Icke-interventionell säkerhetsutvärdering efter marknadsföring av Obizur vid behandling av blödningsepisoder för patienter med förvärvad hemofili A
4 augusti 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
Det övergripande målet är att registrera patienter med förvärvad hemofili A (AHA) som ordineras och behandlas med Obizur, att bedöma säkerheten och att beskriva faktorer relaterade till säkerhet, användning och effektivitet i en verklig miljö.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en multicenter, okontrollerad, öppen, icke-interventionell säkerhetsövervakningsstudie efter marknadsföring för att beskriva användningen av Obizur hos patienter med förvärvad hemofili A (AHA), och i andra hand, där data finns tillgängliga, för att beskriva hemostatisk effektivitet och immunogenicitet av Obizur.
Patienter bör inkluderas vid tidigast möjliga tidpunkt efter påbörjad Obizur.
I ett försök att samla in säkerhets- och användningsdata om patienter som behandlats med Obizur sedan Food and Drug Administration (FDA) godkännande i oktober 2014, kommer Baxalta att anstränga sig för att identifiera alla personer som behandlas med Obizur och att samla in data för så många patienter som möjligt.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
53
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane University Hospital & Clinics
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
- Michigan State University
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania Health System
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53225
- Blood Center of Southeast Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är ≥18 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Deltagare har AHA och behandlas/behandlades med Obizur.
- Deltagaren eller deltagarens juridiskt auktoriserade representant är villig och kan ge informerat samtycke, såvida inte informerat samtycke inte krävs
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har en känd anafylaktisk reaktion på den aktiva substansen, på något av hjälpämnena eller på hamsterprotein.
- Deltagaren har en eller flera andra blödningsstörningar än förvärvad hemofili A (AHA).
- Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar ett läkemedel eller en enhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar ett läkemedel eller en enhet under studiens gång.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Övrig
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
OBIZUR - Blivande deltagare
Deltagarna registrerades och behandlades med Obizur efter det prospektiva studiestartdatumet
|
Behandlande läkare kommer att fastställa behandlingsregimen, laboratoriefrekvensen och kliniska bedömningar, enligt rutinmässig klinisk praxis.
Andra namn:
|
|
OBIZUR - Retrospektiva deltagare
Retrospektiv diagramgenomgång av deltagare som behandlats med OBIZUR från produktgodkännandedatum till före det prospektiva studiens startdatum
|
Behandlande läkare kommer att fastställa behandlingsregimen, laboratoriefrekvensen och kliniska bedömningar, enligt rutinmässig klinisk praxis.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade SAE och svårighetsgrad
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effektivitetsbedömning för att lösa blödning
Tidsram: Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
Bestäms som antingen att blödningen slutade eller inte slutade
|
Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
|
Dags för blödningsupplösning, avbrytande av studien eller byte till annan behandling
Tidsram: Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
|
|
Antal Obizur-enheter/kg som krävs för kontroll av blödning
Tidsram: Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
|
|
Antal Obizur-infusioner som krävs för kontroll av blödning
Tidsram: Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
Under hela studietiden, upp till cirka 4 år
|
|
|
Titer av nyligen erkända anti-porcin Faktor VIII (anti-pFVIII) neutraliserande antikroppar (inhibitorer) eller ökning av titer av anti-pFVIII-hämmare från baslinjen och förändringar över tiden.
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Under hela studietiden på cirka 4 år
|
|
|
Inhibitorns inverkan på hemostatisk effekt och eventuella associerade kliniska manifestationer.
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Under hela studietiden på cirka 4 år
|
|
|
Förekomst av överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Under hela studietiden på cirka 4 år
|
|
|
Förekomst av någon trombogen händelse
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Under hela studietiden på cirka 4 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 december 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
7 juni 2019
Avslutad studie (Faktisk)
7 juni 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 november 2015
Första postat (Uppskatta)
20 november 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 241302
- EUPAS36659 (Registeridentifierare: EUPAS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
- Informerat samtycke (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .