網膜色素変性症におけるhRPCの安全性と忍容性 (hRPCRP)

包含基準:

1. -被験者の同意書に署名することによって証明されるように、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力があります。
2. 18歳以上の成人男性または女性であること。
3. 次の 1 つまたは複数に基づいて、RP の臨床診断を受けます: 臨床的特徴、医療画像、電気生理学的測定、および遺伝子検査 (利用可能な場合)。 遺伝子確認は必須ではありません。
4. コホート1〜5の研究眼で35文字以下（約20/200以下）の最高矯正ETDRS視力を有する; -コホート6〜8の研究眼で63文字（約20/63）〜36文字（約20/200）の最良矯正ETDRS視力、および8文字（約20/800）〜68の最良矯正ETDRS視力を有するコホート9以降の文字（約20/50）。
5. マイクロペリメトリー テスト全体を完了し、ベースラインと次のテストの両方の精度が網膜感度の臨床的に重要な変化の検出を可能にするように、ベースライン読み取り値間の適切な固定と一貫性を示すことができます。
6. 硝子体切除術と網膜下注射を受けることが医学的に可能であること。

7. 以下によって定義されるように、健康状態が良好であること:

   • 正常な血清化学および血液学。 臨床的に重要ではないとみなされる正常範囲外の検査所見は許容されます。
   • 非黒色腫皮膚がんを除いて、悪性腫瘍の病歴はありません。前悪性状態および上皮内がん。
   • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎（HBV）、C型肝炎（HCV）の血清学的検査が陰性。
   • -全身麻酔を必要とする可能性のある手術を行うのに十分な医学的適合、および全身性コルチコステロイド療法の短い周術期コースを受けるのに医学的適合
   • 治験責任医師の意見では、被験者の安全、治験手順の実施、または治験データの完全性に影響を与える可能性があるその他の全身状態がないこと（例： 重度の心血管疾患または呼吸器疾患;コントロール不良の糖尿病;重大な精神障害）。
8. -出産の可能性のある女性は、訪問1および3で妊娠検査が陰性であることが確認されている必要があります。また、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用します（例： 経口避妊薬とコンドーム、子宮内避妊器具 (IUD) とコンドーム、殺精子剤とコンドームを含む横隔膜)。
9. 男性は、信頼できる避妊方法を進んで使用する必要があります (例: バリアおよび殺精子剤）この研究の期間中。確認された無精子症で外科的に滅菌されていない限り。
10. 予定されているすべての臨床評価に喜んで参加できること、治験責任医師と十分にコミュニケーションを取り、研究の期待に応えることができること。

除外基準:

1. ベースライン訪問のいずれかの間で、いずれかの目で 15 文字以上の ETDRS BCVA の差を示します。
2. -RPの進行の非対称性に起因するスクリーニングまたはベースライン訪問のいずれかの時点で、目の間で20文字以上のETDRS BCVAの違いを示します。
3. -研究者の意見では、研究中のいつでも正確な評価を妨げる研究眼における眼疾患または眼球混濁の存在。
4. -RP以外の網膜および/または黄斑疾患の病歴（例： 網膜剥離) 治験責任医師の意見では、被験者の安全性、治験手順の実施、または治験データの完全性に影響を与える可能性があります。除外
5. -アクティブな眼の感染症または炎症、または手術中または手術後に被験者をリスクにさらす眼内炎症の病歴。
6. -研究眼の以前の硝子体切除術。
7. -研究眼の弱視の病歴。
8. -研究眼の強度近視（> 6ディオプター）。
9. -研究中または治療前3か月以内の研究眼の白内障手術またはいずれかの眼の眼科手術（治験責任医師の意見では、患者の安全性または研究眼からのデータの完全性に影響を与える可能性があります）。
10. -治験薬またはデバイスを含む臨床研究への参加 治療前の6か月以内、または治療開始前の薬物の5半減期（どちらか長い方）
11. -体の任意の部分への以前の幹細胞投与または注射（自家骨髄幹細胞移植を受けた被験者は対象となります）。
12. 全身性免疫抑制剤の使用（例： コルチコステロイド) 治療の 6 か月前または治療開始前の薬物の 5 半減期 (いずれか長い方) (注: 吸入、鼻腔内、および/または局所皮膚ステロイドは許可されています)
13. （女性の場合）授乳中または妊娠を計画している。

m) 賦形剤のいずれかの成分に対する既知の過敏症。