Veiligheid en verdraagbaarheid van hRPC bij Retinitis Pigmentosa (hRPCRP)

Inclusiecriteria:

1. In staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, zoals blijkt uit de handtekening op het toestemmingsformulier.
2. Wees volwassen man of vrouw ouder dan 18 jaar.
3. Zorg voor een klinische diagnose van RP, gebaseerd op een of meer van de volgende: klinische kenmerken, medische beeldvorming, elektrofysiologische maatregelen en genetische tests, indien beschikbaar. Genetische bevestiging is niet verplicht.
4. De best gecorrigeerde ETDRS-gezichtsscherpte hebben van 35 letters of minder (ongeveer 20/200 of slechter) in het onderzoeksoog voor cohorten 1-5; hebben de beste gecorrigeerde ETDRS-gezichtsscherpte van 63 letters (ongeveer 20/63) tot 36 letters (ongeveer 20/200) in het onderzoeksoog voor cohorten 6-8, en de best gecorrigeerde ETDRS-gezichtsscherpte van 8 letters (ongeveer 20/800) tot 68 brieven (ongeveer 20/50) voor cohorten 9 en verder.
5. In staat zijn om de volledige microperimetrietest uit te voeren en adequate fixatie en consistentie aan te tonen tussen basislijnmetingen, zodat de nauwkeurigheid van zowel basislijn- als vervolgtesten de detectie van klinisch significante veranderingen in de gevoeligheid van het netvlies mogelijk maakt.
6. Medisch in staat zijn om vitrectomie en subretinale injectie te ondergaan.

7. Een goede algemene gezondheid hebben zoals gedefinieerd door:

   • Normale serumchemie en hematologie. Laboratoriumbevindingen buiten het normale bereik die als niet klinisch significant worden beschouwd, zijn aanvaardbaar.
   • Geen geschiedenis van maligniteit, behalve niet-melanome huidkanker; premaligne aandoeningen en kanker in situ.
   • Negatieve serologie voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV).
   • Medisch fit genoeg om een ​​operatie uit te voeren waarvoor algemene anesthesie nodig kan zijn, en medisch geschikt om een ​​korte peri-operatieve kuur met systemische corticosteroïden te ondergaan
   • vrij van enige andere systemische aandoening die naar de mening van de onderzoeker van invloed kan zijn op de veiligheid van de proefpersoon, de uitvoering van de onderzoeksprocedures of de integriteit van de onderzoeksgegevens (bijv. ernstige cardiovasculaire of respiratoire aandoeningen; slecht gecontroleerde diabetes; ernstige psychiatrische stoornis).
8. Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moeten een bevestigde negatieve zwangerschapstest hebben bij Bezoeken 1 en 3; en bereid zijn om zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken (bijv. oraal anticonceptiemiddel en condoom, spiraaltje (IUD) en condoom, pessarium met zaaddodend middel en condoom) voor de duur van dit onderzoek.
9. Mannen moeten bereid zijn een betrouwbaar anticonceptiemiddel te gebruiken (bijv. barrière en zaaddodend middel) voor de duur van dit onderzoek; tenzij ze chirurgisch zijn gesteriliseerd met bevestigde azoöspermie.
10. Bereid en in staat zijn om alle geplande klinische beoordelingen bij te wonen, goed kunnen communiceren met de onderzoeker en kunnen voldoen aan de verwachtingen van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Vertoont een verschil in ETDRS BCVA van 15 letters of meer in beide ogen tussen elk van de basisbezoeken.
2. Vertoont een verschil in ETDRS BCVA van 20 of meer letters tussen ogen op het moment van een van de screening- of basisbezoeken, toegeschreven aan asymmetrie in de progressie van RP.
3. Aanwezigheid van oculaire ziekte of oculaire media-opaciteit in het onderzoeksoog, wat naar de mening van de onderzoeker een nauwkeurige evaluatie op elk moment tijdens het onderzoek in de weg zal staan.
4. Voorgeschiedenis van een andere aandoening van het netvlies en/of de macula dan RP (bijv. loslating van het netvlies) die naar de mening van de onderzoeker van invloed kan zijn op de veiligheid van de proefpersoon, het verloop van de onderzoeksprocedures of de integriteit van de onderzoeksgegevens. Met name proefpersonen bij wie significante reeds bestaande vitreoretinale pathologie de resultaten van de gezichtsscherpte zou kunnen beïnvloeden, moeten worden uitgesloten
5. Actieve oculaire infectie of ontsteking, of een voorgeschiedenis van intraoculaire ontsteking, die de patiënt tijdens of na een operatie aan risico's zou kunnen blootstellen.
6. Eerdere vitrectomie in het onderzoeksoog.
7. Een geschiedenis van amblyopie in het onderzoeksoog.
8. Hoge bijziendheid (>6 dioptrieën) in het onderzoeksoog.
9. Cataractchirurgie in het onderzoeksoog of oogchirurgie in een van beide ogen (wat naar de mening van de onderzoeker van invloed kan zijn op de veiligheid van de patiënt of de integriteit van de gegevens van het onderzoeksoog) tijdens het onderzoek of binnen 3 maanden voorafgaand aan de behandeling.
10. Deelname aan een klinische studie waarbij een geneesmiddel of apparaat in onderzoek betrokken is binnen 6 maanden voorafgaand aan de behandeling of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de start van de behandeling
11. Voorafgaande toediening van stamcellen of injecties in enig deel van het lichaam (proefpersonen die een autologe beenmergstamceltransplantatie hebben ondergaan, komen in aanmerking).
12. Gebruik van systemische immunosuppressiva (bijv. corticosteroïde) in de 6 maanden voorafgaand aan de behandeling of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de start van de behandeling (Opmerking: geïnhaleerde, intranasale en/of lokale dermatologische steroïden zijn toegestaan)
13. (Voor vrouwen) Geef borstvoeding of plan een zwangerschap.

m) Bekende overgevoeligheid voor één van de bestanddelen van de hulpstof.