Säkerhet och tolerabilitet för hRPC vid Retinitis Pigmentosa (hRPCRP)

Inklusionskriterier:

1. Ha förmåga att ge skriftligt informerat samtycke, vilket framgår av underskrift på ämnets samtyckesformulär.
2. Var vuxen man eller kvinna över 18 år.
3. Ha klinisk diagnos av RP, baserat på ett eller flera av följande: kliniska egenskaper, medicinsk bildbehandling, elektrofysiologiska mätningar och genetiska tester, om sådana finns. Genetisk bekräftelse är inte obligatorisk.
4. Ha bästa korrigerade ETDRS-synskärpa på 35 bokstäver eller mindre (ungefär 20/200 eller sämre) i studieögat för kohorter 1-5; har Bästa korrigerade ETDRS-synskärpan på 63 bokstäver (cirka 20/63) till 36 bokstäver (cirka 20/200) i studieögat för kohorter 6-8, och Bästa korrigerade ETDRS-synskärpa på 8 bokstäver (cirka 20/800) bokstäver (cirka 20/50) för årskull 9 och vidare.
5. Kunna slutföra hela mikroperimetritestet och visa adekvat fixering och överensstämmelse mellan baslinjeavläsningarna så att noggrannheten för både baslinje och efterföljande test bör möjliggöra upptäckt av kliniskt signifikanta förändringar i näthinnekänslighet.
6. Vara medicinskt kunna genomgå vitrektomi och subretinal injektion.

7. Ha god allmän hälsa enligt definitionen av:

   • Normal serumkemi och hematologi. Laboratoriefynd utanför det normala intervallet som inte anses vara kliniskt signifikanta är acceptabla.
   • Ingen historia av malignitet, förutom icke-melanom hudcancer; pre-maligna tillstånd och cancer in situ.
   • Negativ serologi för humant immunbristvirus (HIV), hepatit B (HBV), hepatit C (HCV).
   • Medicinskt lämplig nog att genomföra operation som kan kräva generell anestesi såväl som medicinskt lämplig för att genomgå en kort perioperativ kur av systemisk kortikosteroidbehandling
   • Fri från alla andra systemiska tillstånd som enligt utredarens åsikt kan ha en inverkan på patientens säkerhet, genomförande av studieprocedurer eller studiedatas integritet (t.ex. allvarlig kardiovaskulär eller respiratorisk sjukdom; dåligt kontrollerad diabetes; betydande psykiatrisk funktionsnedsättning).
8. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett bekräftat negativt graviditetstest vid besök 1 och 3; och vara villig att använda mycket effektiv preventivmetod (t.ex. orala preventivmedel och kondom, intrauterin enhet (IUD) och kondom, diafragma med spermiedödande medel och kondom) under hela denna studie.
9. Män måste vara villiga att använda en pålitlig preventivmetod (t.ex. barriär och spermiedödande medel) under hela denna studie; såvida de inte har steriliserats kirurgiskt med bekräftad azoospermi.
10. Var villig och kapabel att närvara vid alla schemalagda kliniska bedömningar, förmåga att kommunicera väl med utredaren och att uppfylla förväntningarna på studien.

Exklusions kriterier:

1. Uppvisar en skillnad i ETDRS BCVA på 15 bokstäver eller mer i båda ögat mellan något av baslinjebesöken.
2. Uppvisar en skillnad i ETDRS BCVA på 20 eller fler bokstäver mellan ögonen vid tidpunkten för någon av screening- eller baslinjebesöken som tillskrivs asymmetri i progressionen av RP.
3. Förekomst av okulär sjukdom eller okulär mediaopacitet i studieögat, vilket enligt utredarens åsikt kommer att förhindra en korrekt utvärdering när som helst under studien.
4. Historik av någon annan näthinne- och/eller makulär sjukdom än RP (t.ex. näthinneavlossning) som enligt utredarens åsikt kan ha en inverkan på patientens säkerhet, genomförandet av studieprocedurer eller studiedatas integritet. Specifikt bör patienter där betydande redan existerande vitreoretinal patologi kan påverka synskärpans resultat utesluten
5. Aktiv okulär infektion eller inflammation, eller någon historia av intraokulär inflammation, som skulle utsättas för risk under eller efter operation.
6. Tidigare vitrektomi i studieögat.
7. En historia av amblyopi i studieögat.
8. Hög närsynthet (>6 dioptrier) i studieögat.
9. Kataraktkirurgi i studieögat eller okulär kirurgi i något öga (vilket enligt utredaren kan ha en inverkan på patientsäkerheten eller integriteten hos data från studieögat) under studien eller inom 3 månader före behandling.
10. Deltagande i någon klinisk studie som involverar ett prövningsläkemedel eller enhet inom 6 månader före behandling eller 5 halveringstider av läkemedlet (beroende på vilket som är längst) innan behandlingen påbörjas
11. Tidigare stamcellsadministrering eller injektioner till någon del av kroppen (försökspersoner som har fått autolog benmärgsstamcellstransplantation kommer att vara berättigade).
12. Användning av systemiska immunsuppressiva medel (t.ex. kortikosteroid) under de 6 månaderna före behandling eller 5 halveringstider av läkemedlet (beroende på vilket som är längre) innan behandlingen påbörjas (Obs: inhalerade, intranasala och/eller topikala dermatologiska steroider är tillåtna)
13. (För kvinnor) Ammar eller planerar en graviditet.

m) Känd överkänslighet mot något av beståndsdelarna i hjälpämnet.