Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1-studie av Bevacizumab-behandling för svår retinopati hos prematurer (ROP1)

1 november 2022 uppdaterad av: Jaeb Center for Health Research
Syftet med denna studie är att hitta en dos av intravitreal bevacizumab som är lägre än vad som för närvarande används för allvarlig retinopati av prematuritet (ROP), är effektiv i denna studie och kan testas i framtida större studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Trots lovande initiala resultat med empiriska doser av bevacizumab baserade på halva vuxendosen för behandling av akut allvarlig ROP, är lite känt om lägre doser av bevacizumab för ROP. Ett ökande antal ögonläkare behandlar för tidigt födda barn med svår ROP med bevacizumab. Med tanke på de potentiella systemiska och okulära biverkningarna av intravitreala bevacizumab-injektioner, är bestämning av en lägre effektiv dos av bevacizumab ett viktigt nästa steg. Den föreslagna studien kommer att testa gradvis lägre doser för att hitta en dos att ta vidare till en framtida större studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

120

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • The Emory Eye Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Wilmer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Pediatric Ophthalmology Associates, Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Dean A. McGee Eye Institute, University of Oklahoma
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Dept. Of Ophthalmology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Moran Eye Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
        • Virginia Pediatric Eye Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Typ 1 ROP; definierad som:

    • Zon I, valfritt stadium ROP med plus sjukdom, eller
    • Zon I, steg 3 ROP utan plussjukdom, eller
    • Zon II, steg 2 eller 3 ROP med plussjukdom
  2. Ingen tidigare behandling för ROP i studieögat; ingen tidigare behandling med bevacizumab i icke-studieögat

Exklusions kriterier:

Följande undantag gäller för studieögat:

  1. Obstruktion av nasolacrimal kanal
  2. Större okulära anomalier (t.ex. grå starr, colobom)
  3. All opacitet som hindrar en adekvat sikt av näthinnan

Om purulent okulär flytning finns i något av ögat, är barnet inte berättigat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bevacizumab 0,250 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,125 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,063 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,031 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,016 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,008 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,004 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin
Experimentell: Bevacizumab 0,002 mg
Dosering av injicerat Bevacizumab ska studeras
Läkemedel: Bevacizumab
Varierande doser i 10µl
Andra namn:
  • Avastin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med framgångsrik behandling av ROP
Tidsram: 4 veckor efter injektion

Framgång definieras som förbättring* av 4-dagarsundersökningen och ingen återfall av typ 1 ROP eller allvarlig neovaskularisering som kräver ytterligare behandling inom 4 veckor efter injektion.

* För spädbarn med plussjukdom definieras förbättring efter 4-dagarsundersökningen efter injektionen som att plussjukdom inte längre är närvarande. För spädbarn med typ 1 ROP utan plussjukdom (d.v.s. zon I, stadium 3) definieras förbättring vid undersökningen efter 4 dagar efter injektionen som: (1) en signifikant minskning av svårighetsgrad och/eller omfattning av extraretinal neovaskularisering, och , (2) om pre-plus var närvarande före injektion, minskning av graden av onormal vaskulär dilatation och/eller slingrande.

