Sicherheit und Verträglichkeit von hRPC bei Retinitis pigmentosa (hRPCRP)

Einschlusskriterien:

1. Fähigkeit haben, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, wie durch die Unterschrift auf dem Einverständniserklärungsformular belegt.
2. Sie müssen ein erwachsener Mann oder eine Frau über 18 Jahre sein.
3. Haben Sie eine klinische Diagnose von RP, basierend auf einem oder mehreren der folgenden: klinische Merkmale, medizinische Bildgebung, elektrophysiologische Messungen und Gentests, falls verfügbar. Eine genetische Bestätigung ist nicht obligatorisch.
4. Bestkorrigierte ETDRS-Sehschärfe von 35 Buchstaben oder weniger (ungefähr 20/200 oder schlechter) im Studienauge für die Kohorten 1-5; haben eine beste korrigierte ETDRS-Sehschärfe von 63 Buchstaben (ungefähr 20/63) bis 36 Buchstaben (ungefähr 20/200) im Studienauge für die Kohorten 6-8 und eine beste korrigierte ETDRS-Sehschärfe von 8 Buchstaben (ungefähr 20/800) bis 68 Briefe (ca. 20/50) für die Kohorten 9 und weiter.
5. In der Lage sein, den gesamten Mikroperimetrietest abzuschließen und eine angemessene Fixierung und Konsistenz zwischen den Ausgangswerten zu demonstrieren, sodass die Genauigkeit sowohl der Ausgangs- als auch der Folgetests die Erkennung klinisch signifikanter Änderungen der Netzhautempfindlichkeit ermöglichen sollte.
6. Medizinisch in der Lage sein, sich einer Vitrektomie und einer subretinalen Injektion zu unterziehen.

7. Haben Sie einen guten allgemeinen Gesundheitszustand, wie definiert durch:

   • Normale Serumchemie und Hämatologie. Laborbefunde außerhalb des normalen Bereichs, die als klinisch nicht signifikant erachtet werden, sind akzeptabel.
   • Keine Malignität in der Vorgeschichte, außer Nicht-Melanom-Hautkrebs; Präkanzerosen und Krebs in situ.
   • Negative Serologie für Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B (HBV), Hepatitis C (HCV).
   • Medizinisch fit genug, um eine Operation durchzuführen, die eine Vollnarkose erfordern kann, sowie medizinisch fit, um sich einer kurzen perioperativen Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden zu unterziehen
   • Frei von anderen systemischen Bedingungen, die nach Meinung des Prüfarztes Auswirkungen auf die Sicherheit des Probanden, die Durchführung der Studienverfahren oder die Integrität der Studiendaten haben könnten (z. schwere Herz-Kreislauf- oder Atemwegserkrankung; schlecht kontrollierter Diabetes; erhebliche psychiatrische Beeinträchtigung).
8. Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei den Besuchen 1 und 3 einen bestätigten negativen Schwangerschaftstest haben; und bereit sein, hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden (z. orales Kontrazeptivum und Kondom, Intrauterinpessar (IUP) und Kondom, Diaphragma mit Spermizid und Kondom) für die Dauer dieser Studie.
9. Männer müssen bereit sein, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden (z. Barriere und Spermizid) für die Dauer dieser Studie; es sei denn, sie wurden mit bestätigter Azoospermie chirurgisch sterilisiert.
10. Bereit und in der Lage sein, an allen geplanten klinischen Bewertungen teilzunehmen, gut mit dem Prüfarzt zu kommunizieren und die Erwartungen der Studie zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

1. Zeigt einen Unterschied in ETDRS BCVA von 15 Buchstaben oder mehr in jedem Auge zwischen jedem der Baseline-Besuche.
2. Zeigt einen Unterschied in ETDRS BCVA von 20 oder mehr Buchstaben zwischen den Augen zum Zeitpunkt eines der Screening- oder Baseline-Besuche, die auf eine Asymmetrie im Fortschreiten der RP zurückzuführen sind.
3. Vorhandensein einer Augenerkrankung oder Trübung des Augenmediums im Studienauge, was nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Bewertung zu jedem Zeitpunkt während der Studie ausschließt.
4. Vorgeschichte einer anderen Netzhaut- und/oder Makulaerkrankung als RP (z. Netzhautablösung), die nach Ansicht des Prüfarztes Auswirkungen auf die Sicherheit des Probanden, die Durchführung von Studienverfahren oder die Integrität der Studiendaten haben können. Insbesondere sollten Probanden, bei denen eine signifikante vorbestehende vitreoretinale Pathologie die Ergebnisse der Sehschärfe beeinflussen könnte, sein ausgeschlossen
5. Aktive Augeninfektion oder -entzündung oder jede intraokulare Entzündung in der Vorgeschichte, die das Subjekt während oder nach der Operation einem Risiko aussetzen würde.
6. Vorherige Vitrektomie im Studienauge.
7. Eine Geschichte der Amblyopie im Studienauge.
8. Hohe Myopie (>6 Dioptrien) im untersuchten Auge.
9. Kataraktoperation am Studienauge oder Augenoperation an einem Auge (die nach Ansicht des Prüfarztes Auswirkungen auf die Patientensicherheit oder die Integrität der Daten aus dem Studienauge haben kann) während der Studie oder innerhalb von 3 Monaten vor der Behandlung.
10. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 6 Monaten vor der Behandlung oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn der Behandlung
11. Vorherige Stammzellenverabreichung oder -injektionen in irgendeinen Teil des Körpers (Subjekte, die eine autologe Knochenmarkstammzellentransplantation erhalten haben, sind geeignet).
12. Anwendung von systemischen Immunsuppressiva (z. Kortikosteroid) in den 6 Monaten vor der Behandlung oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn der Behandlung (Hinweis: Inhalative, intranasale und/oder topische dermatologische Steroide sind erlaubt)
13. (Für Frauen) Stillen oder eine Schwangerschaft planen.

m) Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Hilfsstoffs.