Un estudio para evaluar el efecto de ticagrelor en la reducción del número de días con dolor en pacientes con enfermedad de células falciformes (Hestia2)
Un estudio aleatorizado, doble ciego, con doble simulación, de grupos paralelos, multicéntrico, de fase IIb para evaluar el efecto de ticagrelor versus placebo en la reducción del número de días con dolor en adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, doble simulación, de grupos paralelos y controlado con placebo que evalúa 2 dosis de ticagrelor en 90 pacientes de 18 a 30 años con enfermedad de células falciformes (ECF). Los pacientes serán aleatorizados a un período de tratamiento doble ciego con doble simulación en una proporción de 1:1:1 (30 para cada grupo de tratamiento) para recibir 10 mg de ticagrelor dos veces al día (dos veces al día), o 45 mg de ticagrelor dos veces al día, o una oferta de placebo para determinar la frecuencia de días con dolor utilizando un diario electrónico (eDiary) todos los días. Se inscribirán aproximadamente 180 pacientes. Se realizará un seguimiento del paciente para la evaluación de la seguridad durante y después de 2 semanas de la finalización del tratamiento.
Durante el período de tratamiento de 16 semanas, los pacientes completarán un diario electrónico sobre la intensidad del dolor diario, la ubicación del dolor, el uso de analgésicos y la ausencia de la escuela o el trabajo. Al final del estudio, se les pedirá a los pacientes que califiquen el cambio en su dolor de células falciformes en comparación con el comienzo del tratamiento. La agregación plaquetaria se medirá y notificará como unidades de reacción P2Y12 (PRU) antes de la dosis y 2 horas después de la dosis en las semanas 4 y 5 después del inicio del tratamiento. Los parámetros farmacocinéticos (FC) se medirán 2 horas después de la dosis en la semana 4, y antes de la dosis y 2 horas después de la dosis en la semana 5. Los biomarcadores se evaluarán antes de la dosis en la semana 4, 5 y 8. Durante el estudio, se evaluará a los pacientes en busca de eventos adversos (AA), incluidos sangrado y crisis vasooclusiva (COV).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alexandria, Egipto, 21131
- Research Site
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Cairo, Egipto, 11566
- Research Site
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Cairo, Egipto, 11562
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Research Site
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Bordeaux Cedex, Francia, 33076
- Research Site
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Strasbourg, Francia, 67091
- Research Site
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Verona, Italia, 37134
- Research Site
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Kikuyu, Kenia, 00100
- Research Site
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Kisian, Kenia, 40100
- Research Site
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Nairobi, Kenia, 40100
- Research Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Research Site
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Beirut, Líbano, 113-6044
- Research Site
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Adana, Pavo, 01130
- Research Site
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Mersin, Pavo, 33079
- Research Site
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Van, Pavo, 65080
- Research Site
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Harrow, Reino Unido, HA1 3UJ
- Research Site
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Research Site
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London, Reino Unido, E9 6SR
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Antecedentes médicos confirmados o diagnóstico de células falciformes homocigóticas (HbSS) o beta-cero-talasemia falciforme (HbS/β0) por HPLC
- Si se trata con hidroxiurea, la dosis debe haber sido estable durante 3 meses
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de accidente isquémico transitorio o accidente cerebrovascular clínicamente manifiesto
- Insuficiencia hepática moderada o grave
- Tratamiento con terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos
- La causa predominante del dolor no está relacionada con la enfermedad de células falciformes
- Tratamiento crónico con anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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10 mg de ticagrelor con placebo + 45 mg de ticagrelor con placebo.
Fármacos tomados por vía oral, dos veces al día (mañana y tarde con al menos 12 horas de diferencia) desde la aleatorización hasta el final del tratamiento
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Experimental: Dosis A
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Dos brazos: 1) 10 mg de ticagrelor + 45 mg de ticagrelor con placebo o 2) 45 mg de ticagrelor + 10 mg de ticagrelor con placebo.
Fármacos tomados por vía oral, dos veces al día (mañana y tarde, con al menos 12 horas de diferencia) desde la aleatorización hasta el final del tratamiento.
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Experimental: Dosis B
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Dos brazos: 1) 10 mg de ticagrelor + 45 mg de ticagrelor con placebo o 2) 45 mg de ticagrelor + 10 mg de ticagrelor con placebo.
Fármacos tomados por vía oral, dos veces al día (mañana y tarde, con al menos 12 horas de diferencia) desde la aleatorización hasta el final del tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la proporción de días con dolor debido a la enfermedad de células falciformes según lo medido por un eDiary
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Investigar la eficacia de 2 dosis diferentes de ticagrelor versus placebo para reducir el número de días con dolor debido a la enfermedad de células falciformes.
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Línea de base hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Promedio de los peores valores diarios de dolor informados a través de eDiary
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Determinar la eficacia de 2 dosis diferentes de ticagrelor versus placebo en la reducción de la intensidad del dolor debido a la enfermedad de células falciformes.
La intensidad del dolor se registró en una escala de 11 puntos donde 0 representaba la ausencia de dolor y 10 representaba el peor dolor imaginable.
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Línea de base hasta la semana 12
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Cambio en la proporción de días con uso de analgésicos medido por un eDiary
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Evaluar la eficacia de 2 dosis diferentes de ticagrelor versus placebo para reducir el uso de analgésicos en pacientes con enfermedad de células falciformes.
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Línea de base hasta la semana 12
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos hemorrágicos mayores o no mayores clínicamente relevantes (pacientes)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 dosis diferentes de ticagrelor frente a placebo en pacientes con ECF
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Línea de base hasta la semana 12
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Número de eventos hemorrágicos importantes o eventos hemorrágicos no importantes clínicamente relevantes (Eventos)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 dosis diferentes de ticagrelor frente a placebo en pacientes con ECF
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Línea de base hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Maria Ignacia -Berraondo, MD, Quintiles, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Antagonistas del receptor P2Y purinérgico
- Antagonistas del receptor P2 purinérgico
- Antagonistas purinérgicos
- Agentes Purinérgicos
- Ticagrelor
Otros números de identificación del estudio
- D5136C00008
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