Ublituximab per le recidive della neuromielite ottica acuta (NMO).

Criterio di inclusione:

1. In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto.
2. 18-100 anni.
3. Nuova neurite ottica acuta e/o mielite trasversa. Un evento clinico è definito come un episodio di infiammazione del midollo spinale e/o del nervo ottico che porta a deficit neurologici all'esame obiettivo non attribuibili ad un altro processo patologico.
4. Diagnosi confermata o altamente sospetta di NMO secondo le revisioni del 2006 dei criteri diagnostici Wingerchuk per NMO (Wingerchuk, 2006), o NMOSD positivo per AQP4.
5. La conta delle cellule B deve essere normale (5-20% dei linfociti totali) nei soggetti che non hanno ricevuto un'altra terapia di deplezione delle cellule B nell'ultimo anno. Per quelli in terapia di deplezione delle cellule B nell'ultimo anno, è necessaria una conta di cellule B di almeno lo 0,5%.

6. Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare alla sperimentazione se:

   • Non incinta o in allattamento;
   • Di potenziale non fertile O di potenziale fertile

7. Il soggetto ha un test di gravidanza su siero negativo allo screening e accetta una delle seguenti condizioni:

   • Completa astinenza dai rapporti per il periodo dal consenso alla sperimentazione fino a 6 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale; O,

   • Uso coerente e corretto di uno dei seguenti metodi accettabili di controllo delle nascite per il periodo dal consenso alla sperimentazione fino a 6 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale:

     • Contraccettivi orali
     • Progesterone iniettabile
     • Impianti di levonorgestrel
     • Anello vaginale estrogenico
     • Cerotti contraccettivi percutanei
     • Dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino (IUS)
     • Sterilizzazione del partner maschile
     • Metodo a doppia barriera

Criteri di esclusione:

1. Prove attuali o anamnesi nota di infezione clinicamente significativa, tra cui:

   • Malattia infettiva attiva cronica o in corso
   • Precedenti gravi infezioni opportunistiche o atipiche.
   • Epatite B
   • Tubercolosi (TBC)
   • HIV
2. Anamnesi di trauma del sistema nervoso centrale (SNC) clinicamente significativo (ad es. compressione del midollo spinale).

3. Storia passata o attuale di effetti avversi significativi dal punto di vista medico da:

   • Corticosteroidi
   • Difenidramina
   • Anticorpi chimerici murini o murini/umani

4. Malignità pregressa o attuale, ad eccezione di

   • Carcinoma cervicale Stadio 1B o meno
   • Carcinoma cutaneo a cellule basali e a cellule squamose non invasivo
   • Diagnosi di cancro con una durata della risposta completa (remissione) >5 anni Una storia di malignità ematologica esclude un soggetto dalla partecipazione, indipendentemente dalla risposta.
5. Condizione medica simultanea significativa e non controllata inclusa, ma non limitata a, malattie cardiache, renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, da immunodeficienza, malattie polmonari, cerebrali, psichiatriche o neurologiche che potrebbero influire sulla sicurezza del soggetto, compromettere la partecipazione affidabile del soggetto a lo studio, compromettere la valutazione degli endpoint o richiedere l'uso di farmaci non consentiti dal protocollo, come determinato dal PI dello studio.
6. Uso di un farmaco sperimentale o altra terapia sperimentale per una condizione diversa dalla NMO entro 4 settimane, 5 emivite farmacocinetiche o durata dell'effetto biologico (a seconda di quale sia il più lungo) prima dello screening.
7. Partecipazione attuale a qualsiasi altra sperimentazione clinica interventistica. La partecipazione allo studio non interventistico richiede l'approvazione del protocollo da parte dello sperimentatore.
8. Soggetti che stanno ricevendo contemporaneamente altri agenti sperimentali o che hanno partecipato a uno studio clinico interventistico negli ultimi 21 giorni o soggetti che sono stati vaccinati con un vaccino vivo <2 mesi prima dell'inclusione nello studio.
9. Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con ublituximab, l'allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata con ublituximab.