En studie för att bedöma effekten av Ticagrelor för att minska antalet dagar med smärta hos patienter med sicklecellssjukdom (Hestia2)
En randomiserad, dubbelblind, dubbeldummy, parallellgrupp, multicenter, fas IIb-studie för att utvärdera effekten av Ticagrelor kontra placebo för att minska antalet dagar med smärta hos unga vuxna med sicklecellssjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, dubbelblind, dubbeldummy, parallellgrupps-, placebokontrollerad studie som utvärderar 2 doser ticagrelor hos 90 patienter i åldrarna 18 till 30 år, med sicklecellssjukdom (SCD). Patienterna kommer att randomiseras till dubbelblind dubbel-dummy behandlingsperiod i ett 1:1:1-förhållande (30 till varje behandlingsgrupp) för att få ticagrelor 10 mg två gånger dagligen (bid), eller ticagrelor 45 mg bid, eller placebo bid för att fastställa frekvensen av dagar med smärta med hjälp av en elektronisk dagbok (eDiary) varje dag. Cirka 180 patienter kommer att skrivas in. Patienten kommer att följas för säkerhetsbedömning under och efter 2 veckors avslutad behandling.
Under den 16 veckor långa behandlingsperioden kommer patienter att fylla i en daglig e-dagbok om daglig smärtintensitet, smärtplats, användning av smärtstillande medel och frånvaro från skola eller arbete. I slutet av studien kommer patienter att uppmanas att bedöma förändringen i sin sicklecellssmärta jämfört med starten av behandlingen. Trombocytaggregation kommer att mätas och rapporteras som P2Y12-reaktionsenheter (PRU) före dos och 2 timmar efter dos vid vecka 4 och vecka 5 efter behandlingsstart. Farmakokinetiska (PK) parametrar kommer att mätas 2 timmar efter dosering vecka 4 och före dosering och 2 timmar efter dosering vecka 5. Biomarkörer kommer att bedömas före dosering vecka 4, vecka 5 och vecka 8. Under studien kommer patienter att utvärderas för biverkningar (AE) inklusive blödning och vaso-ocklusiv kris (VOC).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Alexandria, Egypten, 21131
- Research Site
-
Cairo, Egypten, 11566
- Research Site
-
Cairo, Egypten, 11562
- Research Site
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrike, 33076
- Research Site
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Research Site
-
-
-
-
-
Verona, Italien, 37134
- Research Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkon, 01130
- Research Site
-
Mersin, Kalkon, 33079
- Research Site
-
Van, Kalkon, 65080
- Research Site
-
-
-
-
-
Kikuyu, Kenya, 00100
- Research Site
-
Kisian, Kenya, 40100
- Research Site
-
Nairobi, Kenya, 40100
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- Research Site
-
Beirut, Libanon, 113-6044
- Research Site
-
-
-
-
-
Harrow, Storbritannien, HA1 3UJ
- Research Site
-
London, Storbritannien, E1 1BB
- Research Site
-
London, Storbritannien, E9 6SR
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad medicinsk historia eller diagnos av homozygot sicklecell (HbSS) eller sickle beta-noll-thalassaemia (HbS/β0) med HPLC
- Vid behandling med hydroxiurea måste dosen ha varit stabil i 3 månader
Exklusions kriterier:
- Historik av övergående ischemisk attack eller kliniskt uppenbar cerebrovaskulär olycka
- Måttligt eller gravt nedsatt leverfunktion
- Behandling med kronisk transfusion av röda blodkroppar
- Den dominerande orsaken till smärta är inte relaterad till sicklecellssjukdom
- Kronisk behandling med antikoagulantia eller trombocythämmande läkemedel.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
10 mg ticagrelor placebo + 45 mg ticagrelor placebo.
Läkemedel som tas oralt, två gånger om dagen (morgon och kväll med minst 12 timmars mellanrum) från randomisering till slutet av behandlingen
|
|
Experimentell: Dos A
|
Två armar: 1) 10 mg ticagrelor + 45 mg ticagrelor placebo eller 2) 45 mg ticagrelor + 10 mg ticagrelor placebo.
Läkemedel som tas oralt, två gånger om dagen (morgon och kväll, med minst 12 timmars mellanrum) från randomisering till slutet av behandlingen.
|
|
Experimentell: Dos B
|
Två armar: 1) 10 mg ticagrelor + 45 mg ticagrelor placebo eller 2) 45 mg ticagrelor + 10 mg ticagrelor placebo.
Läkemedel som tas oralt, två gånger om dagen (morgon och kväll, med minst 12 timmars mellanrum) från randomisering till slutet av behandlingen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i andel dagar med smärta på grund av sicklecellssjukdom mätt med en e-dagbok
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
Att undersöka effekten av 2 olika doser av ticagrelor kontra placebo för att minska antalet dagar med smärta på grund av sicklecellssjukdom.
|
Baslinje till och med vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnitt av de dagliga värsta smärtvärdena rapporterade via eDiary
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
För att bestämma effekten av 2 olika doser av ticagrelor kontra placebo för att minska intensiteten av smärta på grund av sicklecellssjukdom.
Smärtans intensitet registrerades på en 11-gradig skala där 0 representerade ingen smärta och 10 representerade den värsta smärtan man kan tänka sig.
|
Baslinje till och med vecka 12
|
|
Förändring i andel dagar med smärtstillande användning mätt med en e-dagbok
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
Att bedöma effekten av 2 olika doser av ticagrelor kontra placebo för att minska användningen av analgetika hos patienter med sicklecellssjukdom.
|
Baslinje till och med vecka 12
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal större blödningar eller kliniskt relevanta icke-större blödningshändelser (patienter)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
Att bedöma säkerhet och tolerabilitet av 2 olika doser av ticagrelor kontra placebo hos patienter med SCD
|
Baslinje till och med vecka 12
|
|
Antal större blödningar eller kliniskt relevanta icke-stora blödningshändelser (händelser)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
|
Att bedöma säkerhet och tolerabilitet av 2 olika doser av ticagrelor kontra placebo hos patienter med SCD
|
Baslinje till och med vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Maria Ignacia -Berraondo, MD, Quintiles, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi, sicklecell
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Trombocytaggregationshämmare
- Purinerga P2Y-receptorantagonister
- Purinerga P2-receptorantagonister
- Purinerga antagonister
- Purinerga medel
- Ticagrelor
Andra studie-ID-nummer
- D5136C00008
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .