Ublituximabe para recidivas de neuromielite óptica aguda (NMO)

Critério de inclusão:

1. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito.
2. 18-100 anos de idade.
3. Nova neurite óptica aguda e/ou mielite transversa. Um evento clínico é definido como um episódio de inflamação na medula espinhal e/ou nervo óptico levando a déficits neurológicos no exame físico não atribuíveis a outro processo patológico.
4. Diagnóstico confirmado ou altamente suspeito de NMO de acordo com as revisões de 2006 dos critérios de diagnóstico de Wingerchuk para NMO (Wingerchuk, 2006) ou NMOSD positivo para AQP4.
5. A contagem de células B deve ser normal (5-20% do total de linfócitos) em indivíduos que não receberam outra terapia de depleção de células B no ano anterior. Para aqueles em terapia de depleção de células B no último ano, uma contagem de células B de pelo menos 0,5% é necessária.

6. Um sujeito do sexo feminino é elegível para entrar no estudo se ela for:

   • Não grávida ou amamentando;
   • Com potencial para não engravidar OU com potencial para engravidar

7. O sujeito tem um teste de gravidez sérico negativo na triagem e concorda com um dos seguintes:

   • Abstinência total de relações sexuais durante o período de consentimento no estudo até 6 meses após a última dose do produto experimental; ou,

   • Uso consistente e correto de um dos seguintes métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade durante o período desde o consentimento no estudo até 6 meses após a última dose do produto experimental:

     • Contraceptivos orais
     • progesterona injetável
     • implantes de levonorgestrel
     • anel vaginal estrogênico
     • Adesivos anticoncepcionais percutâneos
     • Dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU)
     • Esterilização de parceiro masculino
     • Método de dupla barreira

Critério de exclusão:

1. Evidência atual ou história conhecida de infecção clinicamente significativa, incluindo:

   • Doença infecciosa ativa crônica ou em curso
   • Infecções oportunistas ou atípicas prévias graves.
   • Hepatite B
   • Tuberculose (TB)
   • HIV
2. História de trauma clinicamente significativo do sistema nervoso central (SNC) (p. compressão da medula espinhal).

3. Histórico passado ou atual de efeitos adversos medicamente significativos de:

   • Corticosteróides
   • difenidramina
   • Anticorpos quiméricos murinos ou camundongos/humanos

4. Malignidade passada ou atual, exceto para

   • Carcinoma cervical Estágio 1B ou menos
   • Carcinoma basocelular e espinocelular não invasivo
   • Diagnósticos de câncer com duração de resposta completa (remissão) > 5 anos Uma história de malignidade hematológica exclui um indivíduo da participação, independentemente da resposta.
5. Condição médica concomitante significativa e não controlada, incluindo, mas não se limitando a, doenças cardíacas, renais, hepáticas, hematológicas, gastrointestinais, endócrinas, síndrome de imunodeficiência, doenças pulmonares, cerebrais, psiquiátricas ou neurológicas que possam afetar a segurança do sujeito, prejudicar a participação confiável do sujeito em do estudo, prejudicar a avaliação dos desfechos ou exigir o uso de medicamentos não permitidos pelo protocolo, conforme determinado pelo PI do estudo.
6. Uso de um medicamento experimental ou outra terapia experimental para uma condição diferente de NMO dentro de 4 semanas, 5 meias-vidas farmacocinéticas ou duração do efeito biológico (o que for mais longo) antes da triagem.
7. Participação atual em qualquer outro ensaio clínico intervencionista. A participação no estudo não intervencional requer a aprovação do protocolo pelo investigador.
8. Indivíduos que estão recebendo concomitantemente quaisquer outros agentes em investigação, ou participaram de um ensaio clínico intervencionista nos últimos 21 dias, ou indivíduos que foram vacinados com uma vacina viva < 2 meses antes da inclusão no estudo.
9. Como existe um risco desconhecido, mas potencial, de eventos adversos em lactentes secundários ao tratamento da mãe com ublituximabe, a amamentação deve ser descontinuada se a mãe for tratada com ublituximabe.