NMO von 2006 (Wingerchuk, 2006) oder AQP4-positive NMOSD.
5. Die B-Zellzahl muss bei Patienten, die im vergangenen Jahr keine andere B-Zell-depletierende Therapie erhalten haben, normal sein (5-20 % der gesamten Lymphozyten). Für diejenigen, die innerhalb des letzten Jahres eine B-Zell-depletierende Therapie erhalten haben, ist eine B-Zellzahl von mindestens 0,5 % erforderlich.

6. Eine weibliche Versuchsperson ist zur Teilnahme an der Studie berechtigt, wenn sie:

   • Nicht schwanger oder stillend;
   • Von nicht gebärfähigem Potenzial ODER von gebärfähigem Potenzial

7. Das Subjekt hat beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und stimmt einem der folgenden zu:

   • Vollständige Abstinenz vom Geschlechtsverkehr für den Zeitraum von der Einwilligung in die Studie bis 6 Monate nach der letzten Dosis des Prüfpräparats; oder,

   • Konsequente und korrekte Anwendung einer der folgenden akzeptablen Verhütungsmethoden für den Zeitraum von der Einwilligung in die Studie bis 6 Monate nach der letzten Dosis des Prüfpräparats:

     • Orale Kontrazeptiva
     • Injizierbares Progesteron
     • Levonorgestrel-Implantate
     • Östrogener Vaginalring
     • Perkutane Verhütungspflaster
     • Intrauterinpessar (IUP) oder Intrauterinsystem (IUS)
     • Sterilisation des männlichen Partners
     • Methode der doppelten Barriere

Ausschlusskriterien:

1. Aktueller Nachweis oder bekannte Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Infektion, einschließlich:

   • Chronische oder anhaltende aktive Infektionskrankheit
   • Frühere schwere opportunistische oder atypische Infektionen.
   • Hepatitis B
   • Tuberkulose (TB)
   • HIV
2. Vorgeschichte eines klinisch signifikanten Traumas des Zentralnervensystems (ZNS) (z. Kompression des Rückenmarks).

3. Frühere oder aktuelle Vorgeschichte von medizinisch signifikanten unerwünschten Wirkungen von:

   • Kortikosteroide
   • Diphenhydramin
   • Murine oder chimäre Maus/Mensch-Antikörper

4. Vergangene oder aktuelle Malignität, außer z

   • Zervixkarzinom Stadium 1B oder weniger
   • Nicht-invasives Basalzell- und Plattenepithelkarzinom der Haut
   • Krebsdiagnosen mit einer Dauer des vollständigen Ansprechens (Remission) von > 5 Jahren Eine hämatologische Malignität in der Anamnese schließt einen Probanden unabhängig vom Ansprechen von der Teilnahme aus.
5. Signifikanter gleichzeitiger, unkontrollierter medizinischer Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Herz-, Nieren-, Leber-, hämatologische, gastrointestinale, endokrine, Immunschwächesyndrom-, Lungen-, zerebrale, psychiatrische oder neurologische Erkrankungen, die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnten, beeinträchtigen die zuverlässige Teilnahme des Probanden an der Studie beeinträchtigen, die Bewertung der Endpunkte beeinträchtigen oder die Verwendung von Medikamenten erfordern, die laut Protokoll nicht zulässig sind, wie vom PI der Studie festgelegt.
6. Verwendung eines Prüfpräparats oder einer anderen experimentellen Therapie für eine andere Erkrankung als NMO innerhalb von 4 Wochen, 5 pharmakokinetischen Halbwertszeiten oder Dauer der biologischen Wirkung (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening.
7. Aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie. Die Teilnahme an nicht-interventionellen Studien erfordert die Genehmigung des Protokolls durch den Prüfarzt.
8. Probanden, die gleichzeitig andere Prüfpräparate erhalten oder innerhalb der letzten 21 Tage an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben, oder Probanden, die < 2 Monate vor Studieneinschluss mit einem Lebendimpfstoff geimpft wurden.
9. Da ein unbekanntes, aber potenzielles Risiko für Nebenwirkungen bei gestillten Säuglingen nach der Behandlung der Mutter mit Ulituximab besteht, sollte das Stillen unterbrochen werden, wenn die Mutter mit Ulituximab behandelt wird.