Sikkerhed og tolerabilitet af hRPC i Retinitis Pigmentosa (hRPCRP)

Inklusionskriterier:

1. Har evnen til at give skriftligt informeret samtykke som dokumenteret ved underskrift på den pågældende samtykkeformular.
2. Vær voksen mand eller kvinde over 18 år.
3. Har klinisk diagnose af RP, baseret på en eller flere af følgende: kliniske træk, medicinsk billeddannelse, elektrofysiologiske målinger og genetisk testning, hvis tilgængelig. Genetisk bekræftelse er ikke obligatorisk.
4. Har bedst korrigeret ETDRS-synsstyrke på 35 bogstaver eller mindre (ca. 20/200 eller dårligere) i undersøgelsesøjet for kohorter 1-5; har bedste korrigerede ETDRS-synsstyrke på 63 bogstaver (ca. 20/63) til 36 bogstaver (ca. 20/200) i undersøgelsesøjet for kohorter 6-8, og bedste korrigerede ETDRS-synsstyrke på 8 bogstaver (ca. 20/800 til 6800) bogstaver (ca. 20/50) for årgange 9 og frem.
5. Være i stand til at fuldføre hele mikroperimetritesten og demonstrere tilstrækkelig fiksering og konsistens mellem baseline-aflæsninger, således at nøjagtigheden af ​​både baseline og efterfølgende test bør muliggøre påvisning af klinisk signifikante ændringer i retinal følsomhed.
6. Være medicinsk i stand til at gennemgå vitrektomi og subretinal injektion.

7. Have et godt generelt helbred som defineret ved:

   • Normal serumkemi og hæmatologi. Laboratoriefund uden for normalområdet, der anses for ikke at være klinisk signifikant, er acceptable.
   • Ingen malignitetshistorie, undtagen ikke-melanom hudkræft; præ-maligne tilstande og cancer in situ.
   • Negativ serologi for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV).
   • Medicinsk egnet nok til at foretage kirurgi, som kan kræve generel anæstesi såvel som medicinsk egnet til at gennemgå et kort perioperativt forløb med systemisk kortikosteroidbehandling
   • Fri for enhver anden systemisk tilstand, som efter efterforskerens mening kan have en indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed, gennemførelse af undersøgelsesprocedurer eller undersøgelsesdatas integritet (f.eks. alvorlig kardiovaskulær eller respiratorisk sygdom; dårligt kontrolleret diabetes; betydelig psykiatrisk funktionsnedsættelse).
8. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en bekræftet negativ graviditetstest ved besøg 1 og 3; og være villig til at bruge højeffektiv præventionsmetode (f.eks. oral prævention og kondom, intrauterin enhed (IUD) og kondom, mellemgulv med sæddræbende middel og kondom) i løbet af denne undersøgelse.
9. Mænd skal være villige til at bruge en pålidelig præventionsmetode (f. barriere og spermicid) i denne undersøgelses varighed; medmindre de er blevet kirurgisk steriliseret med bekræftet azoospermi.
10. Være villig og i stand til at deltage i alle planlagte kliniske vurderinger, evne til at kommunikere godt med investigator og til at overholde forventningerne til undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Udviser en forskel i ETDRS BCVA på 15 bogstaver eller mere i begge øjne mellem et af baseline-besøgene.
2. Udviser en forskel i ETDRS BCVA på 20 eller flere bogstaver mellem øjnene på tidspunktet for et hvilket som helst af screenings- eller baselinebesøgene, der tilskrives asymmetri i progressionen af ​​RP.
3. Tilstedeværelse af okulær sygdom eller okulær medieopacitet i undersøgelsesøjet, hvilket efter investigatorens opfattelse vil udelukke en nøjagtig evaluering på ethvert tidspunkt under undersøgelsen.
4. Anamnese med enhver anden retinal og/eller makulær sygdom end RP (f. nethindeløsning), som efter efterforskerens mening kan have en indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed, udførelsen af ​​undersøgelsesprocedurer eller undersøgelsesdatas integritet. Specifikt bør forsøgspersoner, hos hvem en betydelig allerede eksisterende vitreoretinal patologi kan påvirke synsstyrkens resultater udelukket
5. Aktiv okulær infektion eller betændelse, eller enhver historie med intraokulær inflammation, som ville udsætte risikoen under eller efter operationen.
6. Forudgående vitrektomi i undersøgelsesøjet.
7. En historie med amblyopi i undersøgelsesøjet.
8. Høj nærsynethed (>6 dioptrier) i undersøgelsesøjet.
9. Kataraktkirurgi i undersøgelsesøjet eller okulær kirurgi i begge øjne (hvilket efter investigatoren kan have en indvirkning på patientsikkerheden eller integriteten af ​​data fra undersøgelsesøjet) under undersøgelsen eller inden for 3 måneder før behandling.
10. Deltagelse i ethvert klinisk studie, der involverer et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 6 måneder før behandling eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der er længst) før påbegyndelse af behandlingen
11. Forudgående stamcelleadministration eller injektioner til enhver del af kroppen (personer, der har modtaget autolog knoglemarvsstamcelletransplantation vil være berettiget).
12. Anvendelse af systemiske immunsuppressive midler (f. kortikosteroid) i de 6 måneder før behandling eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der er længst) før påbegyndelse af behandlingen (Bemærk: inhalerede, intranasale og/eller topiske dermatologiske steroider er tilladt)
13. (For kvinder) Ammer eller planlægger en graviditet.

m) Kendt overfølsomhed over for et eller flere af indholdsstofferne i hjælpestoffet.