Sikkerhet og tolerabilitet av hRPC i Retinitis Pigmentosa (hRPCRP)

Inklusjonskriterier:

1. Ha evnen til å gi skriftlig informert samtykke som dokumentert ved signatur på samtykkeskjemaet.
2. Vær voksen mann eller kvinne over 18 år.
3. Ha klinisk diagnose av RP, basert på ett eller flere av følgende: kliniske egenskaper, medisinsk bildediagnostikk, elektrofysiologiske mål og genetisk testing, hvis tilgjengelig. Genetisk bekreftelse er ikke obligatorisk.
4. Ha best korrigert ETDRS synsskarphet på 35 bokstaver eller mindre (omtrent 20/200 eller dårligere) i studieøyet for kohorter 1-5; har Best Corrected ETDRS synsstyrke på 63 bokstaver (ca. 20/63) til 36 bokstaver (ca. 20/200) i studieøyet for kohorter 6-8, og Best Corrected ETDRS synsskarphet på 8 bokstaver (ca. 20/800 til 6800) bokstaver (ca. 20/50) for kull 9 og videre.
5. Kunne fullføre hele mikroperimetritesten, og demonstrere adekvat fiksering og konsistens mellom baselineavlesninger slik at nøyaktigheten av både baseline og følgetesting skal muliggjøre påvisning av klinisk signifikante endringer i retinalsensitivitet.
6. Være medisinsk i stand til å gjennomgå vitrektomi og subretinal injeksjon.

7. Ha god generell helse som definert av:

   • Normal serumkjemi og hematologi. Laboratoriefunn som ikke er klinisk signifikante, er akseptable.
   • Ingen historie med malignitet, bortsett fra ikke-melanom hudkreft; pre-maligne tilstander og kreft in situ.
   • Negativ serologi for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV).
   • Medisinsk nok til å gjennomføre kirurgi som kan kreve generell anestesi, så vel som medisinsk skikket til å gjennomgå et kort perioperativt kur med systemisk kortikosteroidbehandling
   • Fri for enhver annen systemisk tilstand som etter etterforskerens mening kan ha innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen, gjennomføring av studieprosedyrer eller integriteten til studiedata (f.eks. alvorlig kardiovaskulær eller respiratorisk sykdom; dårlig kontrollert diabetes; betydelig psykiatrisk svikt).
8. Kvinner i fertil alder må ha bekreftet negativ graviditetstest ved besøk 1 og 3; og være villig til å bruke svært effektiv prevensjonsmetode (f.eks. oral prevensjon og kondom, intrauterin enhet (IUD) og kondom, diafragma med spermicid og kondom) i løpet av denne studien.
9. Menn må være villige til å bruke en pålitelig prevensjonsmetode (f. barriere og sæddrepende middel) i løpet av denne studien; med mindre har blitt kirurgisk sterilisert med bekreftet azoospermi.
10. Være villig og i stand til å delta på alle planlagte kliniske vurderinger, evne til å kommunisere godt med etterforskeren og til å overholde forventningene til studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Viser en forskjell i ETDRS BCVA på 15 bokstaver eller mer i hvert øye mellom noen av grunnlinjebesøkene.
2. Viser en forskjell i ETDRS BCVA på 20 eller flere bokstaver mellom øynene på tidspunktet for noen av screeningen eller baseline-besøkene tilskrevet asymmetri i progresjonen av RP.
3. Tilstedeværelse av okulær sykdom eller okulær mediaopasitet i studieøyet, noe som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke en nøyaktig evaluering når som helst under studien.
4. Anamnese med annen retinal og/eller makulær sykdom enn RP (f.eks. netthinneløsning) som etter etterforskerens oppfatning kan ha en innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen, gjennomføring av studieprosedyrer eller integriteten til studiedata. Spesifikt bør forsøkspersoner hvor betydelig eksisterende vitreoretinal patologi kan påvirke synsskarphet. ekskludert
5. Aktiv øyeinfeksjon eller betennelse, eller en hvilken som helst historie med intraokulær betennelse, som kan utsettes for risiko under eller etter operasjonen.
6. Tidligere vitrektomi i studieøyet.
7. En historie med amblyopi i studieøyet.
8. Høy nærsynthet (>6 dioptrier) i studieøyet.
9. Kataraktkirurgi i studieøyet eller okulær kirurgi i begge øyene (som etter utrederens oppfatning kan ha innvirkning på pasientsikkerheten eller integriteten til data fra studieøyet) under studien eller innen 3 måneder før behandling.
10. Deltakelse i enhver klinisk studie som involverer et undersøkelseslegemiddel eller utstyr innen 6 måneder før behandling eller 5 halveringstider av legemidlet (det som er lengst) før behandlingsstart
11. Tidligere stamcelleadministrering eller injeksjoner til en hvilken som helst del av kroppen (pasienter som har fått autolog benmargsstamcelletransplantasjon vil være kvalifisert).
12. Bruk av systemiske immunsuppressive midler (f.eks. kortikosteroid) i de 6 månedene før behandling eller 5 halveringstider av legemidlet (det som er lengst) før behandlingsstart (Merk: inhalerte, intranasale og/eller aktuelle dermatologiske steroider er tillatt)
13. (For kvinner) Ammer eller planlegger graviditet.

m) Kjent overfølsomhet overfor noen av innholdsstoffene i hjelpestoffet.