Bezpieczeństwo i tolerancja hRPC w barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki (hRPCRP)

Kryteria przyjęcia:

1. Mieć zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, o czym świadczy podpis na formularzu zgody podmiotu.
2. Być dorosłym mężczyzną lub kobietą w wieku powyżej 18 lat.
3. Mieć kliniczną diagnozę RP na podstawie jednego lub kilku z następujących elementów: cechy kliniczne, obrazowanie medyczne, pomiary elektrofizjologiczne i testy genetyczne, jeśli są dostępne. Potwierdzenie genetyczne nie jest obowiązkowe.
4. Mieć najlepszą skorygowaną ostrość wzroku ETDRS wynoszącą 35 liter lub mniej (około 20/200 lub mniej) w badanym oku dla kohort 1-5; mają ostrość wzroku ETDRS z najlepszą korekcją od 63 liter (około 20/63) do 36 liter (około 20/200) w badanym oku dla kohort 6-8 oraz ostrość wzroku według ETDRS z najlepszą korekcją od 8 liter (około 20/800) do 68 litery (około 20/50) dla kohort 9 i dalej.
5. Być w stanie ukończyć cały test mikroperymetryczny i wykazać odpowiednią fiksację i spójność między odczytami linii podstawowej, tak aby dokładność zarówno linii podstawowej, jak i badań kontrolnych umożliwiła wykrycie klinicznie istotnych zmian we wrażliwości siatkówki.
6. Być w stanie medycznym przejść witrektomię i zastrzyk podsiatkówkowy.

7. Mieć dobry ogólny stan zdrowia określony przez:

   • Normalna chemia surowicy i hematologia. Dopuszczalne są wyniki badań laboratoryjnych wykraczające poza normalny zakres, uznane za nieistotne klinicznie.
   • Brak historii nowotworów złośliwych, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry; stany przednowotworowe i rak in situ.
   • Ujemna serologia w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusowego zapalenia wątroby typu C (HCV).
   • Sprawność medyczna wystarczająca do podjęcia operacji, która może wymagać znieczulenia ogólnego, a także zdolność medyczna do poddania się krótkiemu okołooperacyjnemu cyklowi ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami
   • Wolne od jakichkolwiek innych uwarunkowań systemowych, które zdaniem Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika, przebieg procedur badania lub integralność danych badania (np. ciężka choroba układu krążenia lub układu oddechowego; źle kontrolowana cukrzyca; znaczne upośledzenie umysłowe).
8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć potwierdzony ujemny wynik testu ciążowego na Wizycie 1 i 3; i być chętnym do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji (np. doustnych środków antykoncepcyjnych i prezerwatywy, wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) i prezerwatywy, diafragmy ze środkiem plemnikobójczym i prezerwatywy) przez czas trwania tego badania.
9. Mężczyźni muszą być chętni do stosowania niezawodnej metody antykoncepcji (np. bariera i środek plemnikobójczy) na czas trwania tego badania; chyba że zostały wysterylizowane chirurgicznie z potwierdzoną azoospermią.
10. Być chętnym i zdolnym do uczestniczenia we wszystkich zaplanowanych ocenach klinicznych, umieć dobrze komunikować się z badaczem i spełniać oczekiwania badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Wykazuje różnicę w ETDRS BCVA o 15 liter lub więcej w każdym oku między wizytami wyjściowymi.
2. Wykazuje różnicę w ETDRS BCVA wynoszącą 20 lub więcej liter między oczami w czasie którejkolwiek z wizyt przesiewowych lub wyjściowych przypisywanych asymetrii progresji RP.
3. Obecność choroby oka lub zmętnienia błony śluzowej oka w badanym oku, co w opinii badacza uniemożliwi dokładną ocenę w dowolnym momencie badania.
4. Historia jakiejkolwiek choroby siatkówki i/lub plamki innej niż RP (np. odwarstwienie siatkówki), które w opinii badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika, przebieg procedur badania lub integralność danych badania. W szczególności osoby, u których istniejąca wcześniej znacząca patologia witreoretinalna może mieć wpływ na wyniki ostrości wzroku, powinny być wyłączony
5. Aktywna infekcja lub stan zapalny oka lub jakikolwiek stan zapalny wewnątrzgałkowy w wywiadzie, który naraziłby pacjenta na ryzyko podczas lub po zabiegu chirurgicznym.
6. Wcześniejsza witrektomia w badanym oku.
7. Historia niedowidzenia w badanym oku.
8. Wysoka krótkowzroczność (>6 dioptrii) w badanym oku.
9. Operacja zaćmy w badanym oku lub operacja oka w dowolnym oku (która zdaniem badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub integralność danych z badanego oka) podczas badania lub w ciągu 3 miesięcy przed leczeniem.
10. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym badanego leku lub urządzenia w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia
11. Wcześniejsze podanie lub wstrzyknięcie komórek macierzystych do dowolnej części ciała (osoby, które otrzymały autologiczny przeszczep komórek macierzystych szpiku kostnego, będą się kwalifikować).
12. Stosowanie ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych (np. kortykosteroid) w ciągu 6 miesięcy poprzedzających leczenie lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia (Uwaga: dozwolone są sterydy wziewne, donosowe i/lub miejscowe stosowane dermatologicznie)
13. (Dla kobiet) Karmienie piersią lub planowanie ciąży.

m) Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników substancji pomocniczej.