A hRPC biztonsága és tolerálhatósága Retinitis Pigmentosa esetén (hRPCRP)

Bevételi kritériumok:

1. Legyen képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni az alany beleegyezési űrlapján aláírással igazolva.
2. Legyen felnőtt férfi vagy 18 év feletti nő.
3. Rendelkezik az RP klinikai diagnózisával a következők közül egy vagy több alapján: klinikai jellemzők, orvosi képalkotás, elektrofiziológiai mérések és genetikai vizsgálatok, ha rendelkezésre állnak. A genetikai megerősítés nem kötelező.
4. A legjobb korrigált ETDRS látásélesség 35 betű vagy kevesebb (körülbelül 20/200 vagy rosszabb) a vizsgált szemen az 1-5. kohorszban; Legjobb korrigált ETDRS látásélessége 63 betű (körülbelül 20/63) 36 betű (körülbelül 20/200) között van a vizsgált szemen a 6-8 kohorszban, és a legjobb korrigált ETDRS látásélesség 8 betű (körülbelül 20/6800) és 8 betű között. betűk (körülbelül 20/50) a 9-es és további kohorszokhoz.
5. Legyen képes elvégezni a teljes mikroperimetriás tesztet, és megfelelő rögzítést és konzisztenciát kell igazolnia az alapvonal-leolvasások között úgy, hogy mind a kiindulási, mind a következő vizsgálat pontossága lehetővé tegye a retina érzékenységének klinikailag jelentős változásainak kimutatását.
6. Legyen orvosilag alkalmas vitrectomiára és szubretinális injekcióra.

7. Jó általános egészségi állapota van, ahogy azt a következők határozzák meg:

   • Normál szérum kémia és hematológia. A normál tartományon kívüli, klinikailag nem szignifikánsnak ítélt laboratóriumi leletek elfogadhatók.
   • Nincs rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve a nem melanómás bőrrákot; pre-malignus állapotok és rák in situ.
   • Negatív szerológia a humán immundeficiencia vírusra (HIV), hepatitis B-re (HBV), hepatitis C-re (HCV).
   • Egészségileg elég alkalmas az általános érzéstelenítést igénylő műtét elvégzésére, valamint egészségügyileg alkalmas egy rövid perioperatív szisztémás kortikoszteroid terápia elvégzésére
   • Mentes minden olyan szisztémás körülménytől, amely a vizsgáló véleménye szerint hatással lehet az alany biztonságára, a vizsgálati eljárások lefolytatására vagy a vizsgálati adatok integritására (pl. súlyos szív- és érrendszeri vagy légúti betegség; rosszul kontrollált cukorbetegség; jelentős pszichiátriai károsodás).
8. A fogamzóképes korú nőknél az 1. és 3. vizit alkalmával megerősített negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük; és hajlandó nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (pl. orális fogamzásgátló és óvszer, méhen belüli eszköz (IUD) és óvszer, spermiciddel és óvszerrel ellátott membrán) a vizsgálat időtartama alatt.
9. A férfiaknak hajlandónak kell lenniük megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (pl. gát és spermicid) a vizsgálat időtartama alatt; hacsak nem műtétileg sterilizálták igazolt azoospermiával.
10. Legyen hajlandó és képes részt venni az összes tervezett klinikai értékelésen, tudjon jól kommunikálni a vizsgálóval és megfeleljen a vizsgálat elvárásainak.

Kizárási kritériumok:

1. Az ETDRS BCVA-ban 15 betűvel vagy többet különböztet meg mindkét szemben bármelyik kiindulási látogatás között.
2. 20 vagy több betűs ETDRS BCVA különbséget mutat a szemek között bármely szűrés vagy kiindulási vizit idején, ami az RP progressziójának aszimmetriájának tulajdonítható.
3. Szembetegség vagy okuláris közeg homályossága a vizsgált szemben, ami a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálat során bármikor kizárja a pontos értékelést.
4. Bármilyen retina és/vagy makula betegség anamnézisében, kivéve az RP-t (pl. retinaleválás), amelyek a vizsgáló véleménye szerint hatással lehetnek az alany biztonságára, a vizsgálati eljárások lefolytatására vagy a vizsgálati adatok sértetlenségére. Kifejezetten azokat az alanyokat, akiknél jelentős, már meglévő vitreoretinális patológia befolyásolhatja a látásélességet, meg kell vizsgálni. kizárva
5. Aktív szemfertőzés vagy gyulladás, vagy bármely anamnézisben szereplő intraokuláris gyulladás, amely kockázatot jelentene a műtét során vagy azt követően.
6. Előzetes vitrectomia a vizsgált szemen.
7. Az amblyopia története a vizsgált szemen.
8. Magas myopia (>6 dioptria) a vizsgált szemben.
9. Szürkehályog műtét a vizsgált szemen vagy okuláris műtét bármelyik szemben (amely a vizsgáló véleménye szerint hatással lehet a beteg biztonságára vagy a vizsgált szemből származó adatok integritására) a vizsgálat során vagy a kezelést megelőző 3 hónapon belül.
10. Részvétel minden olyan klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszert vagy eszközt tartalmaz a kezelést megelőző 6 hónapon belül vagy a gyógyszer 5 felezési idejében (amelyik hosszabb) a kezelés megkezdése előtt
11. Előzetes őssejt beadás vagy injekció a test bármely részébe (az autológ csontvelő-őssejt-transzplantáción átesett alanyok jogosultak).
12. Szisztémás immunszuppresszív szerek alkalmazása (pl. kortikoszteroid) a kezelést megelőző 6 hónapban vagy a gyógyszer 5 felezési idejében (amelyik hosszabb) a kezelés megkezdése előtt (Megjegyzés: inhalációs, intranazális és/vagy helyi bőrgyógyászati ​​szteroidok megengedettek)
13. (Nőknek) Legyen szoptató vagy terhességet tervez.

m) A segédanyag bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenység.