Sicurezza e tollerabilità di hRPC nella retinite pigmentosa (hRPCRP)

Criterio di inclusione:

1. Avere la capacità di fornire il consenso informato scritto come evidenziato dalla firma sul modulo di consenso del soggetto.
2. Essere maschio o femmina adulto di età superiore ai 18 anni.
3. Avere una diagnosi clinica di RP, basata su uno o più dei seguenti: caratteristiche cliniche, imaging medico, misure elettrofisiologiche e test genetici, se disponibili. La conferma genetica non è obbligatoria.
4. Avere un'acuità visiva ETDRS migliore corretta di 35 lettere o meno (circa 20/200 o peggio) nell'occhio dello studio per le coorti 1-5; avere un'acuità visiva ETDRS migliore corretta da 63 lettere (circa 20/63) a 36 lettere (circa 20/200) nell'occhio dello studio per le coorti 6-8 e un'acuità visiva ETDRS migliore corretta da 8 lettere (circa 20/800) a 68 lettere (circa 20/50) per le coorti 9 e oltre.
5. Essere in grado di completare l'intero test di microperimetria e dimostrare un'adeguata fissazione e coerenza tra le letture di base in modo tale che l'accuratezza di entrambi i test di base e successivi dovrebbe consentire il rilevamento di cambiamenti clinicamente significativi nella sensibilità retinica.
6. Essere clinicamente in grado di sottoporsi a vitrectomia e iniezione sottoretinica.

7. Avere una buona salute generale come definita da:

   • Normale chimica del siero ed ematologia. I risultati di laboratorio fuori dal range normale ritenuti non clinicamente significativi sono accettabili.
   • Nessuna storia di malignità, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma; condizioni pre-maligne e cancro in situ.
   • Sierologia negativa per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B (HBV), epatite C (HCV).
   • Abbastanza idoneo dal punto di vista medico per intraprendere un intervento chirurgico che può richiedere l'anestesia generale e idoneo dal punto di vista medico per sottoporsi a un breve ciclo perioperatorio di terapia con corticosteroidi sistemici
   • Privo di qualsiasi altra condizione sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, possa avere un impatto sulla sicurezza del soggetto, sulla conduzione delle procedure dello studio o sull'integrità dei dati dello studio (ad es. grave malattia cardiovascolare o respiratoria; diabete scarsamente controllato; compromissione psichiatrica significativa).
8. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo confermato alle visite 1 e 3; ed essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (ad es. contraccettivo orale e preservativo, dispositivo intrauterino (IUD) e preservativo, diaframma con spermicida e preservativo) per la durata di questo studio.
9. I maschi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile (ad es. barriera e spermicida) per la durata di questo studio; a meno che non siano stati sterilizzati chirurgicamente con azoospermia confermata.
10. Essere disposti e in grado di partecipare a tutte le valutazioni cliniche programmate, capacità di comunicare bene con lo sperimentatore e di rispettare le aspettative dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Mostra una differenza in ETDRS BCVA di 15 lettere in più in entrambi gli occhi tra una qualsiasi delle visite di riferimento.
2. Mostra una differenza in ETDRS BCVA di 20 o più lettere tra gli occhi al momento di una qualsiasi delle visite di screening o di base attribuite all'asimmetria nella progressione della RP.
3. Presenza di malattia oculare o opacità del mezzo oculare nell'occhio dello studio, che secondo l'opinione dello sperimentatore precluderà una valutazione accurata in qualsiasi momento durante lo studio.
4. Anamnesi di qualsiasi malattia retinica e/o maculare diversa dalla RP (ad es. distacco della retina) che, a parere dello sperimentatore, può avere un impatto sulla sicurezza del soggetto, sulla condotta delle procedure dello studio o sull'integrità dei dati dello studio. In particolare, i soggetti in cui una significativa patologia vitreoretinica preesistente potrebbe influenzare i risultati dell'acuità visiva escluso
5. Infezione o infiammazione oculare attiva, o qualsiasi storia di infiammazione intraoculare, che esporrebbe a rischio durante o dopo l'intervento chirurgico.
6. Precedente vitrectomia nell'occhio dello studio.
7. Una storia di ambliopia nell'occhio dello studio.
8. Miopia elevata (>6 diottrie) nell'occhio dello studio.
9. Chirurgia della cataratta nell'occhio dello studio o chirurgia oculare in entrambi gli occhi (che secondo l'opinione dello sperimentatore può avere un impatto sulla sicurezza del paziente o sull'integrità dei dati dall'occhio dello studio) durante lo studio o entro 3 mesi prima del trattamento.
10. Partecipazione a qualsiasi studio clinico che coinvolga un farmaco o dispositivo sperimentale entro 6 mesi prima del trattamento o 5 emivite del farmaco (qualunque sia più lunga) prima dell'inizio del trattamento
11. Precedente somministrazione di cellule staminali o iniezioni in qualsiasi parte del corpo (saranno ammissibili i soggetti che hanno ricevuto un trapianto autologo di cellule staminali del midollo osseo).
12. Uso di agenti immunosoppressori sistemici (ad es. corticosteroidi) nei 6 mesi precedenti il ​​trattamento o 5 emivite del farmaco (qualunque sia il più lungo) prima dell'inizio del trattamento (Nota: sono consentiti steroidi dermatologici per via inalatoria, intranasale e/o topica)
13. (Per le donne) Allattare o pianificare una gravidanza.

m) Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti dell'eccipiente.