Segurança e tolerabilidade do hRPC na retinite pigmentosa (hRPCRP)

Critério de inclusão:

1. Ter a capacidade de dar consentimento informado por escrito, conforme evidenciado pela assinatura no formulário de consentimento do sujeito.
2. Ser homem adulto ou mulher com mais de 18 anos de idade.
3. Ter diagnóstico clínico de PR, com base em um ou mais dos seguintes: características clínicas, imagens médicas, medidas eletrofisiológicas e testes genéticos, se disponíveis. A confirmação genética não é obrigatória.
4. Ter acuidade visual ETDRS melhor corrigida de 35 letras ou menos (aproximadamente 20/200 ou pior) no olho do estudo para as coortes 1-5; têm acuidade visual ETDRS com melhor correção de 63 letras (aproximadamente 20/63) a 36 letras (aproximadamente 20/200) no olho do estudo para coortes 6-8 e acuidade visual ETDRS com melhor correção de 8 letras (aproximadamente 20/800) a 68 letras (aproximadamente 20/50) para as coortes 9 e seguintes.
5. Ser capaz de concluir todo o teste de microperimetria e demonstrar fixação e consistência adequadas entre as leituras da linha de base, de modo que a precisão da linha de base e do teste de acompanhamento permita a detecção de alterações clinicamente significativas na sensibilidade da retina.
6. Ser medicamente capaz de se submeter a vitrectomia e injeção sub-retiniana.

7. Ter boa saúde geral, conforme definido por:

   • Química sérica e hematologia normais. Achados laboratoriais fora da faixa normal considerados não clinicamente significativos são aceitáveis.
   • Sem história de malignidade, exceto câncer de pele não melanoma; condições pré-malignas e câncer in situ.
   • Sorologia negativa para vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B (HBV), hepatite C (HCV).
   • Medicamente apto o suficiente para realizar uma cirurgia que pode exigir anestesia geral, bem como clinicamente apto para se submeter a um curto período perioperatório de terapia com corticosteroides sistêmicos
   • Livre de qualquer outra condição sistêmica que, na opinião do investigador, possa ter impacto na segurança do sujeito, na condução dos procedimentos do estudo ou na integridade dos dados do estudo (por exemplo, doença cardiovascular ou respiratória grave; diabetes mal controlada; comprometimento psiquiátrico significativo).
8. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo confirmado nas Visitas 1 e 3; e estar disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz (p. anticoncepcional oral e preservativo, dispositivo intra-uterino (DIU) e preservativo, diafragma com espermicida e preservativo) durante a duração deste estudo.
9. Os homens devem estar dispostos a usar um método confiável de contracepção (p. barreira e espermicida) durante a duração deste estudo; a menos que tenham sido esterilizados cirurgicamente com azoospermia confirmada.
10. Estar disposto e capaz de comparecer a todas as avaliações clínicas agendadas, capacidade de se comunicar bem com o Investigador e cumprir as expectativas do estudo.

Critério de exclusão:

1. Exibe uma diferença em ETDRS BCVA de 15 letras ou mais em cada olho entre qualquer uma das visitas de linha de base.
2. Exibe uma diferença no ETDRS BCVA de 20 ou mais letras entre os olhos no momento de qualquer uma das visitas de triagem ou linha de base atribuída à assimetria na progressão da PR.
3. Presença de doença ocular ou opacidade da mídia ocular no olho do estudo, o que, na opinião do investigador, impedirá uma avaliação precisa a qualquer momento durante o estudo.
4. História de qualquer doença retiniana e/ou macular que não seja RP (p. descolamento de retina) que, na opinião do investigador, pode ter um impacto na segurança do sujeito, na condução dos procedimentos do estudo ou na integridade dos dados do estudo. Especificamente, os sujeitos nos quais uma patologia vitreorretiniana pré-existente significativa pode influenciar os resultados da acuidade visual devem ser excluído
5. Infecção ou inflamação ocular ativa, ou qualquer história de inflamação intraocular, que exponha o sujeito a risco durante ou após a cirurgia.
6. Vitrectomia prévia no olho do estudo.
7. Uma história de ambliopia no olho do estudo.
8. Alta miopia (>6 dioptrias) no olho do estudo.
9. Cirurgia de catarata no olho do estudo ou cirurgia ocular em qualquer um dos olhos (que na opinião do investigador pode ter impacto na segurança do paciente ou na integridade dos dados do olho do estudo) durante o estudo ou dentro de 3 meses antes do tratamento.
10. Participação em qualquer estudo clínico envolvendo um medicamento ou dispositivo em investigação até 6 meses antes do tratamento ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo) antes do início do tratamento
11. Administração prévia de células-tronco ou injeções em qualquer parte do corpo (indivíduos que receberam transplante autólogo de células-tronco da medula óssea serão elegíveis).
12. Uso de agentes imunossupressores sistêmicos (por exemplo, corticosteróide) nos 6 meses anteriores ao tratamento ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo) antes do início do tratamento (Nota: esteróides dermatológicos inalatórios, intranasais e/ou tópicos são permitidos)
13. (Para mulheres) Estar amamentando ou planejando uma gravidez.

m) Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes do excipiente.