Seguridad y tolerabilidad de hRPC en retinosis pigmentaria (hRPCRP)

Criterios de inclusión:

1. Tener la capacidad de dar su consentimiento informado por escrito como lo demuestra la firma en el formulario de consentimiento del sujeto.
2. Ser adulto de sexo masculino o femenino mayor de 18 años.
3. Tener un diagnóstico clínico de RP, basado en uno o más de los siguientes: características clínicas, imágenes médicas, medidas electrofisiológicas y pruebas genéticas, si están disponibles. La confirmación genética no es obligatoria.
4. Tener una agudeza visual ETDRS mejor corregida de 35 letras o menos (aproximadamente 20/200 o peor) en el ojo del estudio para las cohortes 1-5; tener una agudeza visual ETDRS mejor corregida de 63 letras (aproximadamente 20/63) a 36 letras (aproximadamente 20/200) en el ojo del estudio para las cohortes 6-8, y una agudeza visual ETDRS mejor corregida de 8 letras (aproximadamente 20/800) a 68 letras (aproximadamente 20/50) para las cohortes 9 en adelante.
5. Ser capaz de completar toda la prueba de microperimetría y demostrar una fijación y consistencia adecuadas entre las lecturas de referencia, de modo que la precisión de las pruebas de referencia y de seguimiento permita la detección de cambios clínicamente significativos en la sensibilidad retiniana.
6. Ser médicamente apto para someterse a vitrectomía e inyección subretiniana.

7. Gozar de buena salud general definida por:

   • Química sérica y hematología normales. Los hallazgos de laboratorio fuera del rango normal que se consideren no clínicamente significativos son aceptables.
   • Sin antecedentes de malignidad, excepto cáncer de piel no melanoma; Condiciones premalignas y cáncer in situ.
   • Serología negativa para virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB), hepatitis C (VHC).
   • Lo suficientemente apto desde el punto de vista médico para someterse a una cirugía que puede requerir anestesia general, así como apto desde el punto de vista médico para someterse a un curso perioperatorio corto de terapia con corticosteroides sistémicos.
   • Libre de cualquier otra condición sistémica que, en opinión del investigador, pueda tener un impacto en la seguridad del sujeto, la realización de los procedimientos del estudio o la integridad de los datos del estudio (p. enfermedad cardiovascular o respiratoria grave; diabetes mal controlada; deterioro psiquiátrico significativo).
8. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa confirmada en las Visitas 1 y 3; y estar dispuesto a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (p. anticonceptivo oral y preservativo, dispositivo intrauterino (DIU) y preservativo, diafragma con espermicida y preservativo) durante la duración de este estudio.
9. Los hombres deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo fiable (p. barrera y espermicida) durante la duración de este estudio; a menos que hayan sido esterilizados quirúrgicamente con azoospermia confirmada.
10. Estar dispuesto y ser capaz de asistir a todas las evaluaciones clínicas programadas, capacidad para comunicarse bien con el investigador y cumplir con las expectativas del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Exhibe una diferencia en ETDRS BCVA de 15 letras o más en cualquiera de los ojos entre cualquiera de las visitas de referencia.
2. Muestra una diferencia en ETDRS BCVA de 20 o más letras entre los ojos en el momento de cualquiera de las visitas de selección o de referencia atribuida a la asimetría en la progresión de la RP.
3. Presencia de enfermedad ocular u opacidad de los medios oculares en el ojo del estudio que, en opinión del investigador, impedirá una evaluación precisa en cualquier momento durante el estudio.
4. Antecedentes de cualquier enfermedad retiniana y/o macular distinta de la RP (p. desprendimiento de retina) que, en opinión del investigador, puede tener un impacto en la seguridad del sujeto, la realización de los procedimientos del estudio o la integridad de los datos del estudio. excluido
5. Infección o inflamación ocular activa, o cualquier antecedente de inflamación intraocular, que exponga al sujeto a riesgo durante o después de la cirugía.
6. Vitrectomía previa en el ojo de estudio.
7. Antecedentes de ambliopía en el ojo del estudio.
8. Miopía alta (>6 dioptrías) en el ojo de estudio.
9. Cirugía de cataratas en el ojo del estudio o cirugía ocular en cualquier ojo (que, en opinión del investigador, puede tener un impacto en la seguridad del paciente o la integridad de los datos del ojo del estudio) durante el estudio o dentro de los 3 meses anteriores al tratamiento.
10. Participación en cualquier estudio clínico que involucre un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 6 meses anteriores al tratamiento o 5 semividas del fármaco (lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento
11. Administración previa de células madre o inyecciones en cualquier parte del cuerpo (serán elegibles los sujetos que hayan recibido un trasplante autólogo de células madre de médula ósea).
12. Uso de agentes inmunosupresores sistémicos (p. corticoesteroide) en los 6 meses anteriores al tratamiento o 5 semividas del fármaco (lo que sea más prolongado) antes del inicio del tratamiento (Nota: se permiten esteroides dermatológicos inhalados, intranasales y/o tópicos)
13. (Para mujeres) Estar amamantando o planeando un embarazo.

m) Hipersensibilidad conocida a alguno de los componentes del excipiente.