Ublituximab voor recidieven van acute neuromyelitis optica (NMO).

Inclusiecriteria:

1. In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
2. 18-100 jaar oud.
3. Nieuwe acute optische neuritis en/of myelitis transversa. Een klinisch voorval wordt gedefinieerd als een episode van ontsteking in het ruggenmerg en/of de oogzenuw die bij lichamelijk onderzoek leidt tot neurologische afwijkingen die niet kunnen worden toegeschreven aan een ander ziekteproces.
4. Bevestigde of sterk vermoede diagnose van NMO volgens de herzieningen van 2006 van de diagnostische criteria van Wingerchuk voor NMO (Wingerchuk, 2006), of AQP4-positieve NMOSD.
5. Het aantal B-cellen moet normaal zijn (5-20% van het totale aantal lymfocyten) bij proefpersonen die het afgelopen jaar geen andere B-celdepletietherapie hebben gekregen. Voor degenen die in het afgelopen jaar B-celdepletietherapie hebben ondergaan, is een B-celtelling van ten minste 0,5% noodzakelijk.

6. Een vrouwelijke proefpersoon komt in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als zij:

   • Niet zwanger of borstvoeding gevend;
   • Van niet-vruchtbaar potentieel OF van vruchtbaar potentieel

7. Proefpersoon heeft een negatieve serumzwangerschapstest bij screening en stemt in met een van de volgende:

   • Volledige onthouding van geslachtsgemeenschap gedurende de periode vanaf toestemming tot de proef tot 6 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct; of,

   • Consequent en correct gebruik van een van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden gedurende de periode vanaf de toestemming tot het onderzoek tot 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksproduct:

     • Orale anticonceptiva
     • Injecteerbaar progesteron
     • Levonorgestrel-implantaten
     • Oestrogene vaginale ring
     • Percutane anticonceptiepleisters
     • Intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS)
     • Mannelijke partner sterilisatie
     • Dubbele barrière methode

Uitsluitingscriteria:

1. Huidig ​​​​bewijs of bekende geschiedenis van klinisch significante infectie, waaronder:

   • Chronische of aanhoudende actieve infectieziekte
   • Eerdere ernstige opportunistische of atypische infecties.
   • Hepatitis B
   • Tuberculose (tbc)
   • Hiv
2. Voorgeschiedenis van klinisch significant trauma van het centrale zenuwstelsel (CZS) (bijv. compressie van het ruggenmerg).

3. Verleden of huidige geschiedenis van medisch significante nadelige effecten van:

   • Corticosteroïden
   • difenhydramine
   • Muizen- of muis/menselijke chimere antilichamen

4. Vroegere of huidige maligniteit, behalve voor

   • Baarmoederhalskanker Stadium 1B of minder
   • Niet-invasief basaalcel- en plaveiselcelcarcinoom
   • Kankerdiagnoses met een duur van volledige respons (remissie) >5 jaar Een voorgeschiedenis van hematologische maligniteit sluit een proefpersoon uit van deelname, ongeacht de respons.
5. Significante gelijktijdige, ongecontroleerde medische aandoening, waaronder, maar niet beperkt tot, hart-, nier-, lever-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunodeficiëntiesyndroom, pulmonale, cerebrale, psychiatrische of neurologische aandoeningen die de veiligheid van de proefpersoon kunnen aantasten, de betrouwbare deelname van de proefpersoon aan de studie, de evaluatie van eindpunten belemmeren, of het gebruik van medicatie noodzakelijk maken die niet is toegestaan ​​door het protocol, zoals bepaald door de PI van de studie.
6. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of andere experimentele therapie voor een andere aandoening dan NMO binnen 4 weken, 5 farmacokinetische halfwaardetijden of duur van het biologische effect (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de screening.
7. Huidige deelname aan een andere interventionele klinische studie. Deelname aan een niet-interventionele studie vereist goedkeuring van het protocol door de onderzoeker.
8. Proefpersonen die gelijktijdig andere onderzoeksagentia krijgen, of die hebben deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek in de afgelopen 21 dagen, of proefpersonen die zijn gevaccineerd met een levend vaccin < 2 maanden voorafgaand aan opname in het onderzoek.
9. Omdat er een onbekend maar potentieel risico is op bijwerkingen bij zuigelingen die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met ublituximab, moet borstvoeding worden gestaakt als de moeder wordt behandeld met ublituximab.