HrPC:n turvallisuus ja siedettävyys retinitis pigmentosassa (hRPCRP)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, joka todistetaan allekirjoituksella tutkittavan suostumuslomakkeessa.
2. Ole aikuinen mies tai nainen yli 18-vuotias.
3. Sinulla on RP:n kliininen diagnoosi, joka perustuu yhteen tai useampaan seuraavista: kliiniset ominaisuudet, lääketieteellinen kuvantaminen, sähköfysiologiset mittaukset ja geneettinen testaus, jos mahdollista. Geneettinen vahvistus ei ole pakollinen.
4. Paras korjattu ETDRS-näöntarkkuus on 35 kirjainta tai vähemmän (noin 20/200 tai huonompi) tutkimussilmässä kohorteilla 1-5; Paras korjattu ETDRS-näöntarkkuus on 63 kirjainta (noin 20/63) - 36 kirjainta (noin 20/200) tutkittavassa silmässä kohorteilla 6-8 ja paras korjattu ETDRS-näöntarkkuus 8 kirjainta (noin 20/6800) - 6800 kirjaimet (noin 20/50) kohorteille 9 ja eteenpäin.
5. Pystyy suorittamaan koko mikroperimetrian testi ja osoittamaan riittävän fiksaation ja johdonmukaisuuden perusviivalukemien välillä siten, että sekä lähtötason että jatkotestin tarkkuuden pitäisi mahdollistaa kliinisesti merkittävien verkkokalvon herkkyyden muutosten havaitseminen.
6. Lääketieteellisesti kyettävä tekemään vitrektomia ja subretinaalinen injektio.

7. Sinulla on hyvä yleinen terveys, jonka määrittelevät:

   • Normaali seerumikemia ja hematologia. Normaalin alueen ulkopuoliset laboratoriolöydökset, joita ei pidetä kliinisesti merkittävinä, hyväksytään.
   • Ei aiempia pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä; esipahanlaatuiset tilat ja syöpä in situ.
   • Negatiivinen serologia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti B:lle (HBV), hepatiitti C:lle (HCV).
   • Lääketieteellisesti riittävän hyvä leikkaukseen, joka saattaa vaatia yleisanestesian, sekä lääketieteellisesti soveltuva lyhyeen perioperatiiviseen systeemiseen kortikosteroidihoitoon
   • Vailla muista systeemisistä ehdoista, joilla voi tutkijan mielestä olla vaikutusta tutkittavan turvallisuuteen, tutkimustoimenpiteiden suorittamiseen tai tutkimustietojen eheyteen (esim. vakava sydän- ja verisuonisairaus; huonosti hallinnassa oleva diabetes; merkittävä psykiatrinen vajaatoiminta).
8. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti vierailuilla 1 ja 3; ja olla valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. suun kautta otettava ehkäisy ja kondomi, kohdunsisäinen väline (IUD) ja kondomi, pallea spermisidillä ja kondomi) tämän tutkimuksen ajan.
9. Miesten on oltava valmiita käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. este ja spermisidi) tämän tutkimuksen ajan; ellei niitä ole steriloitu kirurgisesti vahvistetulla atsoospermialla.
10. Haluaa ja pystyä osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin kliinisiin arviointeihin, kyky kommunikoida hyvin tutkijan kanssa ja täyttää tutkimuksen odotukset.

Poissulkemiskriteerit:

1. ETDRS BCVA:n ero on 15 kirjainta enemmän kummassakin silmässä minkä tahansa lähtötilanteen käyntien välillä.
2. ETDRS BCVA:ssa on 20 tai useamman kirjaimen ero silmien välillä minkä tahansa seulonnan tai lähtötilanteen käynnin aikana, mikä johtuu RP:n etenemisen epäsymmetriasta.
3. Silmäsairaus tai silmän median sameus tutkimussilmässä, mikä tutkijan mielestä estää tarkan arvioinnin milloin tahansa tutkimuksen aikana.
4. Aiemmin jokin muu verkkokalvon ja/tai makulasairaus kuin RP (esim. verkkokalvon irtauma), joilla voi tutkijan mielestä olla vaikutusta tutkittavan turvallisuuteen, tutkimustoimenpiteiden suorittamiseen tai tutkimustietojen eheyteen. Erityisesti henkilöt, joilla jo olemassa oleva merkittävä lasiaisten silmäpatologia saattaa vaikuttaa näöntarkkuuteen, tulee ottaa ulkopuolelle
5. Aktiivinen silmätulehdus tai silmätulehdus tai mikä tahansa aiempi silmänsisäinen tulehdus, joka altistaisi riskin leikkauksen aikana tai sen jälkeen.
6. Aiempi vitrektomia tutkimussilmässä.
7. Amblyopian historia tutkittavassa silmässä.
8. Korkea likinäköisyys (> 6 dioptria) tutkittavassa silmässä.
9. Kaihileikkaus tutkimussilmään tai silmäleikkaus kummassakin silmässä (jolla voi tutkijan mielestä olla vaikutusta potilaan turvallisuuteen tai tutkimussilmän tietojen eheyteen) tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä ennen hoitoa.
10. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimuslääke tai -laite 6 kuukauden sisällä ennen hoitoa tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen hoidon aloittamista
11. Aiempi kantasolujen antaminen tai injektiot mihin tahansa kehon osaan (potilaat, jotka ovat saaneet autologisen luuytimen kantasolusiirron, ovat kelvollisia).
12. Systeemisten immunosuppressiivisten aineiden käyttö (esim. kortikosteroidi) 6 kuukauden aikana ennen hoitoa tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen hoidon aloittamista (Huomautus: inhaloitavat, intranasaaliset ja/tai paikalliset dermatologiset steroidit ovat sallittuja)
13. (Naisille) Imetä tai suunnittele raskautta.

m) Tunnettu yliherkkyys jollekin apuaineen aineosalle.