Bezpečnost a snášenlivost hRPC u retinitis Pigmentosa (hRPCRP)

Kritéria pro zařazení:

1. Mít schopnost udělit písemný informovaný souhlas, což doloží podpisem na formuláři souhlasu subjektu.
2. Být dospělý muž nebo žena starší 18 let.
3. Mít klinickou diagnózu RP na základě jednoho nebo více z následujících: klinických příznaků, lékařského zobrazení, elektrofyziologických měření a genetického testování, je-li k dispozici. Genetické potvrzení není povinné.
4. mít nejlépe korigovanou ETDRS zrakovou ostrost 35 písmen nebo méně (přibližně 20/200 nebo horší) ve studovaném oku pro kohorty 1-5; mají nejlépe korigovanou ETDRS zrakovou ostrost 63 písmen (přibližně 20/63) až 36 písmen (přibližně 20/200) ve studovaném oku pro kohorty 6-8 a nejlépe korigovanou ETDRS zrakovou ostrost 8 písmen (přibližně 20/800) až 68 písmen (přibližně 20/50) pro kohorty 9 a dále.
5. Být schopen dokončit celý mikroperimetrický test a prokázat adekvátní fixaci a konzistenci mezi základními naměřenými hodnotami tak, že přesnost základního i následného testování by měla umožnit detekci klinicky významných změn v citlivosti sítnice.
6. Být lékařsky schopen podstoupit vitrektomii a subretinální injekci.

7. Mít dobrý celkový zdravotní stav, jak je definováno:

   • Normální sérová chemie a hematologie. Laboratorní nálezy, které jsou mimo normální rozsah, považované za klinicky nevýznamné jsou přijatelné.
   • Bez malignity v anamnéze, kromě nemelanomové rakoviny kůže; premaligních stavů a ​​rakoviny in situ.
   • Negativní sérologie na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu B (HBV), hepatitidu C (HCV).
   • Zdravotně dostatečně způsobilý k provedení operace, která může vyžadovat celkovou anestezii, stejně jako zdravotně způsobilý podstoupit krátkou perioperační léčbu systémovými kortikosteroidy
   • Bez jakýchkoli dalších systémových stavů, které by podle názoru zkoušejícího mohly mít dopad na bezpečnost subjektu, provádění studijních postupů nebo integritu údajů studie (např. závažné kardiovaskulární nebo respirační onemocnění; špatně kontrolovaný diabetes; významné psychické poškození).
8. Ženy ve fertilním věku musí mít při návštěvách 1 a 3 potvrzený negativní těhotenský test; a být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. perorální antikoncepce a kondom, nitroděložní tělísko (IUD) a kondom, diafragma se spermicidem a kondom) po dobu trvání této studie.
9. Muži musí být ochotni používat spolehlivou metodu antikoncepce (např. bariéra a spermicid) po dobu trvání této studie; pokud nebyly chirurgicky sterilizovány s potvrzenou azoospermií.
10. Být ochoten a schopen zúčastnit se všech plánovaných klinických hodnocení, být schopen dobře komunikovat se zkoušejícím a splnit očekávání studie.

Kritéria vyloučení:

1. Vykazuje rozdíl v ETDRS BCVA o 15 písmen nebo více v každém oku mezi kteroukoli ze základních návštěv.
2. Vykazuje rozdíl v ETDRS BCVA 20 nebo více písmen mezi očima v době kterékoli ze screeningových nebo výchozích návštěv připisovaných asymetrii v progresi RP.
3. Přítomnost oční choroby nebo zákalu očního média ve studovaném oku, což podle názoru výzkumníka znemožňuje přesné hodnocení kdykoli během studie.
4. Anamnéza jakéhokoli onemocnění sítnice a/nebo makuly jiné než RP (např. odchlípení sítnice), které podle názoru zkoušejícího může mít dopad na bezpečnost subjektu, provádění studijních postupů nebo integritu studijních dat. Konkrétně by měli být jedinci, u kterých by významná preexistující vitreoretinální patologie mohla ovlivnit výsledky zrakové ostrosti vyloučeno
5. Aktivní oční infekce nebo zánět nebo jakýkoli nitrooční zánět v anamnéze, který by mohl být vystaven riziku během nebo po operaci.
6. Předchozí vitrektomie ve studovaném oku.
7. Anamnéza amblyopie ve studovaném oku.
8. Vysoká krátkozrakost (>6 dioptrií) ve studovaném oku.
9. Operace šedého zákalu ve studovaném oku nebo oční operace v každém oku (která podle názoru zkoušejícího může mít dopad na bezpečnost pacienta nebo integritu dat ze studovaného oka) během studie nebo během 3 měsíců před léčbou.
10. Účast na jakékoli klinické studii zahrnující zkoušený lék nebo zařízení během 6 měsíců před léčbou nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší) před zahájením léčby
11. Před podáním kmenových buněk nebo injekcí do jakékoli části těla (způsobilí budou jedinci, kteří podstoupili autologní transplantaci kmenových buněk kostní dřeně).
12. Použití systémových imunosupresiv (např. kortikosteroid) během 6 měsíců před léčbou nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší) před zahájením léčby (Poznámka: jsou povoleny inhalační, intranazální a/nebo topické dermatologické steroidy)
13. (Pro ženy) Kojte nebo plánujte těhotenství.

m) Známá přecitlivělost na kteroukoli složku pomocné látky.