Безопасность и переносимость hRPC при пигментном ретините (hRPCRP)

Критерии включения:

1. Иметь возможность дать письменное информированное согласие, что подтверждается подписью на форме согласия субъекта.
2. Быть взрослым мужчиной или женщиной старше 18 лет.
3. Иметь клинический диагноз РП, основанный на одном или нескольких из следующего: клинические признаки, медицинская визуализация, электрофизиологические измерения и генетическое тестирование, если таковые имеются. Генетическое подтверждение не является обязательным.
4. Иметь остроту зрения с наилучшей коррекцией ETDRS 35 букв или менее (примерно 20/200 или хуже) в исследуемом глазу для когорт 1-5; иметь лучшую скорректированную остроту зрения по ETDRS от 63 букв (приблизительно 20/63) до 36 букв (приблизительно 20/200) в исследуемом глазу для когорт 6-8 и лучшую скорректированную остроту зрения по ETDRS от 8 букв (приблизительно 20/800) до 68 буквы (примерно 20/50) для когорт 9 и далее.
5. Быть в состоянии выполнить весь тест микропериметрии и продемонстрировать адекватную фиксацию и согласованность между исходными показаниями, чтобы точность как исходного, так и последующего тестирования позволяла обнаруживать клинически значимые изменения чувствительности сетчатки.
6. Иметь медицинскую возможность пройти витрэктомию и субретинальную инъекцию.

7. Иметь хорошее общее состояние здоровья, определяемое:

   • Нормальный химический состав сыворотки и гематология. Лабораторные данные, выходящие за пределы нормы, считаются клинически незначимыми.
   • Отсутствие в анамнезе злокачественных новообразований, за исключением немеланомного рака кожи; предраковые состояния и рак in situ.
   • Отрицательная серология на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В (ВГВ), гепатит С (ВГС).
   • Достаточно здоров с медицинской точки зрения, чтобы проводить операции, которые могут потребовать общей анестезии, а также здоровы, чтобы пройти короткий периоперационный курс системной кортикостероидной терапии.
   • Отсутствие любого другого системного состояния, которое, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность субъекта, проведение процедур исследования или целостность данных исследования (например, тяжелое сердечно-сосудистое или респираторное заболевание; плохо контролируемый диабет; значительное психическое расстройство).
8. Женщины детородного возраста должны иметь подтвержденный отрицательный результат теста на беременность при посещениях 1 и 3; и быть готовым использовать высокоэффективный метод контрацепции (например, оральные контрацептивы и презерватив, внутриматочная спираль (ВМС) и презерватив, диафрагма со спермицидом и презерватив) на время исследования.
9. Мужчины должны быть готовы использовать надежный метод контрацепции (например, барьер и спермицид) на время исследования; если они не были хирургически стерилизованы с подтвержденной азооспермией.
10. Быть готовым и способным посещать все запланированные клинические оценки, уметь хорошо общаться с исследователем и соответствовать ожиданиям исследования.

Критерий исключения:

1. Демонстрирует разницу в ETDRS BCVA более чем на 15 букв для каждого глаза между любым из исходных посещений.
2. Демонстрирует разницу в ETDRS BCVA на 20 или более букв между глазами во время любого из скрининговых или исходных посещений, связанную с асимметрией в прогрессировании РП.
3. Наличие глазного заболевания или помутнения сред глаза в исследуемом глазу, что, по мнению исследователя, будет препятствовать точной оценке в любой момент исследования.
4. Любое заболевание сетчатки и/или макулы, кроме РП, в анамнезе (например, отслоение сетчатки), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность субъекта, проведение процедур исследования или достоверность данных исследования. В частности, субъекты, у которых ранее существовавшая значительная витреоретинальная патология может не входит
5. Активная глазная инфекция или воспаление, или любое внутриглазное воспаление в анамнезе, которое подвергает субъекта риску во время или после хирургического вмешательства.
6. Предшествующая витрэктомия на исследуемом глазу.
7. Амблиопия в исследуемом глазу в анамнезе.
8. Миопия высокой степени (>6 диоптрий) на исследуемом глазу.
9. Хирургия катаракты на исследуемом глазу или глазная хирургия на любом глазу (которая, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность пациента или достоверность данных, полученных на исследуемом глазу) во время исследования или в течение 3 месяцев до лечения.
10. Участие в любом клиническом исследовании с использованием исследуемого препарата или устройства в течение 6 месяцев до начала лечения или 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что дольше) до начала лечения.
11. Предшествующее введение стволовых клеток или инъекции в любую часть тела (подходят субъекты, получившие аутологичную трансплантацию стволовых клеток костного мозга).
12. Использование системных иммунодепрессантов (например, кортикостероид) за 6 месяцев до лечения или за 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что дольше) до начала лечения (Примечание: разрешены ингаляционные, интраназальные и/или местные дерматологические стероиды)
13. (Для женщин) Кормите грудью или планируете беременность.

m) Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов вспомогательного вещества.