Sécurité et tolérance de hRPC dans la rétinite pigmentaire (hRPCRP)

Critère d'intégration:

1. Avoir la capacité de donner un consentement éclairé écrit comme en témoigne la signature sur le formulaire de consentement du sujet.
2. Être un homme ou une femme adulte de plus de 18 ans.
3. Avoir un diagnostic clinique de RP, basé sur un ou plusieurs des éléments suivants : caractéristiques cliniques, imagerie médicale, mesures électrophysiologiques et tests génétiques, si disponibles. La confirmation génétique n'est pas obligatoire.
4. Avoir la meilleure acuité visuelle ETDRS corrigée de 35 lettres ou moins (environ 20/200 ou pire) dans l'œil de l'étude pour les cohortes 1 à 5 ; avoir la meilleure acuité visuelle ETDRS corrigée de 63 lettres (environ 20/63) à 36 lettres (environ 20/200) dans l'œil de l'étude pour les cohortes 6 à 8, et la meilleure acuité visuelle ETDRS corrigée de 8 lettres (environ 20/800) à 68 lettres (environ 20/50) pour les cohortes 9 et suivantes.
5. Être en mesure de terminer l'ensemble du test de micropérimétrie et de démontrer une fixation et une cohérence adéquates entre les lectures de base, de sorte que la précision des tests de base et de suivi devrait permettre la détection de changements cliniquement significatifs dans la sensibilité rétinienne.
6. Être médicalement apte à subir une vitrectomie et une injection sous-rétinienne.

7. Avoir un bon état de santé général tel que défini par :

   • Chimie et hématologie normales du sérum. Les résultats de laboratoire hors de la plage normale jugés non significatifs sur le plan clinique sont acceptables.
   • Aucun antécédent de malignité, sauf cancer de la peau autre que le mélanome ; états précancéreux et cancer in situ.
   • Sérologie négative pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B (VHB), l'hépatite C (VHC).
   • Médicalement suffisamment apte pour entreprendre une intervention chirurgicale pouvant nécessiter une anesthésie générale ainsi que médicalement apte à subir une courte cure périopératoire de corticothérapie systémique
   • Libre de toute autre condition systémique qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact sur la sécurité du sujet, la conduite des procédures d'étude ou l'intégrité des données d'étude (par ex. maladie cardiovasculaire ou respiratoire grave; diabète mal contrôlé; atteinte psychiatrique importante).
8. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif confirmé lors des visites 1 et 3 ; et être prêt à utiliser une méthode de contraception très efficace (par ex. contraceptif oral et préservatif, dispositif intra-utérin (DIU) et préservatif, diaphragme avec spermicide et préservatif) pour la durée de cette étude.
9. Les hommes doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception fiable (par ex. barrière et spermicide) pendant la durée de cette étude ; à moins d'avoir été stérilisés chirurgicalement avec une azoospermie confirmée.
10. Être disposé et capable d'assister à toutes les évaluations cliniques prévues, capacité à bien communiquer avec l'investigateur et à se conformer aux attentes de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Présente une différence dans ETDRS BCVA de 15 lettres ou plus dans chaque œil entre l'une des visites de référence.
2. Présente une différence dans ETDRS BCVA de 20 lettres ou plus entre les yeux au moment de l'une des visites de dépistage ou de référence attribuée à l'asymétrie dans la progression de la RP.
3. Présence d'une maladie oculaire ou d'une opacité des médias oculaires dans l'œil de l'étude, qui, de l'avis de l'investigateur, empêchera une évaluation précise à tout moment de l'étude.
4. Antécédents de toute maladie rétinienne et/ou maculaire autre que la RP (par ex. décollement de la rétine) qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent avoir un impact sur la sécurité du sujet, la conduite des procédures d'étude ou l'intégrité des données de l'étude. exclu
5. Infection ou inflammation oculaire active, ou tout antécédent d'inflammation intraoculaire, qui exposerait le sujet à un risque pendant ou après une intervention chirurgicale.
6. Vitrectomie antérieure dans l'œil de l'étude.
7. Antécédents d'amblyopie dans l'œil étudié.
8. Myopie élevée (> 6 dioptries) dans l'œil étudié.
9. Chirurgie de la cataracte dans l'œil à l'étude ou chirurgie oculaire dans l'un ou l'autre œil (ce qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact sur la sécurité du patient ou l'intégrité des données de l'œil à l'étude) pendant l'étude ou dans les 3 mois précédant le traitement.
10. Participation à toute étude clinique impliquant un médicament ou un dispositif expérimental dans les 6 mois précédant le traitement ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue) avant le début du traitement
11. Administration préalable de cellules souches ou injections dans n'importe quelle partie du corps (les sujets qui ont reçu une greffe autologue de cellules souches de moelle osseuse seront éligibles).
12. Utilisation d'agents immunosuppresseurs systémiques (par ex. corticostéroïde) dans les 6 mois précédant le traitement ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue) avant le début du traitement (Remarque : les stéroïdes dermatologiques inhalés, intranasaux et/ou topiques sont autorisés)
13. (Pour les femmes) Allaitez ou planifiez une grossesse.

m) Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients de l'excipient.