En dos anses vara effektiv om den framgångsrikt behandlar minst 80 % av försökspersonerna.
4 veckor efter injektion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fördelning av VEGF-nivåer
Tidsram: 2 veckor efter injektion
Föräldrarna till varje spädbarn som ingår i studien kommer att ges möjlighet att delta i en studie för att mäta nivåerna av vaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF) och Avastin i plasma. Deltagarna i denna valfria studie kommer att få blod insamlat för analys. Fördelningen av VEGF- och Avastin-nivåer (median, intervall och kvartiler) kommer att beskrivas före injektion och 2 veckor och 4 veckor efter injektion. För varje dosnivå, 2 och 4 veckor efter injektion, kommer förändringen från före injektion att beräknas.
2 veckor efter injektion
Fördelning av VEGF-nivåer
Tidsram: 4 veckor efter injektion
Föräldrarna till varje spädbarn som ingår i studien kommer att ges möjlighet att delta i en studie för att mäta nivåerna av VEGF och Avastin i plasma. Deltagarna i denna valfria studie kommer att få blod insamlat för analys. Fördelningen av VEGF- och Avastin-nivåer (median, intervall och kvartiler) kommer att beskrivas före injektion och 2 veckor och 4 veckor efter injektion. För varje dosnivå, 2 och 4 veckor efter injektion, kommer förändringen från före injektion att beräknas.
4 veckor efter injektion
Fördelning av Avastin-nivåer
Tidsram: 2 veckor efter injektion
Föräldrarna till varje spädbarn som ingår i studien kommer att ges möjlighet att delta i en studie för att mäta nivåerna av VEGF och Avastin i plasma. Deltagarna i denna valfria studie kommer att få blod insamlat för analys. Fördelningen av VEGF- och Avastin-nivåer (median, intervall och kvartiler) kommer att beskrivas före injektion och 2 veckor och 4 veckor efter injektion. För varje dosnivå, 2 och 4 veckor efter injektion, kommer förändringen från före injektion att beräknas och ett 95 % konfidensintervall beräknas för förändringen.
2 veckor efter injektion
Fördelning av Avastin-nivåer
Tidsram: 4 veckor efter injektion
Föräldrarna till varje spädbarn som ingår i studien kommer att ges möjlighet att delta i en studie för att mäta nivåerna av VEGF och Avastin i plasma. Deltagarna i denna valfria studie kommer att få blod insamlat för analys. Fördelningen av VEGF- och Avastin-nivåer (median, intervall och kvartiler) kommer att beskrivas före injektion och 2 veckor och 4 veckor efter injektion. För varje dosnivå, 2 och 4 veckor efter injektion, kommer förändringen från före injektion att beräknas och ett 95 % konfidensintervall beräknas för förändringen.
4 veckor efter injektion
Antal studieögon som kräver ytterligare behandling/er för ROP
Tidsram: 12 månaders korrigerad ålder
12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
12 månaders korrigerad ålder
Eventuella biverkningar eller komplikationer sedan 4-veckorsprovet
Tidsram: 12 månaders korrigerad ålder
12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
12 månaders korrigerad ålder
Visuell fixeringsstatus vid 12 månader
Tidsram: 12 månaders korrigerad ålder
12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
12 månaders korrigerad ålder
Andel spädbarn för vilka minst en händelse rapporterades
Tidsram: Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder

Biverkningar som rapporteras när som helst under studien kommer att tabuleras för alla inskrivna spädbarn och kodas med MedRA-systemet. För varje dosnivå kommer en uppskattning och 95 % konfidensintervall av proportionerna att erhållas med den exakta binomialmetoden

12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder
Andel spädbarn med en biverkning som utredaren anser vara relaterad till studiedrogen
Tidsram: Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder

Biverkningar som rapporteras när som helst under studien kommer att tabuleras för alla inskrivna spädbarn och kodas med MedRA-systemet. För varje dosnivå kommer en uppskattning och 95 % konfidensintervall av proportionerna att erhållas med den exakta binomialmetoden

12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder
Antal spädbarn för vilka minst en allvarlig biverkning har rapporterats
Tidsram: Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder
Biverkningar som rapporteras när som helst under studien kommer att tabuleras för alla inskrivna spädbarn och kodas med MedRA-systemet. För varje dosnivå kommer en uppskattning och 95 % konfidensintervall för proportionerna att erhållas med den exakta binomialmetoden.
Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder
Antal spädbarnsdöda
Tidsram: Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder

Biverkningar som rapporteras när som helst under studien kommer att tabuleras för alla inskrivna spädbarn och kodas med MedRA-systemet.

12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
Anmälan till 12 månaders korrigerad ålder
Antal spädbarn med 24 månaders förlängd uppföljningsundersökning
Tidsram: 24 månaders korrigerad ålder

En undergrupp av spädbarn som är inskrivna i ROP1 kommer att ha utökad uppföljning som består av ytterligare en kontorsprov med utvecklingstestning.

Detta test kommer att ge en tvärsnittsutvärdering av synskärpa, brytningsfel och utveckling vid den justerade åldern 24-månaders besök.

24-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 24 månader.
24 månaders korrigerad ålder
Antal andra ögon som kräver ytterligare behandling/er för ROP
Tidsram: 12 månaders korrigerad ålder
12-månaders korrigerad ålder beräknad som det beräknade förlossningsdatumet (EDC), eller förfallodatum, plus 12 månader
12 månaders korrigerad ålder

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jaeb Center for Health Research

Samarbetspartners

National Eye Institute (NEI)
Pediatric Eye Disease Investigator Group

Utredare

  • Studiestol: David K Wallace, MD, MPH, Indiana University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

4 juni 2019

Avslutad studie (Faktisk)

11 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

17 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ROP1
  • 2U10EY011751 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med NIH:s policy för datadelning, placeras en avidentifierad databas i det offentliga området på PEDIG:s offentliga webbplats efter slutförandet av varje protokoll och publicering av det primära manuskriptet.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att göras tillgängliga efter publicering av varje primärmanuskript.

Kriterier för IPD Sharing Access

Användare som kommer åt data måste ange en e-postadress.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera