Epidiolex och läkemedelsresistent epilepsi hos barn (CBD)

Denna öppna multicenterstudie är öppen för patienter i åldern 1 till 18 år vid tidpunkten för inskrivningen med läkemedelsresistent epilepsi. Studien består av en 8 veckors baslinje, titrering och behandling av Epidiolex i en daglig dos upp till 25 mg/kg/dag, med ett valfritt sekundärt titreringsschema efter 26 veckors behandling upp till en maximal daglig dos upp till 50 m/ kg/dag fram till slutet av behandlingen, följt av en nedtrappningsperiod och en säkerhetsuppföljning. Behandling kommer att ges under totalt 52 veckor med en interimsanalys utförd 12 veckor efter att maximal dos uppnåtts (antingen 25 mg/kg/dag eller optimal dos med hänsyn till säkerhet och tolerabilitet) och i slutet av 1 års behandling med behandling förlängningar som genomförs utöver 52 veckor tills det finns marknadsgodkännande för Epidiolex, om Epidiolex blir otillgängligt eller studien avslutas. Avbrytande av administrering av Epidiolex kommer att avslutas med en nedtrappningsperiod och uppföljningsbesök 4 veckor efter nedtrappningen.